PK 驱动的血友病 A 预防 (OBTC)
2020年3月12日 更新者：Assistance Publique - Hôpitaux de Paris
血友病 A 预防性个性化治疗的意义
本研究的目的是评估药代动力学 (PK) 驱动的预防在当前临床实践中的实施情况
研究概览
详细说明
从 3 个药代动力学 (PK) 点开始，将数据输入 PK 计算器设备，并根据获得的 PK 值和临床出血数据的结果调整治疗剂量
研究类型
介入性
注册 (实际的)
12
阶段
- 不适用
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
-
-
Le Kremlin Bicêtre、法国、94275
- AP-HP, Bicêtre Hospital
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
6年 及以上 (成人、OLDER_ADULT、孩子)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
男性
描述
纳入标准：
- 男病人
- 严重或中度严重血友病 A (FVIII = 2 %)，通过 ADVATE 预防性治疗（处理）至少 6 个月，
- 终于到了6岁，
- 患者或其未成年患者的法定代理人必须签署知情同意书。
- 隶属于国家保险计划
排除标准：
- 选择时使用 FVIII 抑制剂的先前或实际治疗 > 0,6 UB
- 诱导免疫耐受
- 计划在接下来的 18 个月内进行骨科手术
- 任何其他止血病理学
- 任何与止血相互作用的治疗
- 监护人
- 参与另一项生物医学研究的患者
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：支持性护理
- 分配：北美
- 介入模型：单组
- 屏蔽：没有任何
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
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实验性的：我的PKFiT
个性化预防：治疗是根据PK建模进行调整
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根据 PK 值使用决策支持软件调整治疗剂量
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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关节年出血率
大体时间：使用 myPKFiT 前 6 个月（追溯）至 12 个月内
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普通病历评估的关节年出血率
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使用 myPKFiT 前 6 个月（追溯）至 12 个月内
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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年总出血率
大体时间：使用 myPKFiT 前 6 个月（追溯）至 12 个月内
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根据一般病历评估的年度总出血率
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使用 myPKFiT 前 6 个月（追溯）至 12 个月内
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生活质量
大体时间：长达 12 个月
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通过 QoL-A-Haemo 成人问卷和 6-17 岁儿童的 Haemo-QoL 评估生活质量
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长达 12 个月
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关节功能
大体时间：长达 12 个月
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通过关节状态“血友病关节健康评分”(HJHS) 评分评估关节功能
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长达 12 个月
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坚持治疗估计为所报告的 Facteur VIII 消耗量达到规定量。
大体时间：长达 6 和 12 个月
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消耗的 Facteur VIII 的数量将通过通常的患者手册进行评估
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长达 6 和 12 个月
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通过患者消耗的因子 VIII 的量估计因子 VIII 的消耗。
大体时间：使用 myPKFiT 前 6 个月（追溯）至 12 个月内
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常规病历评估的因子 VIII 消耗
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使用 myPKFiT 前 6 个月（追溯）至 12 个月内
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出血风险运动
大体时间：长达 6 和 12 个月
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通过“血友病和运动”量表评估的出血风险运动
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长达 6 和 12 个月
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在全球范围内，按代码 MedDRA 的系统器官 (SO) 和首选术语 (PT)，在每个治疗期（使用和不使用 myPKFit）出现或恶化的并发事件年化发生率之间的演变
大体时间：使用 myPKFiT 前 6 个月（追溯）至 12 个月内
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使用 myPKFiT 前 6 个月（追溯）至 12 个月内
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Thierry LAMBERT, MD、AP-HP, Bicêtre Hospital
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2015年11月25日
初级完成 (实际的)
2016年5月12日
研究完成 (实际的)
2016年5月12日
研究注册日期
首次提交
2015年12月8日
首先提交符合 QC 标准的
2015年12月15日
首次发布 (估计)
2015年12月18日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2020年3月16日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2020年3月12日
最后验证
2016年8月1日
更多信息
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