Profilaxia impulsionada por PK para hemofilia A (OBTC)
12 de março de 2020 atualizado por: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris
Interesse do Tratamento Preventivo Personalizado na Hemofilia A
O objetivo deste estudo é avaliar a implementação da profilaxia dirigida por farmacocinética (PK) na prática clínica atual
Visão geral do estudo
Descrição detalhada
A partir de 3 pontos farmacocinéticos (PK), os dados são inseridos no dispositivo de calculadora PK e a dose de tratamento é ajustada seguindo os resultados dos valores PK obtidos e dados clínicos de sangramento
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
12
Estágio
- Não aplicável
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Le Kremlin Bicêtre, França, 94275
- AP-HP, Bicêtre Hospital
-
-
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
6 anos e mais velhos (ADULTO, OLDER_ADULT, CRIANÇA)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Macho
Descrição
Critério de inclusão:
- Paciente do sexo masculino
- Hemofilia A grave ou moderadamente grave (FVIII = 2 %), tratada preventivamente (processamento) por ADVATE durante pelo menos 6 meses,
- Com 6 anos de idade,
- Um consentimento informado deve ser assinado pelo paciente ou seu representante legal para os pacientes menores.
- Filiado a um esquema de seguro nacional
Critério de exclusão:
- Tratamento anterior ou atual com inibidores de FVIII > 0,6 UB na seleção
- Indução de tolerância imunológica
- Cirurgia ortopédica planejada para os próximos 18 meses
- Qualquer outra patologia hemostática
- Qualquer tratamento que interaja na hemostasia
- Paciente sob tutela
- Paciente participando de outra pesquisa biomédica
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: CUIDADOS DE SUPORTE
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: SINGLE_GROUP
- Mascaramento: NENHUM
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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EXPERIMENTAL: MyPKFiT
Profilaxia personalizada: O tratamento é o ajuste de acordo com a modelagem PK
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Ajuste da dose de tratamento usando um software de apoio à decisão de acordo com os valores PK
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Taxa Anual de Sangramento Articular
Prazo: durante 6 meses antes (retrospectivamente) e até 12 meses após o uso de myPKFiT
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Taxa Anual de Sangramento Articular avaliada pelo livro do paciente habitual
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durante 6 meses antes (retrospectivamente) e até 12 meses após o uso de myPKFiT
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Taxa anual total de sangramento
Prazo: durante 6 meses antes (retrospectivamente) e até 12 meses após o uso de myPKFiT
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Taxa anual total de sangramento avaliada pelo livro do paciente habitual
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durante 6 meses antes (retrospectivamente) e até 12 meses após o uso de myPKFiT
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Qualidade de vida
Prazo: até 12 meses
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Qualidade de vida avaliada pelo questionário QoL-A-Haemo para adultos e Haemo-QoL para crianças de 6 a 17 anos
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até 12 meses
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Função conjunta
Prazo: até 12 meses
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Função articular avaliada graças à pontuação do estado articular "Haemophilia Joint Health Score" (HJHS)
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até 12 meses
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A adesão ao tratamento estimada como a quantidade de Facteur VIII consumida reportada à quantidade prescrita.
Prazo: até 6 e 12 meses
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A quantidade de Facteur VIII consumida será avaliada pelo livro de paciente habitual
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até 6 e 12 meses
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Consumo de Fator VIII estimado pela Quantidade de Fator VIII consumida pelo paciente.
Prazo: durante 6 meses antes (retrospectivamente) e até 12 meses após o uso de myPKFiT
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Consumo de Fator VIII avaliado por livro de paciente habitual
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durante 6 meses antes (retrospectivamente) e até 12 meses após o uso de myPKFiT
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Esporte de risco hemorrágico
Prazo: até 6 e 12 meses
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Esporte de risco hemorrágico avaliado pela escala "Hemofilia e esporte"
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até 6 e 12 meses
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A evolução entre a incidência anualizada de eventos intercorrentes apareceu ou piorou em cada período de tratamento (com e sem myPKFit), globalmente, por Sistema de Órgão ( SO) e Termo Preferencial ( PT) do código MedDRA
Prazo: durante 6 meses antes (retrospectivamente) e até 12 meses após o uso de myPKFiT
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durante 6 meses antes (retrospectivamente) e até 12 meses após o uso de myPKFiT
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Thierry LAMBERT, MD, AP-HP, Bicêtre Hospital
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (REAL)
25 de novembro de 2015
Conclusão Primária (REAL)
12 de maio de 2016
Conclusão do estudo (REAL)
12 de maio de 2016
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
8 de dezembro de 2015
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
15 de dezembro de 2015
Primeira postagem (ESTIMATIVA)
18 de dezembro de 2015
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (REAL)
16 de março de 2020
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
12 de março de 2020
Última verificação
1 de agosto de 2016
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- P140701
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