PK-driven profylax för hemofili A (OBTC)
12 mars 2020 uppdaterad av: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris
Intresset av förebyggande personlig behandling vid hemofili A
Syftet med denna studie är att utvärdera implementeringen av farmakokinetisk (PK)-driven profylax i nuvarande klinisk praxis
Studieöversikt
Detaljerad beskrivning
Med utgångspunkt från 3 farmakokinetiska (PK) punkter matas data in i PK-kalkylatorn och behandlingsdosen justeras efter resultaten av erhållna PK-värden och kliniska blödningsdata
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
12
Fas
- Inte tillämpbar
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
-
Le Kremlin Bicêtre, Frankrike, 94275
- AP-HP, Bicêtre Hospital
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
6 år och äldre (VUXEN, OLDER_ADULT, BARN)
Tar emot friska volontärer
Nej
Kön som är behöriga för studier
Manlig
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Manlig patient
- Svår eller måttligt svår hemofili A (FVIII = 2 %), förebyggande behandlad (bearbetning) av ADVATE i minst 6 månader,
- Äntligen 6 år gammal,
- Ett informerat samtycke måste undertecknas av patienten eller dennes juridiska ombud för den minderåriga patienten.
- Ansluten till ett folkförsäkringssystem
Exklusions kriterier:
- Tidigare eller faktisk behandling med FVIII-hämmare > 0,6 UB vid urvalet
- Induktion av immuntolerans
- Planerad ortopedisk operation under de 18 kommande månaderna
- Någon annan hemostatisk patologi
- All behandling som påverkar hemostasen
- Patient under vårdnad
- Patient som deltar i en annan biomedicinsk forskning
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: SUPPORTIVE_CARE
- Tilldelning: NA
- Interventionsmodell: SINGLE_GROUP
- Maskning: INGEN
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
EXPERIMENTELL: MyPKFiT
Personlig profylax : Behandlingen är anpassning enligt PK-modellering
|
Justering av behandlingsdosen med hjälp av ett beslutsstödsprogram enligt PK-värdena
Andra namn:
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Gemensam årlig blödningsfrekvens
Tidsram: under 6 månader före (retrospektivt) och upp till 12 månader efter användning av myPKFiT
|
Gemensam årlig blödningsfrekvens bedömd enligt vanlig patientbok
|
under 6 månader före (retrospektivt) och upp till 12 månader efter användning av myPKFiT
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Total årlig blödningshastighet
Tidsram: under 6 månader före (retrospektivt) och upp till 12 månader efter användning av myPKFiT
|
Total årlig blödningsfrekvens bedömd enligt vanlig patientbok
|
under 6 månader före (retrospektivt) och upp till 12 månader efter användning av myPKFiT
|
|
Livskvalité
Tidsram: upp till 12 månader
|
Livskvalitet bedömd med QoL-A-Haemo frågeformulär för vuxna och Haemo-QoL för barn i åldrarna 6-17 år
|
upp till 12 månader
|
|
Gemensam funktion
Tidsram: upp till 12 månader
|
Ledfunktion utvärderad tack vare poängen för ledtillståndet "Haemophilia Joint Health Score" (HJHS)
|
upp till 12 månader
|
|
Efterlevnad av behandlingen uppskattad som mängden Facteur VIII som konsumerats rapporterad till den föreskrivna kvantiteten.
Tidsram: upp till 6 och 12 månader
|
Mängden av Facteur VIII som konsumeras kommer att bedömas i vanlig patientbok
|
upp till 6 och 12 månader
|
|
Konsumtion av faktor VIII uppskattad av mängden faktor VIII som konsumeras av patienten.
Tidsram: under 6 månader före (retrospektivt) och upp till 12 månader efter användning av myPKFiT
|
Konsumtion av Faktor VIII bedömd enligt vanlig patientbok
|
under 6 månader före (retrospektivt) och upp till 12 månader efter användning av myPKFiT
|
|
Hemorragisk risksport
Tidsram: upp till 6 och 12 månader
|
Hemorragisk risksport bedömd med skalan "Hemophilia and sport"
|
upp till 6 och 12 månader
|
|
Utvecklingen mellan den årliga incidensen av interkurrenta händelser uppträdde eller förvärrades under varje behandlingsperiod (med och utan myPKFit), globalt, genom systemorgan (SO) och föredragen term (PT) av koden MedDRA
Tidsram: under 6 månader före (retrospektivt) och upp till 12 månader efter användning av myPKFiT
|
under 6 månader före (retrospektivt) och upp till 12 månader efter användning av myPKFiT
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Samarbetspartners
Utredare
- Huvudutredare: Thierry LAMBERT, MD, AP-HP, Bicêtre Hospital
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (FAKTISK)
25 november 2015
Primärt slutförande (FAKTISK)
12 maj 2016
Avslutad studie (FAKTISK)
12 maj 2016
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
8 december 2015
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
15 december 2015
Första postat (UPPSKATTA)
18 december 2015
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (FAKTISK)
16 mars 2020
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
12 mars 2020
Senast verifierad
1 augusti 2016
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Nyckelord
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- P140701
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .