遺伝性低密度リポタンパク質コレステロール上昇（家族性高コレステロール血症）を持つ小児におけるエボロクマブ（AMG 145）の安全性、忍容性、有効性 (HAUSER-OLE)
2024年2月15日 更新者：Amgen
ヘテロ接合性の10歳から17歳の小児被験者を対象に、食事療法および脂質低下療法への追加としてLDL-C低下に対するエボロクマブの安全性、忍容性および有効性を評価する非盲検、単群、多施設共同研究家族性高コレステロール血症 (HeFH) またはホモ接合性家族性高コレステロール血症 (HoFH)
この研究の主な目的は、家族性高コレステロール血症の 10 ～ 17 歳の小児の標準治療にエボロクマブを 80 週間皮下 (SC) 投与した場合の安全性と忍容性を説明することです。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (実際)
163
段階
- フェーズ 3
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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New York
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Bronx、New York、アメリカ、10467
- Research Site
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Ohio
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Cincinnati、Ohio、アメリカ、45227
- Research Site
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Tennessee
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Nashville、Tennessee、アメリカ、37212
- Research Site
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Birmingham、イギリス、B4 6NH
- Research Site
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Palermo、イタリア、90127
- Research Site
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Pisa、イタリア、56124
- Research Site
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Roma、イタリア、00161
- Research Site
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Roma、イタリア、00165
- Research Site
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Torino、イタリア、10126
- Research Site
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Amsterdam、オランダ、1066 EC
- Research Site
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New South Wales
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Camperdown、New South Wales、オーストラリア、2050
- Research Site
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Feldkirch、オーストリア、6800
- Research Site
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Salzburg、オーストリア、5020
- Research Site
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Wien、オーストリア、1090
- Research Site
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Quebec、カナダ、G1V 4W2
- Research Site
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Quebec
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Chicoutimi、Quebec、カナダ、G7H 5H6
- Research Site
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Chicoutimi、Quebec、カナダ、G7H 7K9
- Research Site
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Athens、ギリシャ、17674
- Research Site
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Thessaloniki、ギリシャ、54642
- Research Site
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Atlántico
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Barranquilla、Atlántico、コロンビア、080020
- Research Site
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Santander
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Bucaramanga、Santander、コロンビア、81004
- Research Site
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Geneva 14、スイス、1211
- Research Site
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Reinach、スイス、4153
- Research Site
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Andalucía
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Cordoba、Andalucía、スペイン、14004
- Research Site
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Galicia
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A Coruña、Galicia、スペイン、15001
- Research Site
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Lugo、Galicia、スペイン、27003
- Research Site
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Ljubljana、スロベニア、1000
- Research Site
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Svitavy、チェコ、568 25
- Research Site
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Bergen、ノルウェー、5021
- Research Site
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Oslo、ノルウェー、0586
- Research Site
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Budapest、ハンガリー、1094
- Research Site
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São Paulo、ブラジル、05403-000
- Research Site
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São Paulo、ブラジル、04040-000
- Research Site
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Ceará
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Fortaleza、Ceará、ブラジル、60430-270
- Research Site
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Distrito Federal
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Brasília、Distrito Federal、ブラジル、71625-175
- Research Site
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Gent、ベルギー、9000
- Research Site
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La Louvière、ベルギー、7100
- Research Site
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Leuven、ベルギー、3000
- Research Site
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Guimaraes、ポルトガル、4835-044
- Research Site
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Gdansk、ポーランド、80-952
- Research Site
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Kelantan
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Kota Bharu、Kelantan、マレーシア、16150
- Research Site
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Saint Petersburg、ロシア連邦、191025
- Research Site
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Ankara、七面鳥、06500
- Research Site
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Izmir、七面鳥、35100
- Research Site
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Gauteng
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Parktown、Gauteng、南アフリカ、2193
- Research Site
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Western Cape
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Parow、Western Cape、南アフリカ、7505
- Research Site
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
10年～17年 (子)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
ヘテロ接合性家族性高コレステロール血症 (HeFH):
-割り当てられた治験薬をまだ服用している間に研究20120123（NCT02392559）を完了し、治療に関連した重篤な有害事象を経験していない
ホモ接合性家族性高コレステロール血症 (HoFH):
- 登録時の年齢が10歳以上17歳以下の男性または女性
- HoFHの診断
- 低脂肪食を摂取しており、背景脂質低下療法を受けている
- LDL-Cスクリーニング前に脂質低下療法を4週間以上変更していない。フィブラート系薬剤はスクリーニング前に少なくとも 6 週間安定していなければなりません。
- スクリーニング時の空腹時LDL-C ≥ 130 mg/dL (3.4 mmol/L)
- 空腹時トリグリセリド ≤ 400 mg/dL (4.5 mmol/L)
除外基準:
-現在、別の治験機器または薬物研究で治療を受けている、または別の治験機器または薬物研究での治療を終了してから30日以内。研究 20120123 を除く
ホフホ:
- 中等度から重度の腎機能障害
- 活動性肝疾患または肝機能障害、
- スクリーニング時のクレアチンキナーゼが正常値の上限（ULN）の 3 倍を超える
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：エボロクマブ
参加者は、最長 80 週間にわたり、4 週間ごと (QM) に皮下注射により 420 mg のエボロクマブを投与されます。
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皮下注射による投与
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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治療中に発現した有害事象（TEAE）を患った参加者の数
時間枠：この研究におけるエボロクマブの初回投与から、最後の投与後 30 日後または研究終了日のいずれか早い方まで。 80週間まで。
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有害事象は、臨床試験参加者における望ましくない医学的出来事として定義され、必ずしも治験治療との因果関係があるわけではありません。 重篤な AE とは、以下の基準のうち少なくとも 1 つを満たす AE です。
AE の重症度は、国立がん研究所 (NCI) の有害事象共通用語基準 (CTCAE) バージョン 4.0 を使用して等級付けされました。 グレード 1: 軽度。無症状または軽度の症状。グレード 2: 中程度。最小限の、局所的または非侵襲的介入が必要となります。グレード 3: 重篤または医学的に重大であるが、直ちに生命を脅かすものではない。入院または入院の延長が必要な場合。グレード 4: 生命を脅かす結果。緊急の介入が必要です。グレード 5: AE に関連した死亡。 |
この研究におけるエボロクマブの初回投与から、最後の投与後 30 日後または研究終了日のいずれか早い方まで。 80週間まで。
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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HeFH参加者の低密度リポタンパク質コレステロール（LDL-C）のベースラインから80週目までの変化率
時間枠：ベースラインと80週目
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HeFH参加者の場合、ベースラインは親研究20120123のベースライン値として定義されました。
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ベースラインと80週目
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HoFH参加者の低密度リポタンパク質コレステロール（LDL-C）のベースラインから80週目までの変化率
時間枠：ベースラインと80週目
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HoFH 参加者のベースラインは、この研究 (20120124) のベースライン値として定義されました。
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ベースラインと80週目
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HeFH参加者の非HDL-Cのベースラインから80週目までの変化率
時間枠：ベースラインと80週目
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HeFH参加者の場合、ベースラインは親研究20120123のベースライン値として定義されました。
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ベースラインと80週目
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HoFH参加者のNon-HDL-Cのベースラインから80週目までの変化率
時間枠：ベースラインと80週目
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HoFH 参加者のベースラインは、この研究 (20120124) のベースライン値として定義されました。
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ベースラインと80週目
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HeFH参加者のアポリポタンパク質Bのベースラインから80週目までの変化率
時間枠：ベースラインと80週目
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HeFH 参加者については、ベースラインは親研究 20120123 のベースライン値として定義されました。
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ベースラインと80週目
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HoFH参加者のアポリポタンパク質Bのベースラインから80週目までの変化率
時間枠：ベースラインと80週目
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HoFH 参加者のベースラインは、この研究 (20120124) のベースライン値として定義されました。
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ベースラインと80週目
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HeFH参加者の総コレステロール/HDL-C比のベースラインから80週目までの変化率
時間枠：ベースラインと80週目
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HeFH 参加者については、ベースラインは親研究 20120123 のベースライン値として定義されました。
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ベースラインと80週目
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HoFH参加者の総コレステロール/HDL-C比のベースラインから80週目までの変化率
時間枠：ベースラインと80週目
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HoFH 参加者のベースラインは、この研究 (20120124) のベースライン値として定義されました。
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ベースラインと80週目
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HeFH参加者のアポリポタンパク質B/アポリポタンパク質A1比のベースラインから80週目までの変化率
時間枠：ベースラインと80週目
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HeFH 参加者については、ベースラインは親研究 20120123 のベースライン値として定義されました。
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ベースラインと80週目
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HoFH参加者のアポリポタンパク質B/アポリポタンパク質A1比のベースラインから80週目までの変化率
時間枠：ベースラインと80週目
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HoFH 参加者のベースラインは、この研究 (20120124) のベースライン値として定義されました。
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ベースラインと80週目
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HeFH参加者のLDL-Cのベースラインから80週目までの変化
時間枠：ベースラインと80週目
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HeFH参加者の場合、ベースラインは親研究20120123のベースライン値として定義されました。
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ベースラインと80週目
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HoFH参加者のLDL-Cのベースラインから80週目までの変化
時間枠：ベースラインと80週目
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HoFH 参加者のベースラインは、この研究 (20120124) のベースライン値として定義されました。
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ベースラインと80週目
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ベースラインから80週目までのエストラジオールレベルの変化
時間枠：ベースラインと80週目
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HeFH 参加者については、ベースラインは親研究 20120123 のベースライン値として定義されました。
HoFH 参加者のベースラインは、この研究 (20120124) のベースライン値として定義されました。
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ベースラインと80週目
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ベースラインから80週目までのテストステロンレベルの変化
時間枠：ベースラインと80週目
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HeFH 参加者については、ベースラインは親研究 20120123 のベースライン値として定義されました。
HoFH 参加者のベースラインは、この研究 (20120124) のベースライン値として定義されました。
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ベースラインと80週目
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卵胞刺激ホルモン (FSH) レベルのベースラインから 80 週目までの変化
時間枠：ベースラインと80週目
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HeFH 参加者については、ベースラインは親研究 20120123 のベースライン値として定義されました。
HoFH 参加者のベースラインは、この研究 (20120124) のベースライン値として定義されました。
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ベースラインと80週目
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ベースラインから80週目までの黄体形成ホルモン（LH）レベルの変化
時間枠：ベースラインと80週目
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HeFH 参加者については、ベースラインは親研究 20120123 のベースライン値として定義されました。
HoFH 参加者のベースラインは、この研究 (20120124) のベースライン値として定義されました。
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ベースラインと80週目
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ベースラインから80週目までの腺皮質刺激ホルモン（ACTH）レベルの変化
時間枠：ベースラインと80週目
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HeFH 参加者については、ベースラインは親研究 20120123 のベースライン値として定義されました。
HoFH 参加者のベースラインは、この研究 (20120124) のベースライン値として定義されました。
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ベースラインと80週目
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デヒドロエピアンドロステロン硫酸塩 (DHEA-S) レベルのベースラインから 80 週目までの変化
時間枠：ベースラインと80週目
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HeFH 参加者については、ベースラインは親研究 20120123 のベースライン値として定義されました。
HoFH 参加者のベースラインは、この研究 (20120124) のベースライン値として定義されました。
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ベースラインと80週目
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ベースラインから80週目までのコルチゾールレベルの変化
時間枠：ベースラインと80週目
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HeFH 参加者については、ベースラインは親研究 20120123 のベースライン値として定義されました。
HoFH 参加者のベースラインは、この研究 (20120124) のベースライン値として定義されました。
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ベースラインと80週目
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80週目に肝機能検査で異常があった参加者の数
時間枠：80週目
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肝機能検査には、アラニンアミノトランスフェラーゼ（ALT）レベル、アスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ（AST）レベル、総ビリルビンレベルが含まれていました。
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80週目
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80週目にクレアチンキナーゼ（CK）レベルに異常のある参加者の数
時間枠：80週目
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中央検査機関によって測定された、クレアチンキナーゼのレベルが正常値の上限（ULN）の 5 倍を超え、ULN の 10 倍を超える参加者の数。
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80週目
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ベースラインから 80 週目までの頸動脈内膜中膜厚さ (cIMT) の変化
時間枠：ベースラインと80週目
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頸動脈内膜中膜の厚さは、頸動脈の内側の 2 層である内膜と中膜の厚さを測定し、頭に血液を供給する動脈の壁のプラーク蓄積 (アテローム性動脈硬化) の程度を判断するために使用されます。 CIMT は超音波検査によって測定され、中核検査室で分析されました。 この分析では、左総頚動脈 (LCCA) と右総頚動脈 (RCCA) で測定された最大値が平均されます。 |
ベースラインと80週目
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24、48、80週における身長のベースラインからの変化
時間枠：ベースラインと 24、48、80 週目
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ベースラインと 24、48、80 週目
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24、48、80週目の体重のベースラインからの変化
時間枠：ベースラインと 24、48、80 週目
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ベースラインと 24、48、80 週目
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ベースラインから80週目までのタナー病期の変化に伴う参加者数
時間枠：ベースラインと80週目
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思春期の成長と性的成熟は、ステージ 1 = 思春期前、ステージ 5 = 成熟という 5 つのタナー段階を使用して男性と女性で個別に評価されました。 ベースラインからタナーステージに何らかの変化があった参加者の数が報告されます。 |
ベースラインと80週目
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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捜査官
- スタディディレクター：MD、Amgen
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
一般刊行物
- Santos RD, Ruzza A, Hovingh GK, Stefanutti C, Mach F, Descamps OS, Bergeron J, Wang B, Bartuli A, Buonuomo PS, Greber-Platzer S, Luirink I, Bhatia AK, Raal FJ, Kastelein JJP, Wiegman A, Gaudet D. Paediatric patients with heterozygous familial hypercholesterolaemia treated with evolocumab for 80 weeks (HAUSER-OLE): a single-arm, multicentre, open-label extension of HAUSER-RCT. Lancet Diabetes Endocrinol. 2022 Oct;10(10):732-740. doi: 10.1016/S2213-8587(22)00221-2. Epub 2022 Sep 5.
- Santos RD, Ruzza A, Wang B, Maruff P, Schembri A, Bhatia AK, Mach F, Bergeron J, Gaudet I, St Pierre J, Kastelein JJP, Kees Hovingh G, Wiegman A, Gaudet D, Raal FJ. Evolocumab in paediatric heterozygous familial hypercholesterolaemia: cognitive function during 80 weeks of open-label extension treatment. Eur J Prev Cardiol. 2023 Oct 19:zwad332. doi: 10.1093/eurjpc/zwad332. Online ahead of print.
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2016年9月10日
一次修了 (実際)
2021年6月1日
研究の完了 (実際)
2021年6月1日
試験登録日
最初に提出
2015年10月22日
QC基準を満たした最初の提出物
2015年12月4日
最初の投稿 (推定)
2015年12月9日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2024年2月21日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2024年2月15日
最終確認日
2024年2月1日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- 20120124
- 2015-002276-25 (EudraCT番号)
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
はい
IPD プランの説明
承認されたデータ共有リクエストで特定の研究課題に対処するために必要な変数の匿名化された個々の患者データ
IPD 共有時間枠
この研究に関連するデータ共有リクエストは、研究が終了し、1) 製品と適応症 (またはその他の新しい用途) が米国と欧州の両方で販売承認を取得しているか、2) 臨床開発が行われてから 18 か月後に開始されると検討されます。製品および/または適応症は廃止され、データは規制当局に提出されなくなります。
この研究に対するデータ共有リクエストを提出する資格の終了日はありません。
IPD 共有アクセス基準
資格のある研究者は、研究目的、アムジェン製品および範囲内のアムジェンの研究、関心のあるエンドポイント/結果、統計解析計画、データ要件、出版計画、および研究者の資格を含むリクエストを提出することができます。
一般に、アムジェンは、製品のラベル表示ですでに取り上げられている安全性と有効性の問題を再評価する目的で、個別の患者データを求める外部の要求を許可しません。
リクエストは社内アドバイザーの委員会によって審査され、承認されない場合は、データ共有の独立審査パネルによってさらに仲裁される場合があります。
承認が得られると、研究課題に対処するために必要な情報がデータ共有契約の条件に基づいて提供されます。
これには、分析仕様書で提供されている分析コードの断片を含む、匿名化された個々の患者データおよび/または利用可能な裏付け文書が含まれる場合があります。
詳細については、以下のリンクをご覧ください。
IPD 共有サポート情報タイプ
- STUDY_PROTOCOL
- SAP
- ICF
- CSR
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。