A hemofília PK által vezérelt profilaxisa A (OBTC)
2020. március 12. frissítette: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris
A hemofília A megelőző személyre szabott kezelésének érdeke
A tanulmány célja a farmakokinetikai (PK) vezérelt profilaxis megvalósításának értékelése a jelenlegi klinikai gyakorlatban.
A tanulmány áttekintése
Részletes leírás
3 farmakokinetikai (PK) ponttól kezdődően az adatok a PK-kalkulátorba kerülnek, és a kapott PK értékek és a klinikai vérzési adatok alapján beállítják a kezelési dózist.
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Tényleges)
12
Fázis
- Nem alkalmazható
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
-
Le Kremlin Bicêtre, Franciaország, 94275
- AP-HP, Bicêtre Hospital
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
6 év és régebbi (FELNŐTT, OLDER_ADULT, GYERMEK)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Tanulmányozható nemek
Férfi
Leírás
Bevételi kritériumok:
- Férfi beteg
- Súlyos vagy közepesen súlyos hemofília A (FVIII = 2%), legalább 6 hónapig megelőző kezelésben (feldolgozásban) ADVATE-tel,
- Végre 6 évesen,
- A tájékozott hozzájárulást a betegnek vagy a kiskorú betegek törvényes képviselőjének alá kell írnia.
- Nemzeti biztosítási rendszerhez tartozik
Kizárási kritériumok:
- Korábbi vagy tényleges kezelés FVIII gátlókkal > 0,6 UB a kiválasztáskor
- Az immuntolerancia kiváltása
- Tervezett ortopédiai műtét a következő 18 hónapban
- Bármilyen más hemosztatikus patológia
- Minden olyan kezelés, amely kölcsönhatásba lép a hemosztázissal
- Gyámság alatt álló beteg
- Egy másik orvosbiológiai kutatásban részt vevő beteg
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: TÁMOGATÓ GONDOSKODÁS
- Kiosztás: NA
- Beavatkozó modell: SINGLE_GROUP
- Maszkolás: EGYIK SEM
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
KÍSÉRLETI: MyPKFiT
Személyre szabott profilaxis: A kezelés a PK modellezés szerint történik
|
A kezelési dózis beállítása döntéstámogató szoftverrel a PK értékeknek megfelelően
Más nevek:
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Közös éves vérzési arány
Időkeret: 6 hónappal a myPKFiT használata előtt (retrospektív módon) és 12 hónapig azt követően
|
A közös éves vérzési arány a szokásos betegkönyv szerint értékelve
|
6 hónappal a myPKFiT használata előtt (retrospektív módon) és 12 hónapig azt követően
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Teljes éves vérzési arány
Időkeret: 6 hónappal a myPKFiT használata előtt (retrospektív módon) és 12 hónapig azt követően
|
A teljes éves vérzési arány a szokásos betegkönyv szerint értékelve
|
6 hónappal a myPKFiT használata előtt (retrospektív módon) és 12 hónapig azt követően
|
|
Életminőség
Időkeret: 12 hónapig
|
Életminőség felmérése a QoL-A-Haemo kérdőívvel felnőtteknek és Haemo-QoL 6-17 éves gyermekeknek
|
12 hónapig
|
|
Ízületi funkció
Időkeret: 12 hónapig
|
Az ízületi funkció értékelése az ízületi állapot „Haemophilia Joint Health Score” (HJHS) pontszámának köszönhetően
|
12 hónapig
|
|
A kezelés betartását az elfogyasztott Facteur VIII mennyiségeként becsülték az előírt mennyiségre.
Időkeret: 6 és 12 hónapig
|
Az elfogyasztott Facteur VIII mennyiségét a szokásos betegkönyv határozza meg
|
6 és 12 hónapig
|
|
A VIII. faktor fogyasztása a 3. beteg által elfogyasztott VIII. faktor mennyiségével becsülve.
Időkeret: 6 hónappal a myPKFiT használata előtt (retrospektív módon) és 12 hónapig azt követően
|
A VIII-as faktor fogyasztása a szokásos betegkönyv szerint értékelve
|
6 hónappal a myPKFiT használata előtt (retrospektív módon) és 12 hónapig azt követően
|
|
Vérzésveszélyes sport
Időkeret: 6 és 12 hónapig
|
Vérzéses kockázatú sport a „Vérzés és sport” skálán értékelve
|
6 és 12 hónapig
|
|
Az egyes kezelési periódusokban (myPKFittel és anélkül) megjelent vagy rosszabbodott interkurrens események éves gyakorisága között globálisan, a MedDRA kód szerinti rendszerszerv (SO) és preferált kifejezés (PT) szerint.
Időkeret: 6 hónappal a myPKFiT használata előtt (retrospektív módon) és 12 hónapig azt követően
|
6 hónappal a myPKFiT használata előtt (retrospektív módon) és 12 hónapig azt követően
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Együttműködők
Nyomozók
- Kutatásvezető: Thierry LAMBERT, MD, AP-HP, Bicêtre Hospital
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (TÉNYLEGES)
2015. november 25.
Elsődleges befejezés (TÉNYLEGES)
2016. május 12.
A tanulmány befejezése (TÉNYLEGES)
2016. május 12.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2015. december 8.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2015. december 15.
Első közzététel (BECSLÉS)
2015. december 18.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (TÉNYLEGES)
2020. március 16.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2020. március 12.
Utolsó ellenőrzés
2016. augusztus 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- P140701
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .