Prophylaxie axée sur la PK pour l'hémophilie A (OBTC)
12 mars 2020 mis à jour par: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris
Intérêt du traitement préventif personnalisé de l'hémophilie A
Le but de cette étude est d'évaluer la mise en œuvre de la prophylaxie axée sur la pharmacocinétique (PK) dans la pratique clinique actuelle
Aperçu de l'étude
Description détaillée
À partir de 3 points pharmacocinétiques (PK), les données sont saisies dans le dispositif de calcul PK et la dose de traitement est ajustée en fonction des résultats des valeurs PK obtenues et des données cliniques sur les saignements
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Réel)
12
Phase
- N'est pas applicable
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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Le Kremlin Bicêtre, France, 94275
- AP-HP, Bicêtre Hospital
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
6 ans et plus (ADULTE, OLDER_ADULT, ENFANT)
Accepte les volontaires sains
Non
Sexes éligibles pour l'étude
Homme
La description
Critère d'intégration:
- Patient de sexe masculin
- Hémophilie A sévère ou moyennement sévère (FVIII = 2 %), traitée préventivement (processing) par ADVATE depuis au moins 6 mois,
- A moins de 6 ans,
- Un consentement éclairé doit être signé par le patient ou son représentant légal pour le patient mineur.
- Affilié à un régime national d'assurance
Critère d'exclusion:
- Traitement antérieur ou actuel avec des inhibiteurs du FVIII > 0,6 UB à la sélection
- Induction de la tolérance immunitaire
- Chirurgie orthopédique prévue pour les 18 prochains mois
- Toute autre pathologie hémostatique
- Tout traitement agissant sur l'hémostase
- Patient sous tutelle
- Patient participant à une autre recherche biomédicale
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: SUPPORTIVE_CARE
- Répartition: N / A
- Modèle interventionnel: SINGLE_GROUP
- Masquage: AUCUN
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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EXPÉRIMENTAL: MonPKFiT
Prophylaxie personnalisée : Le traitement est un ajustement selon la modélisation PK
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Ajustement de la dose de traitement à l'aide d'un logiciel d'aide à la décision en fonction des valeurs PK
Autres noms:
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Taux de saignement annuel articulaire
Délai: pendant 6 mois avant (rétrospectivement) et jusqu'à 12 mois après l'utilisation de myPKFiT
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Taux de saignement annuel articulaire évalué par le carnet habituel du patient
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pendant 6 mois avant (rétrospectivement) et jusqu'à 12 mois après l'utilisation de myPKFiT
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Taux de saignement annuel total
Délai: pendant 6 mois avant (rétrospectivement) et jusqu'à 12 mois après l'utilisation de myPKFiT
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Taux de saignement annuel total évalué par le carnet de patient habituel
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pendant 6 mois avant (rétrospectivement) et jusqu'à 12 mois après l'utilisation de myPKFiT
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Qualité de vie
Délai: jusqu'à 12 mois
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Qualité de vie évaluée par QoL-A-Haemo questionnaire for Adult et Haemo-QoL for children 6-17 years
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jusqu'à 12 mois
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Fonction articulaire
Délai: jusqu'à 12 mois
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Fonction articulaire évaluée grâce au score d'état articulaire « Haemophilia Joint Health Score » (HJHS)
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jusqu'à 12 mois
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Adhésion au traitement estimée comme la quantité de Facteur VIII consommée rapportée à la quantité prescrite.
Délai: jusqu'à 6 et 12 mois
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La quantité de Facteur VIII consommée sera évaluée par le carnet patient habituel
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jusqu'à 6 et 12 mois
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Consommation de Facteur VIII estimée par la Quantité de Facteur VIII consommée par le patient.
Délai: pendant 6 mois avant (rétrospectivement) et jusqu'à 12 mois après l'utilisation de myPKFiT
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Consommation de Facteur VIII évaluée par carnet patient habituel
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pendant 6 mois avant (rétrospectivement) et jusqu'à 12 mois après l'utilisation de myPKFiT
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Sport à risque hémorragique
Délai: jusqu'à 6 et 12 mois
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Risque hémorragique Sport évalué par l'échelle "Hémophilie et sport"
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jusqu'à 6 et 12 mois
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Evolution entre l'incidence annualisée des événements intercurrents apparus ou aggravés sous chaque période de traitement (avec et sans myPKFit), globalement, par System Organ (SO) et Preferred Term (PT) du code MedDRA
Délai: pendant 6 mois avant (rétrospectivement) et jusqu'à 12 mois après l'utilisation de myPKFiT
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pendant 6 mois avant (rétrospectivement) et jusqu'à 12 mois après l'utilisation de myPKFiT
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Collaborateurs
Les enquêteurs
- Chercheur principal: Thierry LAMBERT, MD, AP-HP, Bicêtre Hospital
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (RÉEL)
25 novembre 2015
Achèvement primaire (RÉEL)
12 mai 2016
Achèvement de l'étude (RÉEL)
12 mai 2016
Dates d'inscription aux études
Première soumission
8 décembre 2015
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
15 décembre 2015
Première publication (ESTIMATION)
18 décembre 2015
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (RÉEL)
16 mars 2020
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
12 mars 2020
Dernière vérification
1 août 2016
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- P140701
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .