Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

PK-gestuurde profylaxe voor hemofilie A (OBTC)

12 maart 2020 bijgewerkt door: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Belang van preventieve gepersonaliseerde behandeling bij hemofilie A

Het doel van deze studie is om de implementatie van farmacokinetisch (PK) gedreven profylaxe in de huidige klinische praktijk te evalueren

Studie Overzicht

Toestand

Beëindigd

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Beginnend met 3 farmacokinetische (PK) punten, worden gegevens ingevoerd in de PK-calculator en wordt de behandelingsdosis aangepast op basis van de resultaten van verkregen PK-waarden en klinische bloedingsgegevens

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

12

Fase

  • Niet toepasbaar

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Frankrijk
      • Le Kremlin Bicêtre, Frankrijk, 94275
        • AP-HP, Bicêtre Hospital

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

6 jaar en ouder (VOLWASSEN, OUDER_ADULT, KIND)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Mannelijk

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Mannelijke patiënt
  • Ernstige of matig ernstige hemofilie A (FVIII = 2 %), preventief behandeld (processing) door ADVATE gedurende minstens 6 maanden,
  • Eindelijk 6 jaar oud,
  • Een geïnformeerde toestemming moet worden ondertekend door de patiënt of zijn wettelijke vertegenwoordiger voor de minderjarige patiënt.
  • Aangesloten bij een volksverzekering

Uitsluitingscriteria:

  • Eerdere of huidige behandeling met FVIII-remmers > 0,6 UB bij de selectie
  • Inductie van immuuntolerantie
  • Geplande orthopedische operatie voor de komende 18 maanden
  • Elke andere hemostatische pathologie
  • Elke behandeling die op de hemostase inwerkt
  • Patiënt onder curatele
  • Patiënt die deelneemt aan een ander biomedisch onderzoek

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: ONDERSTEUNENDE ZORG
  • Toewijzing: NA
  • Interventioneel model: SINGLE_GROUP
  • Masker: GEEN

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
EXPERIMENTEEL: MijnPKFiT
Gepersonaliseerde profylaxe: behandeling is aanpassing volgens PK-modellering
Apparaat: MijnPKFiT
Aanpassing van de behandelingsdosis met behulp van beslissingsondersteunende software volgens de PK-waarden
Andere namen:
  • Gepersonaliseerde profylaxe door PK-modellering

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Gezamenlijk jaarlijks bloedingspercentage
Tijdsspanne: gedurende 6 maanden voor (achteraf) en tot 12 maanden na gebruik van myPKFiT
Gezamenlijk jaarlijks bloedingspercentage beoordeeld volgens het gebruikelijke patiëntenboek
gedurende 6 maanden voor (achteraf) en tot 12 maanden na gebruik van myPKFiT

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Totaal jaarlijks bloedingspercentage
Tijdsspanne: gedurende 6 maanden voor (achteraf) en tot 12 maanden na gebruik van myPKFiT
Totaal jaarlijks bloedingspercentage beoordeeld volgens het gebruikelijke patiëntenboek
gedurende 6 maanden voor (achteraf) en tot 12 maanden na gebruik van myPKFiT
Kwaliteit van het leven
Tijdsspanne: tot 12 maanden
Kwaliteit van leven beoordeeld met QoL-A-Haemo-vragenlijst voor volwassenen en Haemo-QoL voor kinderen van 6-17 jaar
tot 12 maanden
Gezamenlijke functie
Tijdsspanne: tot 12 maanden
Gewrichtsfunctie beoordeeld dankzij score van gezamenlijke status "Haemophilia Joint Health Score" (HJHS)
tot 12 maanden
Therapietrouw geschat als de hoeveelheid geconsumeerde Facteur VIII gerapporteerd aan de voorgeschreven hoeveelheid.
Tijdsspanne: tot 6 en 12 maanden
De hoeveelheid geconsumeerde Facteur VIII wordt beoordeeld aan de hand van het gebruikelijke patiëntenboek
tot 6 en 12 maanden
Verbruik van factor VIII geschat op basis van de hoeveelheid Facteur VIII die door de patiënt is geconsumeerd.
Tijdsspanne: gedurende 6 maanden voor (achteraf) en tot 12 maanden na gebruik van myPKFiT
Verbruik van factor VIII beoordeeld volgens het gebruikelijke patiëntenboek
gedurende 6 maanden voor (achteraf) en tot 12 maanden na gebruik van myPKFiT
Hemorragische risicosport
Tijdsspanne: tot 6 en 12 maanden
Hemorragisch risico Sport beoordeeld door de schaal "Hemofilie en sport"
tot 6 en 12 maanden
Evolutie tussen de incidentie op jaarbasis van intercurrente gebeurtenissen die verschenen of verslechterden onder elke behandelingsperiode (met en zonder myPKFit), wereldwijd, per systeem/orgaan (SO) en voorkeursterm (PT) van de MedDRA-code
Tijdsspanne: gedurende 6 maanden voor (achteraf) en tot 12 maanden na gebruik van myPKFiT
gedurende 6 maanden voor (achteraf) en tot 12 maanden na gebruik van myPKFiT

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Medewerkers

Baxter Healthcare Corporation

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Thierry LAMBERT, MD, AP-HP, Bicêtre Hospital

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (WERKELIJK)

25 november 2015

Primaire voltooiing (WERKELIJK)

12 mei 2016

Studie voltooiing (WERKELIJK)

12 mei 2016

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

8 december 2015

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

15 december 2015

Eerst geplaatst (SCHATTING)

18 december 2015

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (WERKELIJK)

16 maart 2020

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

12 maart 2020

Laatst geverifieerd

1 augustus 2016

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • P140701

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Hemofilie A

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in South Korea

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren