Profilassi guidata da PK per l'emofilia A (OBTC)
12 marzo 2020 aggiornato da: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris
Interesse del trattamento preventivo personalizzato nell'emofilia A
Lo scopo di questo studio è valutare l'implementazione della profilassi basata sulla farmacocinetica (PK) nell'attuale pratica clinica
Panoramica dello studio
Descrizione dettagliata
A partire da 3 punti di farmacocinetica (PK), i dati vengono inseriti nel dispositivo di calcolo della PK e la dose del trattamento viene regolata in base ai risultati dei valori PK ottenuti e ai dati clinici sul sanguinamento
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
12
Fase
- Non applicabile
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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Le Kremlin Bicêtre, Francia, 94275
- AP-HP, Bicêtre Hospital
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
6 anni e precedenti (ADULTO, ANZIANO_ADULTO, BAMBINO)
Accetta volontari sani
No
Sessi ammissibili allo studio
Maschio
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Paziente maschio
- Emofilia A grave o moderatamente grave (FVIII = 2 %), trattata preventivamente (trattamento) con ADVATE per almeno 6 mesi,
- Finalmente 6 anni,
- Un consenso informato deve essere firmato dal paziente o dal suo rappresentante legale per i pazienti minorenni.
- Affiliato a un regime assicurativo nazionale
Criteri di esclusione:
- Trattamento precedente o in corso con inibitori del FVIII > 0,6 UB alla selezione
- Induzione della tolleranza immunitaria
- Chirurgia ortopedica programmata per i 18 prossimi mesi
- Qualsiasi altra patologia emostatica
- Qualsiasi trattamento che interagisce con l'emostasi
- Paziente sotto tutela
- Paziente che partecipa a un'altra ricerca biomedica
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: TERAPIA DI SUPPORTO
- Assegnazione: N / A
- Modello interventistico: SINGOLO_GRUPPO
- Mascheramento: NESSUNO
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
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SPERIMENTALE: MyPKFiT
Profilassi personalizzata: il trattamento è un aggiustamento secondo il modello PK
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Aggiustamento della dose di trattamento utilizzando un software di supporto decisionale in base ai valori farmacocinetici
Altri nomi:
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Tasso di sanguinamento annuale articolare
Lasso di tempo: durante 6 mesi prima (retrospettivamente) e fino a 12 mesi dopo l'utilizzo di myPKFiT
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Tasso di sanguinamento annuale articolare valutato dal normale libro del paziente
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durante 6 mesi prima (retrospettivamente) e fino a 12 mesi dopo l'utilizzo di myPKFiT
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Tasso annuo totale di sanguinamento
Lasso di tempo: durante 6 mesi prima (retrospettivamente) e fino a 12 mesi dopo l'utilizzo di myPKFiT
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Tasso di sanguinamento annuo totale valutato dal normale registro dei pazienti
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durante 6 mesi prima (retrospettivamente) e fino a 12 mesi dopo l'utilizzo di myPKFiT
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Qualità della vita
Lasso di tempo: fino a 12 mesi
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Qualità della vita valutata dal questionario QoL-A-Haemo per adulti e Haemo-QoL per bambini di età compresa tra 6 e 17 anni
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fino a 12 mesi
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Funzione articolare
Lasso di tempo: fino a 12 mesi
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Funzionalità articolare valutata grazie al punteggio dello stato articolare "Haemophilia Joint Health Score" (HJHS)
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fino a 12 mesi
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Aderenza al trattamento stimata come quantità di Facteur VIII consumata riferita alla quantità prescritta.
Lasso di tempo: fino a 6 e 12 mesi
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La quantità di Facteur VIII consumata sarà valutata dal consueto libretto dei pazienti
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fino a 6 e 12 mesi
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Consumo di Fattore VIII stimato dalla Quantità di Fattore VIII consumata dal paziente.
Lasso di tempo: durante 6 mesi prima (retrospettivamente) e fino a 12 mesi dopo l'utilizzo di myPKFiT
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Consumo di Fattore VIII valutato dal solito libro paziente
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durante 6 mesi prima (retrospettivamente) e fino a 12 mesi dopo l'utilizzo di myPKFiT
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Sport a rischio emorragico
Lasso di tempo: fino a 6 e 12 mesi
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Rischio Emorragico Sport valutato dalla scala "Emofilia e sport"
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fino a 6 e 12 mesi
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Evoluzione tra l'incidenza annualizzata di eventi intercorrenti comparsi o peggiorati in ciascun periodo di trattamento (con e senza myPKFit), a livello globale, per sistema e organo (SO) e termine preferito (PT) del codice MedDRA
Lasso di tempo: durante 6 mesi prima (retrospettivamente) e fino a 12 mesi dopo l'utilizzo di myPKFiT
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durante 6 mesi prima (retrospettivamente) e fino a 12 mesi dopo l'utilizzo di myPKFiT
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Collaboratori
Investigatori
- Investigatore principale: Thierry LAMBERT, MD, AP-HP, Bicêtre Hospital
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (EFFETTIVO)
25 novembre 2015
Completamento primario (EFFETTIVO)
12 maggio 2016
Completamento dello studio (EFFETTIVO)
12 maggio 2016
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
8 dicembre 2015
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
15 dicembre 2015
Primo Inserito (STIMA)
18 dicembre 2015
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (EFFETTIVO)
16 marzo 2020
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
12 marzo 2020
Ultimo verificato
1 agosto 2016
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- P140701
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