PK-drevet profylakse for hemofili A (OBTC)
12. mars 2020 oppdatert av: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris
Interessen for forebyggende personlig behandling ved hemofili A
Formålet med denne studien er å evaluere implementeringen av farmakokinetisk (PK) drevet profylakse i gjeldende klinisk praksis
Studieoversikt
Detaljert beskrivelse
Fra 3 farmakokinetiske (PK) punkter legges data inn i PK-kalkulatorenheten, og behandlingsdosen justeres etter resultatene av oppnådde PK-verdier og kliniske blødningsdata
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
12
Fase
- Ikke aktuelt
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
-
Le Kremlin Bicêtre, Frankrike, 94275
- AP-HP, Bicêtre Hospital
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
6 år og eldre (VOKSEN, OLDER_ADULT, BARN)
Tar imot friske frivillige
Nei
Kjønn som er kvalifisert for studier
Mann
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Mannlig pasient
- Alvorlig eller moderat alvorlig hemofili A (FVIII = 2 %), forebyggende behandlet (bearbeidet) av ADVATE i minst 6 måneder,
- Endelig 6 år gammel,
- Et informert samtykke må undertegnes av pasienten eller dennes juridiske representant for den mindreårige pasienten.
- Tilsluttet en folketrygd
Ekskluderingskriterier:
- Tidligere eller faktisk behandling med FVIII-hemmere > 0,6 UB ved utvalget
- Induksjon av immuntoleranse
- Planlagt ortopedisk operasjon for de 18 neste månedene
- Enhver annen hemostatisk patologi
- Enhver behandling som påvirker hemostasen
- Pasient under vergemål
- Pasient som deltar i en annen biomedisinsk forskning
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: STØTTENDE OMSORG
- Tildeling: NA
- Intervensjonsmodell: SINGLE_GROUP
- Masking: INGEN
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
EKSPERIMENTELL: MyPKFiT
Personlig profylakse: Behandling er justering i henhold til PK-modellering
|
Justering av behandlingsdosen ved hjelp av en beslutningsstøtteprogramvare i henhold til PK-verdiene
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Ledd årlig blødningsrate
Tidsramme: i løpet av 6 måneder før (retrospektivt) og opptil 12 måneder etter bruk av myPKFiT
|
Ledd årlig blødningsfrekvens vurdert etter vanlig pasientbok
|
i løpet av 6 måneder før (retrospektivt) og opptil 12 måneder etter bruk av myPKFiT
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Total årlig blødningsrate
Tidsramme: i løpet av 6 måneder før (retrospektivt) og opptil 12 måneder etter bruk av myPKFiT
|
Total årlig blødningsrate vurdert etter vanlig pasientbok
|
i løpet av 6 måneder før (retrospektivt) og opptil 12 måneder etter bruk av myPKFiT
|
|
Livskvalitet
Tidsramme: opptil 12 måneder
|
Livskvalitet vurdert av QoL-A-Haemo spørreskjema for voksne og Haemo-QoL for barn i alderen 6-17 år
|
opptil 12 måneder
|
|
Felles funksjon
Tidsramme: opptil 12 måneder
|
Leddfunksjon vurdert takket være poengsummen til leddtilstanden "Haemophilia Joint Health Score" (HJHS)
|
opptil 12 måneder
|
|
Overholdelse av behandling estimert som mengden av Facteur VIII konsumert rapportert til foreskrevet mengde.
Tidsramme: opptil 6 og 12 måneder
|
Mengden Facteur VIII som konsumeres vil bli vurdert av vanlig pasientbok
|
opptil 6 og 12 måneder
|
|
Forbruk av faktor VIII estimert ved mengden av faktor VIII konsumert av pasienten.
Tidsramme: i løpet av 6 måneder før (retrospektivt) og opptil 12 måneder etter bruk av myPKFiT
|
Forbruk av Faktor VIII vurdert etter vanlig pasientbok
|
i løpet av 6 måneder før (retrospektivt) og opptil 12 måneder etter bruk av myPKFiT
|
|
Hemoragisk risikosport
Tidsramme: opptil 6 og 12 måneder
|
Hemoragisk risikosport vurdert etter skalaen "Hemophilia and sport"
|
opptil 6 og 12 måneder
|
|
Evolusjon mellom årlig forekomst av interkurrente hendelser dukket opp eller forverret seg under hver behandlingsperiode (med og uten myPKFit), globalt, etter systemorgan (SO) og foretrukket term (PT) av koden MedDRA
Tidsramme: i løpet av 6 måneder før (retrospektivt) og opptil 12 måneder etter bruk av myPKFiT
|
i løpet av 6 måneder før (retrospektivt) og opptil 12 måneder etter bruk av myPKFiT
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Samarbeidspartnere
Etterforskere
- Hovedetterforsker: Thierry LAMBERT, MD, AP-HP, Bicêtre Hospital
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (FAKTISKE)
25. november 2015
Primær fullføring (FAKTISKE)
12. mai 2016
Studiet fullført (FAKTISKE)
12. mai 2016
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
8. desember 2015
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
15. desember 2015
Først lagt ut (ANSLAG)
18. desember 2015
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (FAKTISKE)
16. mars 2020
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
12. mars 2020
Sist bekreftet
1. august 2016
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- P140701
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .