PK-ohjattu esto hemofilia A:lle (OBTC)
torstai 12. maaliskuuta 2020 päivittänyt: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris
Ennaltaehkäisevän yksilöllisen hoidon kiinnostus hemofilia A:ssa
Tämän tutkimuksen tarkoituksena on arvioida farmakokineettiseen (PK) perustuvan ennaltaehkäisyn toteutusta nykyisessä kliinisessä käytännössä
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
3:sta farmakokineettisestä (PK) pisteestä alkaen tiedot syötetään PK-laskurilaitteeseen ja hoitoannosta säädetään saatujen PK-arvojen tulosten ja kliinisen verenvuototietojen perusteella.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
12
Vaihe
- Ei sovellettavissa
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Le Kremlin Bicêtre, Ranska, 94275
- AP-HP, Bicêtre Hospital
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
6 vuotta ja vanhemmat (AIKUINEN, OLDER_ADULT, LAPSI)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Uros
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Mies potilas
- Vaikea tai kohtalaisen vaikea hemofilia A (FVIII = 2 %), ennaltaehkäisevästi hoidettu (prosessoitu) ADVATE:lla vähintään 6 kuukauden ajan,
- Viimein 6 vuotta vanha,
- Tietoon perustuva suostumus on allekirjoitettava potilaan tai hänen laillisen edustajansa alaikäisen potilaan osalta.
- Liittynyt kansalliseen vakuutusjärjestelmään
Poissulkemiskriteerit:
- Aiempi tai todellinen hoito FVIII-estäjillä > 0,6 UB valinnassa
- Immuunitoleranssin induktio
- Suunniteltu ortopedinen leikkaus seuraavaksi 18 kuukaudeksi
- Mikä tahansa muu hemostaattinen patologia
- Mikä tahansa hoito, joka vaikuttaa hemostaasiin
- Potilas edunvalvojana
- Potilas, joka osallistuu toiseen biolääketieteelliseen tutkimukseen
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: TUKEVAA HOITOA
- Jako: NA
- Inventiomalli: SINGLE_GROUP
- Naamiointi: EI MITÄÄN
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
KOKEELLISTA: MyPKFiT
Henkilökohtainen ennaltaehkäisy: Hoito sovitetaan PK-mallinnuksen mukaan
|
Hoitoannoksen säätö päätöstä tukevalla ohjelmistolla PK-arvojen mukaan
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Yhteinen vuotuinen verenvuotonopeus
Aikaikkuna: 6 kuukautta ennen myPKFiT:n käyttöä (taannehtivasti) ja 12 kuukauden ajan sen jälkeen
|
Yhteinen vuotuinen verenvuotonopeus arvioitu tavallisen potilaskirjan mukaan
|
6 kuukautta ennen myPKFiT:n käyttöä (taannehtivasti) ja 12 kuukauden ajan sen jälkeen
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Vuotuinen vuotuinen kokonaismäärä
Aikaikkuna: 6 kuukautta ennen myPKFiT:n käyttöä (taannehtivasti) ja 12 kuukauden ajan sen jälkeen
|
Vuotuinen vuotuinen vuotuinen kokonaismäärä arvioituna tavallisen potilaskirjan mukaan
|
6 kuukautta ennen myPKFiT:n käyttöä (taannehtivasti) ja 12 kuukauden ajan sen jälkeen
|
|
Elämänlaatu
Aikaikkuna: jopa 12 kuukautta
|
Elämänlaatu arvioitu QoL-A-Haemo-kyselyllä aikuisille ja Haemo-QoL 6-17-vuotiaille lapsille
|
jopa 12 kuukautta
|
|
Yhteinen toiminta
Aikaikkuna: jopa 12 kuukautta
|
Nivelten toiminta on arvioitu niveltilan "Haemophilia Joint Health Score" (HJHS) pistemäärän ansiosta
|
jopa 12 kuukautta
|
|
Hoidon noudattaminen arvioituna kulutetun Facteur VIII:n määränä raportoitu määrättyyn määrään.
Aikaikkuna: 6 ja 12 kuukauteen asti
|
Kulutetun Facteur VIII:n määrä arvioidaan tavallisen potilaskirjan mukaan
|
6 ja 12 kuukauteen asti
|
|
Tekijä VIII:n kulutus arvioituna kolmannen potilaan kuluttaman faktorin VIII määrällä.
Aikaikkuna: 6 kuukautta ennen myPKFiT:n käyttöä (taannehtivasti) ja 12 kuukauden ajan sen jälkeen
|
Tekijä VIII:n kulutus arvioitu tavallisen potilaskirjan mukaan
|
6 kuukautta ennen myPKFiT:n käyttöä (taannehtivasti) ja 12 kuukauden ajan sen jälkeen
|
|
Hemorragisen riskin urheilu
Aikaikkuna: 6 ja 12 kuukauteen asti
|
Verenvuotoriski Urheilu arvioituna asteikolla "Hemofilia ja urheilu"
|
6 ja 12 kuukauteen asti
|
|
Evoluutio vuotuisten välillisten tapahtumien ilmaantuvuuden välillä ilmaantui tai paheni kullakin hoitojaksolla (myPKFitin kanssa ja ilman) maailmanlaajuisesti MedDRA-koodin järjestelmäelimen (SO) ja ensisijaisen termin (PT) mukaan.
Aikaikkuna: 6 kuukautta ennen myPKFiT:n käyttöä (taannehtivasti) ja 12 kuukauden ajan sen jälkeen
|
6 kuukautta ennen myPKFiT:n käyttöä (taannehtivasti) ja 12 kuukauden ajan sen jälkeen
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Yhteistyökumppanit
Tutkijat
- Päätutkija: Thierry LAMBERT, MD, AP-HP, Bicêtre Hospital
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (TODELLINEN)
Keskiviikko 25. marraskuuta 2015
Ensisijainen valmistuminen (TODELLINEN)
Torstai 12. toukokuuta 2016
Opintojen valmistuminen (TODELLINEN)
Torstai 12. toukokuuta 2016
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Tiistai 8. joulukuuta 2015
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 15. joulukuuta 2015
Ensimmäinen Lähetetty (ARVIO)
Perjantai 18. joulukuuta 2015
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (TODELLINEN)
Maanantai 16. maaliskuuta 2020
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 12. maaliskuuta 2020
Viimeksi vahvistettu
Maanantai 1. elokuuta 2016
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- P140701
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .