PK řízená profylaxe hemofilie A (OBTC)
12. března 2020 aktualizováno: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris
Zájem o preventivní personalizovanou léčbu hemofilie A
Účelem této studie je zhodnotit implementaci farmakokinetické (PK) řízené profylaxe v současné klinické praxi
Přehled studie
Detailní popis
Počínaje 3 farmakokinetickými (PK) body se data zadávají do PK kalkulačky a léčebná dávka se upravuje podle výsledků získaných PK hodnot a klinických údajů o krvácení.
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
12
Fáze
- Nelze použít
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
-
Le Kremlin Bicêtre, Francie, 94275
- AP-HP, Bicêtre Hospital
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
6 let a starší (DOSPĚLÝ, OLDER_ADULT, DÍTĚ)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Mužský
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Mužský pacient
- těžká nebo středně těžká hemofilie A (FVIII = 2 %), preventivně léčená (zpracování) ADVATE po dobu nejméně 6 měsíců,
- V posledních 6 letech,
- Informovaný souhlas musí podepsat pacient nebo jeho zákonný zástupce za nezletilé pacienty.
- Přidružený k systému národního pojištění
Kritéria vyloučení:
- Předchozí nebo aktuální léčba inhibitory FVIII > 0,6 UB při výběru
- Vyvolání imunitní tolerance
- Plánovaná ortopedická operace na dalších 18 měsíců
- Jakákoli jiná hemostatická patologie
- Jakákoli léčba ovlivňující hemostázu
- Pacient v opatrovnictví
- Pacient účastnící se jiného biomedicínského výzkumu
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: SUPPORTIVE_CARE
- Přidělení: NA
- Intervenční model: SINGLE_GROUP
- Maskování: ŽÁDNÝ
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
EXPERIMENTÁLNÍ: MyPKFiT
Personalizovaná profylaxe: Léčba je upravena podle PK modelování
|
Úprava léčebné dávky pomocí softwaru pro podporu rozhodování podle hodnot PK
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Společná roční míra krvácení
Časové okno: během 6 měsíců před (retrospektivně) a až 12 měsíců po použití myPKFiT
|
Společná roční míra krvácení hodnocená podle obvyklé pacientské knihy
|
během 6 měsíců před (retrospektivně) a až 12 měsíců po použití myPKFiT
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Celková roční míra krvácení
Časové okno: během 6 měsíců před (retrospektivně) a až 12 měsíců po použití myPKFiT
|
Celková roční míra krvácení hodnocená podle obvyklé pacientské knihy
|
během 6 měsíců před (retrospektivně) a až 12 měsíců po použití myPKFiT
|
|
Kvalita života
Časové okno: až 12 měsíců
|
Kvalita života hodnocená dotazníkem QoL-A-Haemo pro dospělé a Haemo-QoL pro děti ve věku 6-17 let
|
až 12 měsíců
|
|
Společná funkce
Časové okno: až 12 měsíců
|
Funkce kloubu hodnocena díky skóre stavu kloubu „Haemophilia Joint Health Score“ (HJHS)
|
až 12 měsíců
|
|
Dodržování léčby odhadnuté jako množství spotřebovaného faktoru VIII hlášené k předepsanému množství.
Časové okno: do 6 a 12 měsíců
|
Množství spotřebovaného faktoru VIII bude hodnoceno podle obvyklé pacientské knihy
|
do 6 a 12 měsíců
|
|
Spotřeba faktoru VIII odhadnutá podle množství faktoru VIII spotřebovaného pacientem.
Časové okno: během 6 měsíců před (retrospektivně) a až 12 měsíců po použití myPKFiT
|
Spotřeba faktoru VIII stanovena podle běžné pacientské knihy
|
během 6 měsíců před (retrospektivně) a až 12 měsíců po použití myPKFiT
|
|
Hemoragický rizikový sport
Časové okno: do 6 a 12 měsíců
|
Sport s rizikem hemoragie hodnocený škálou „Hemofilie a sport“
|
do 6 a 12 měsíců
|
|
Vývoj mezi ročním výskytem interkurentních příhod se objevil nebo zhoršil v každém léčebném období (s myPKFit a bez něj), globálně, podle systémového orgánu (SO) a preferovaného termínu (PT) kódu MedDRA
Časové okno: během 6 měsíců před (retrospektivně) a až 12 měsíců po použití myPKFiT
|
během 6 měsíců před (retrospektivně) a až 12 měsíců po použití myPKFiT
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Spolupracovníci
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Thierry LAMBERT, MD, AP-HP, Bicêtre Hospital
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (AKTUÁLNÍ)
25. listopadu 2015
Primární dokončení (AKTUÁLNÍ)
12. května 2016
Dokončení studie (AKTUÁLNÍ)
12. května 2016
Termíny zápisu do studia
První předloženo
8. prosince 2015
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
15. prosince 2015
První zveřejněno (ODHAD)
18. prosince 2015
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (AKTUÁLNÍ)
16. března 2020
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
12. března 2020
Naposledy ověřeno
1. srpna 2016
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- P140701
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .