Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

PK-drevet profylakse for hæmofili A (OBTC)

12. marts 2020 opdateret af: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Interesse for forebyggende personlig behandling ved hæmofili A

Formålet med denne undersøgelse er at evaluere implementeringen af ​​farmakokinetisk (PK) drevet profylakse i den nuværende kliniske praksis

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Startende fra 3 farmakokinetiske (PK) punkter indtastes data i PK-beregneren, og behandlingsdosis justeres efter resultaterne af opnåede PK-værdier og kliniske blødningsdata

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

12

Fase

  • Ikke anvendelig

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Frankrig
      • Le Kremlin Bicêtre, Frankrig, 94275
        • AP-HP, Bicêtre Hospital

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

6 år og ældre (VOKSEN, OLDER_ADULT, BARN)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Han

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Mandlig Patient
  • Svær eller moderat svær hæmofili A (FVIII = 2 %), forebyggende behandlet (bearbejdet) med ADVATE i mindst 6 måneder,
  • Sidst 6 år gammel,
  • Et informeret samtykke skal underskrives af patienten eller dennes juridiske repræsentant for de mindreårige patienter.
  • Tilsluttet en folkeforsikringsordning

Ekskluderingskriterier:

  • Tidligere eller faktisk behandling med FVIII-hæmmere > 0,6 UB ved udvælgelsen
  • Induktion af immuntolerance
  • Planlagt ortopædkirurgi i de næste 18 måneder
  • Enhver anden hæmostatisk patologi
  • Enhver behandling, der påvirker hæmostasen
  • Patient under værgemål
  • Patient, der deltager i en anden biomedicinsk forskning

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: SUPPORTIVE_CARE
  • Tildeling: NA
  • Interventionel model: SINGLE_GROUP
  • Maskning: INGEN

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
EKSPERIMENTEL: MyPKFiT
Personlig profylakse: Behandling er justering i henhold til PK-modellering
Enhed: MyPKFiT
Justering af behandlingsdosis ved hjælp af en beslutningsstøttesoftware i henhold til PK-værdierne
Andre navne:
  • Personlig profylakse ved PK-modellering

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Fælles årlig blødningsrate
Tidsramme: i 6 måneder før (retrospektivt) og op til 12 måneder efter brug af myPKFiT
Fælles årlig blødningsrate vurderet ved sædvanlig patientbog
i 6 måneder før (retrospektivt) og op til 12 måneder efter brug af myPKFiT

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Samlet årlig blødningsrate
Tidsramme: i 6 måneder før (retrospektivt) og op til 12 måneder efter brug af myPKFiT
Samlet årlig blødningsrate vurderet ved sædvanlig patientbog
i 6 måneder før (retrospektivt) og op til 12 måneder efter brug af myPKFiT
Livskvalitet
Tidsramme: op til 12 måneder
Livskvalitet vurderet ved QoL-A-Haemo spørgeskema for voksne og Haemo-QoL for børn i alderen 6-17 år
op til 12 måneder
Fælles funktion
Tidsramme: op til 12 måneder
Ledfunktion vurderet takket være score af fælles tilstand "Haemophilia Joint Health Score" (HJHS)
op til 12 måneder
Overholdelse af behandling estimeret som mængden af ​​forbrugt Facteur VIII rapporteret til den foreskrevne mængde.
Tidsramme: op til 6 og 12 måneder
Mængden af ​​forbrugt Facteur VIII vil blive vurderet af sædvanlig patientbog
op til 6 og 12 måneder
Forbrug af faktor VIII estimeret ved mængden af ​​faktor VIII forbrugt af patienten.
Tidsramme: i 6 måneder før (retrospektivt) og op til 12 måneder efter brug af myPKFiT
Forbrug af Faktor VIII vurderet ved sædvanlig patientbog
i 6 måneder før (retrospektivt) og op til 12 måneder efter brug af myPKFiT
Hæmoragisk risikosport
Tidsramme: op til 6 og 12 måneder
Hæmoragisk risikosport vurderet efter skalaen "Blødersygdom og sport"
op til 6 og 12 måneder
Udviklingen mellem den årlige forekomst af interkurrente hændelser optrådte eller forværredes under hver behandlingsperiode (med og uden myPKFit), globalt efter systemorgan (SO) og foretrukken term (PT) af koden MedDRA
Tidsramme: i 6 måneder før (retrospektivt) og op til 12 måneder efter brug af myPKFiT
i 6 måneder før (retrospektivt) og op til 12 måneder efter brug af myPKFiT

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Samarbejdspartnere

Baxter Healthcare Corporation

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Thierry LAMBERT, MD, AP-HP, Bicêtre Hospital

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (FAKTISKE)

25. november 2015

Primær færdiggørelse (FAKTISKE)

12. maj 2016

Studieafslutning (FAKTISKE)

12. maj 2016

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

8. december 2015

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

15. december 2015

Først opslået (SKØN)

18. december 2015

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (FAKTISKE)

16. marts 2020

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

12. marts 2020

Sidst verificeret

1. august 2016

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • P140701

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Hæmofili A

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Paraguay

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner