Profilaxis impulsada por PK para la hemofilia A (OBTC)
12 de marzo de 2020 actualizado por: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris
Interés del Tratamiento Preventivo Personalizado en Hemofilia A
El propósito de este estudio es evaluar la implementación de la profilaxis impulsada por la farmacocinética (PK) en la práctica clínica actual.
Descripción general del estudio
Descripción detallada
A partir de 3 puntos farmacocinéticos (PK), los datos se ingresan en el dispositivo calculador de PK y la dosis de tratamiento se ajusta según los resultados de los valores de PK obtenidos y los datos clínicos de sangrado.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
12
Fase
- No aplica
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Le Kremlin Bicêtre, Francia, 94275
- AP-HP, Bicêtre Hospital
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
6 años y mayores (ADULTO, MAYOR_ADULTO, NIÑO)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Masculino
Descripción
Criterios de inclusión:
- Paciente masculino
- Hemofilia A severa o moderadamente severa (FVIII = 2 %), tratada preventivamente (procesamiento) por ADVATE durante al menos 6 meses,
- Por fin 6 años,
- Un consentimiento informado debe ser firmado por el paciente o su representante legal para los pacientes menores de edad.
- Afiliado a un régimen de seguro nacional
Criterio de exclusión:
- Tratamiento previo o actual con inhibidores de FVIII > 0,6 UB en la selección
- Inducción de la inmunotolerancia
- Cirugía ortopédica prevista para los próximos 18 meses
- Cualquier otra patología hemostática
- Cualquier tratamiento que interactúe sobre la hemostasia
- Paciente bajo tutela
- Paciente que participa en otra investigación biomédica
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: CUIDADOS DE APOYO
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: SINGLE_GROUP
- Enmascaramiento: NINGUNO
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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EXPERIMENTAL: MiPKFiT
Profilaxis personalizada: El tratamiento es el ajuste según el modelo PK
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Ajuste de la dosis de tratamiento mediante un software de ayuda a la decisión según los valores PK
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Tasa de sangrado anual conjunto
Periodo de tiempo: durante 6 meses antes (retrospectivamente) y hasta 12 meses después de usar myPKFiT
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Tasa de sangrado anual articular evaluada por el libro habitual del paciente
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durante 6 meses antes (retrospectivamente) y hasta 12 meses después de usar myPKFiT
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Tasa de sangrado anual total
Periodo de tiempo: durante 6 meses antes (retrospectivamente) y hasta 12 meses después de usar myPKFiT
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Tasa de sangrado anual total evaluada por libro de paciente habitual
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durante 6 meses antes (retrospectivamente) y hasta 12 meses después de usar myPKFiT
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Calidad de vida
Periodo de tiempo: hasta 12 meses
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Calidad de vida evaluada por el cuestionario QoL-A-Haemo para adultos y Haemo-QoL para niños de 6 a 17 años
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hasta 12 meses
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Función conjunta
Periodo de tiempo: hasta 12 meses
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Función conjunta evaluada gracias a la puntuación del estado conjunto "Haemophilia Joint Health Score" (HJHS)
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hasta 12 meses
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Adherencia al tratamiento estimada como la cantidad de Facteur VIII consumida reportada a la cantidad prescrita.
Periodo de tiempo: hasta 6 y 12 meses
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La cantidad de Facteur VIII consumida se evaluará según el libro habitual del paciente
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hasta 6 y 12 meses
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Consumo de Factor VIII estimado por la Cantidad de Factor VIII consumida por el paciente.
Periodo de tiempo: durante 6 meses antes (retrospectivamente) y hasta 12 meses después de usar myPKFiT
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Consumo de Factor VIII valorado por libro de paciente habitual
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durante 6 meses antes (retrospectivamente) y hasta 12 meses después de usar myPKFiT
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Deporte de Riesgo Hemorrágico
Periodo de tiempo: hasta 6 y 12 meses
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Deporte de riesgo hemorrágico valorado por la escala "Hemofilia y deporte"
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hasta 6 y 12 meses
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Evolución entre la incidencia anualizada de eventos intercurrentes aparecidos o empeorados en cada período de tratamiento (con y sin myPKFit), globalmente, por Sistema de Órgano (SO) y Término Preferido (PT) del código MedDRA
Periodo de tiempo: durante 6 meses antes (retrospectivamente) y hasta 12 meses después de usar myPKFiT
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durante 6 meses antes (retrospectivamente) y hasta 12 meses después de usar myPKFiT
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Thierry LAMBERT, MD, AP-HP, Bicêtre Hospital
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (ACTUAL)
25 de noviembre de 2015
Finalización primaria (ACTUAL)
12 de mayo de 2016
Finalización del estudio (ACTUAL)
12 de mayo de 2016
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
8 de diciembre de 2015
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
15 de diciembre de 2015
Publicado por primera vez (ESTIMAR)
18 de diciembre de 2015
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (ACTUAL)
16 de marzo de 2020
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
12 de marzo de 2020
Última verificación
1 de agosto de 2016
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- P140701
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .