PK-управляемая профилактика гемофилии А (OBTC)
12 марта 2020 г. обновлено: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris
Интерес к профилактическому персонализированному лечению гемофилии А
Целью данного исследования является оценка внедрения фармакокинетической (ФК) профилактики в текущую клиническую практику.
Обзор исследования
Подробное описание
Начиная с 3 фармакокинетических (ФК) точек, данные вводятся в устройство ФК-калькулятор, и лечебная доза корректируется в соответствии с результатами полученных значений ФК и данными клинического кровотечения.
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
12
Фаза
- Непригодный
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
-
Le Kremlin Bicêtre, Франция, 94275
- AP-HP, Bicêtre Hospital
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
6 лет и старше (ВЗРОСЛЫЙ, OLDER_ADULT, РЕБЕНОК)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Полы, имеющие право на обучение
Мужской
Описание
Критерии включения:
- Пациент мужского пола
- Тяжелая или среднетяжелая гемофилия А (FVIII = 2 %), профилактическое лечение (обработка) препаратом ADVATE не менее 6 месяцев,
- Наконец-то 6 лет,
- Информированное согласие должно быть подписано пациентом или его законным представителем для несовершеннолетнего пациента.
- Принадлежность к национальной системе страхования
Критерий исключения:
- Предшествующее или фактическое лечение ингибиторами FVIII > 0,6 ЕД при отборе
- Индукция иммунной толерантности
- Запланированная ортопедическая операция на ближайшие 18 месяцев
- Любая другая гемостатическая патология
- Любое лечение, влияющее на гемостаз
- Пациент под опекой
- Пациент, участвующий в другом биомедицинском исследовании
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: ПОДДЕРЖИВАЮЩАЯ ТЕРАПИЯ
- Распределение: Нет данных
- Интервенционная модель: SINGLE_GROUP
- Маскировка: НИКТО
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
ЭКСПЕРИМЕНТАЛЬНАЯ: MyPKFiT
Персонализированная профилактика: лечение корректируется в соответствии с ФК-моделированием.
|
Корректировка лечебной дозы с помощью программного обеспечения для поддержки принятия решений в соответствии со значениями ФК
Другие имена:
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Совместная годовая частота кровотечений
Временное ограничение: в течение 6 месяцев до (ретроспективно) и до 12 месяцев после применения myPKFiT
|
Совместная годовая частота кровотечений, оцениваемая по обычной книге пациентов
|
в течение 6 месяцев до (ретроспективно) и до 12 месяцев после применения myPKFiT
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Общая годовая частота кровотечений
Временное ограничение: в течение 6 месяцев до (ретроспективно) и до 12 месяцев после применения myPKFiT
|
Общая годовая частота кровотечений, оцениваемая по обычной книге пациентов
|
в течение 6 месяцев до (ретроспективно) и до 12 месяцев после применения myPKFiT
|
|
Качество жизни
Временное ограничение: до 12 месяцев
|
Качество жизни оценивается с помощью опросника QoL-A-Haemo для взрослых и Haemo-QoL для детей в возрасте 6-17 лет.
|
до 12 месяцев
|
|
Совместная функция
Временное ограничение: до 12 месяцев
|
Функция сустава оценивается по шкале состояния суставов «Шкала здоровья суставов при гемофилии» (HJHS)
|
до 12 месяцев
|
|
Приверженность к лечению оценивалась как количество потребленного Facteur VIII, доведенное до предписанного количества.
Временное ограничение: до 6 и 12 месяцев
|
Количество употребленного Facteur VIII будет оцениваться по обычной медицинской книжке.
|
до 6 и 12 месяцев
|
|
Потребление фактора VIII оценивается по количеству фактора VIII, потребляемому пациентом.
Временное ограничение: в течение 6 месяцев до (ретроспективно) и до 12 месяцев после применения myPKFiT
|
Потребление фактора VIII, оцениваемое по обычной медицинской книжке
|
в течение 6 месяцев до (ретроспективно) и до 12 месяцев после применения myPKFiT
|
|
Геморрагический риск Спорт
Временное ограничение: до 6 и 12 месяцев
|
Геморрагический риск Спорт по шкале «Гемофилия и спорт»
|
до 6 и 12 месяцев
|
|
Эволюция между годовой частотой появления или ухудшения интеркуррентных явлений в каждом периоде лечения (с myPKFit и без него) в глобальном масштабе по системам органов (SO) и предпочтительному термину (PT) кода MedDRA
Временное ограничение: в течение 6 месяцев до (ретроспективно) и до 12 месяцев после применения myPKFiT
|
в течение 6 месяцев до (ретроспективно) и до 12 месяцев после применения myPKFiT
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Соавторы
Следователи
- Главный следователь: Thierry LAMBERT, MD, AP-HP, Bicêtre Hospital
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)
25 ноября 2015 г.
Первичное завершение (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)
12 мая 2016 г.
Завершение исследования (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)
12 мая 2016 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
8 декабря 2015 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
15 декабря 2015 г.
Первый опубликованный (ОЦЕНИВАТЬ)
18 декабря 2015 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)
16 марта 2020 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
12 марта 2020 г.
Последняя проверка
1 августа 2016 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- P140701
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .