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基因修饰 T 细胞联合或不联合地西他滨治疗表达 NY-ESO-1 的晚期恶性肿瘤患者

2026年6月18日 更新者:Roswell Park Cancer Institute

晚期恶性肿瘤患者 TCR 工程 T 细胞癌症免疫治疗中 TGFß 阻断的 I/IIa 期研究

这项 I/IIa 期试验研究了基因修饰 T 细胞联合或不联合地西他滨时的副作用和最佳剂量,并了解它们在治疗患有表达癌-睾丸抗原 1 (NY-ESO-1) 的恶性肿瘤患者方面的效果如何) 已经扩散到身体其他地方的基因(高级)。 T细胞是一种免疫细胞,可以识别并杀死身体的异常细胞。 在实验室中将经过修饰的 NY-ESO-1 基因放入患者的 T 细胞中,然后将它们还给患者,可能有助于身体建立免疫反应,杀死表达 NY-ESO-1 的肿瘤细胞。 化疗中使用的药物,如地西他滨,以不同的方式阻止肿瘤细胞的生长,通过杀死细胞、阻止它们分裂或阻止它们扩散。 目前尚不清楚在治疗患有表达 NY-ESO-1 的恶性肿瘤患者时,给予含有或不含地西他滨的基因修饰 T 细胞是否效果更好。

研究概览

地位

主动,不招人

详细说明

主要目标:

一、评估过继转移TGFbDNRII转导的自体肿瘤浸润淋巴细胞(自体NY-ESO-1 TCR/dnTGFbetaRII转基因T细胞)的安全性和可行性。

次要目标:

I. NY-ESO-1 TCR/dnTGFbetaRII 转基因 T 细胞持久性,通过四聚体分析分析系列外周血样本中是否存在具有 NY-ESO-1 TCR 的 T 细胞。

二。 研究与更高的抗肿瘤反应相关的 T 细胞分化。

三、 检验 NY-ESO-1 TCR/dnTGFbetaRII 将在细胞中更有效地诱导肿瘤消退的假设。

四、通过实体瘤免疫相关反应评估标准 (irRECIST) 1.1 确定客观肿瘤反应。

探索目标:

I. 评估微生物群对所提出疗法的疗效的作用。

大纲:这是 NY-ESO-1 TCR/TGFbDNRII 转导的 TIL 的 I 期剂量递增研究,随后是 IIa 期研究。 参与者被分配到 1 到 2 个队列。

第 I 组:患者在第 -6 天接受白细胞去除术,并在第 -5 天和第 -4 天接受环磷酰胺静脉注射 (IV) 超过 2 小时。 然后,患者在第 0 天接受 TGFbDNRII 转导的自体肿瘤浸润淋巴细胞 IV,持续时间超过 15 分钟。表现出初始反应/疾病控制的合格患者可以在确认进展后的任何时间接受第二次 TGFbDNRII 转导的自体肿瘤浸润淋巴细胞输注。

队列 II:患者在第 -6 天接受白细胞去除术,并在第 -6 至 -4 天接受地西他滨静脉注射超过 1 小时,并在第 -3 天和 -2 天接受环磷酰胺静脉注射超过 2 小时。 然后,患者在第 0 天接受 TGFbDNRII 转导的自体肿瘤浸润淋巴细胞 IV,持续时间超过 15 分钟。表现出初始反应/疾病控制的合格患者可以在确认进展后的任何时间接受第二次 TGFbDNRII 转导的自体肿瘤浸润淋巴细胞输注。

完成研究治疗后,患者在第 1-4、6、8 和 12 周、第 6 和 9 个月接受随访,每 6 个月一次,持续 5 年,然后每年一次,持续 10 年。

研究类型

介入性

注册 (实际的)

15

阶段

  • 阶段2
  • 阶段1

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息,以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

    • New York
      • Buffalo、New York、美国、14263
        • Roswell Park Cancer Institute

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人,称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

12年 及以上 (孩子、成人、年长者)

接受健康志愿者

不

描述

纳入标准:

  • 实体瘤患者如下所述:

    • 不能手术或转移性(晚期)黑色素瘤:

      • 已接受、不耐受或拒绝 CTLA-4 抑制剂(ipilimumab)或 PD-1 抑制剂(nivolumab 或 pembrolizumab)作为单一疗法和/或 ipilimumab 和 nivolumab 的组合
      • 已接受或不耐受 BRAF 抑制剂或 BRAF 和 MEK 抑制剂的组合用于 BRAFv600 突变黑色素瘤和 PD-1 抑制剂作为单一疗法或联合疗法
    • 不能手术或转移性(晚期)卵巢癌、原发性腹膜癌或输卵管癌:

      • 已接受含铂化疗且患有铂类难治性或耐药性疾病且在二线治疗中进展
      • 如果铂敏感疾病,应该接受 >= 2 线化疗
      • 可能接受过 PARP 抑制剂、贝伐珠单抗或其他靶向 VEGF 抑制剂治疗
    • 不能手术或转移性(晚期)滑膜肉瘤:

      • 应该接受 >= 两线全身治疗并取得进展
    • 具有其他组织学的受试者:

      • 必须先前接受过两行针对转移性疾病的全身标准治疗(或有效的挽救化疗方案),如果已知对该疾病有效,并且被认为是无反应者(进行性疾病)或已复发
  • 仅对于队列 1、2 和 3:根据筛选算法,患者的肿瘤必须通过 NY-ESO-1 的组织学或分子检测呈阳性;可以使用历史结果

    • 对于队列 4,将记录 NY-ESO-1 结果,但 NY-ESO-1 阳性不是资格要求
  • 人类白细胞抗原 (HLA)-A*0201 (HLA-A2.1) 分子分型阳性(验血或口腔拭子,历史记录可接受)
  • 年龄 >= 18 岁,(第 4 组:年龄 >= 12 岁)
  • 研究医师评估的预期寿命超过 3 个月
  • 已被告知其他治疗方案
  • 至少一个可测量的病变定义为:

    • 根据 irRECIST 标准,满足可测量疾病的标准
    • 对于皮肤转移患者,选择的病灶作为未完全活检的目标病灶,可以用尺子通过彩色摄影准确测量和记录,以记录目标病灶的大小
  • 没有基于既往治疗的限制,但距既往免疫疗法或既往研究药物至少 4 周。 注意:应排除在先前检查点抑制剂治疗期间遭受>2 级 irAE 的患者。
  • 东部肿瘤合作组 (ECOG) 表现状态 (PS) 0 或 1
  • 必须有足够的静脉通路才能进行单采术
  • 有生育能力的女性和男性必须同意在研究期间和研究后 6 个月内使用有效的节育方法;可接受的节育方法包括:避孕套、带有杀精剂的隔膜或宫颈帽、宫内节育器和激素避孕;建议结合使用两种方法
  • 白细胞:>= 3,000/mcl
  • 中性粒细胞绝对计数:>= 1,000/mcl
  • 血小板:>= 100,000/mcl
  • 总胆红素:=< 1.5 正常上限 (ULN)
  • 天冬氨酸氨基转移酶 (AST)(血清谷氨酸草酰乙酸转氨酶 [SGOT])/丙氨酸氨基转移酶 (ALT)(血清谷氨酸丙酮酸转氨酶 [SGPT]):=< 2.5 x 机构正常上限
  • 肌酐:=< 2 X ULN;如果肌酐 > 2 X ULN,肌酐清除率必须 > 60 毫升/分钟
  • 必须愿意并能够接受白细胞去除术程序
  • 在筛选时,必须有可用于 NY-ESO-1 检测的组织(如果之前未进行过)或愿意并能够进行新鲜组织活检
  • 患者必须了解本研究的研究性质,并在接受任何研究相关程序之前签署独立伦理委员会/机构审查委员会批准的书面知情同意书
  • 参与者必须同意并安排一名每周 7 天/每天 24 小时可用的看护人(年龄 >= 18 岁),并安排在 45 分钟车程内到达罗斯威尔公园的住宿以及出院后一段时间的交通;确切的时间将取决于主治医师确定的个人状况
  • 第二次转基因 T 细胞输注的资格标准

如果受试者符合以下标准,则在 T 细胞输注后观察到疾病控制的受试者可能有资格进行第二次转基因 T 细胞输注:

  • 在第一次转基因 T 细胞输注后,患者获得了确认的疾病控制(完全缓解 [CR]、部分缓解 [PR] 或疾病稳定 [SD])
  • 患者仍符合上述资格标准
  • 讨论第二次 T 细胞输注,患者同意接受
  • 来自第一个 T 细胞产品的冷冻保存的额外细胞可用,或者冷冻保存的自体外周血单核细胞 (PBMC) 可用于制造第二个转基因 T 细胞产品

排除标准:

  • 先前已知对本研究中使用的任何药物过敏
  • 目前正在接受任何其他调查代理人。 注意:应排除在先前检查点抑制剂治疗期间遭受>2 级 irAE 的患者。
  • 不受控制的并发疾病,包括但不限于持续或活动性感染、有症状的充血性心力衰竭、不稳定型心绞痛、心律失常或会限制对研究要求的依从性的精神疾病/社交情况;将在筛选时进行心电图 (EKG);心脏压力测试将根据临床指示进行,具体测试由主治医师酌情选择。
  • 需要类固醇或其他免疫抑制治疗的严重自身免疫性疾病病史
  • 炎症性肠病、乳糜泻或其他与腹泻或出血相关的慢性胃肠道疾病的病史,研究者认为这会使患者出现不良反应或当前任何来源的急性结肠炎的风险增加;没有活动性疾病的治疗病例符合条件
  • 根据既往病史或入组前最后 4 周内接受过全身性类固醇(标准剂量的吸入或局部类固醇或单独使用类固醇作为医疗程序的术前用药以尽量减少过敏反应 [例如, 计算机断层扫描 (CT) 扫描染料] 是允许的)
  • 已知感染人类免疫缺陷病毒 (HIV)、乙型肝炎、丙型肝炎或巨细胞病毒 (CMV)
  • 临床活动性脑转移的已知病例(有临床指征的脑磁共振成像 [MRI]);只要在研究登记时被认为处于控制之下,就不会排除通过手术或放射疗法成功治疗脑转移的先前证据
  • 痴呆症或精神状态显着改变,即使有护理人员的支持,也会妨碍理解或遵守本协议的要求
  • 怀孕或哺乳;女性患者必须手术绝育或绝经两年,或必须同意在治疗期间和治疗后6个月内使用有效的避孕措施;所有具有生殖潜力的女性患者必须在开始预处理化疗后 48 小时内进行阴性妊娠试验(血清/尿液)
  • 缺乏可用于免疫学和临床随访评估的患者

学习计划

本节提供研究计划的详细信息,包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的?

设计细节

  • 主要用途:治疗
  • 分配:非随机化
  • 介入模型:顺序分配
  • 屏蔽:无(打开标签)

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的:队列 I(环磷酰胺,TCR/dnTGFbetaRII)
患者在第-6 天接受白细胞去除术,并在第-5 天和第-4 天接受超过2 小时的环磷酰胺IV。 然后,患者在第 0 天接受 TGFbDNRII 转导的自体肿瘤浸润淋巴细胞 IV,持续时间超过 15 分钟。显示初始反应/疾病控制的合格患者可在确认进展后的任何时间接受第二次 TGFbDNRII 转导的自体肿瘤浸润淋巴细胞输注。
相关研究
鉴于IV
其他名称:
  • 胞毒素
  • CTX
  • (-)-环磷酰胺
  • 2H-1,3,2-氧氮杂膦,2-[双(2-氯乙基)氨基]四氢-,2-氧化物,一水合物
  • 卡洛生
  • 环磷酰胺
  • 环草醛
  • 克拉芬
  • CP一水合物
  • 循环电池
  • 环胚素
  • 环爆碱
  • 环磷酰胺一水合物
  • 环磷烷
  • 环磷脂
  • 环素
  • 环孢菌素
  • 胞磷
  • 胞磷烷
  • 磷脂龙
  • Genoxal
  • Genuxal
  • 雷多西那
  • 米托生
  • 新星
  • 重免疫
  • 赛克磷酰胺
  • WR- 138719
进行白细胞分离术
其他名称:
  • 白细胞分离术
  • 治疗性白细胞分离术
鉴于IV
其他名称:
  • TGFbDNRII 转导的自体 TIL
实验性的:队列 II(地西他滨、环磷酰胺、TCR/dnTGFbetaRII)
患者在第-6 天接受白细胞去除术,并在第-6 至-4 天接受地西他滨静脉注射超过1 小时,并在第-3 天和第-2 天接受环磷酰胺静脉注射超过2 小时。 然后,患者在第 0 天接受 TGFbDNRII 转导的自体肿瘤浸润淋巴细胞 IV,持续时间超过 15 分钟。显示初始反应/疾病控制的合格患者可在确认进展后的任何时间接受第二次 TGFbDNRII 转导的自体肿瘤浸润淋巴细胞输注。
相关研究
鉴于IV
其他名称:
  • 达科根
  • 注射用地西他滨
  • 脱氧氮杂胞苷
  • 地佐胞苷
  • 5-Aza-2''-脱氧胞苷
鉴于IV
其他名称:
  • 胞毒素
  • CTX
  • (-)-环磷酰胺
  • 2H-1,3,2-氧氮杂膦,2-[双(2-氯乙基)氨基]四氢-,2-氧化物,一水合物
  • 卡洛生
  • 环磷酰胺
  • 环草醛
  • 克拉芬
  • CP一水合物
  • 循环电池
  • 环胚素
  • 环爆碱
  • 环磷酰胺一水合物
  • 环磷烷
  • 环磷脂
  • 环素
  • 环孢菌素
  • 胞磷
  • 胞磷烷
  • 磷脂龙
  • Genoxal
  • Genuxal
  • 雷多西那
  • 米托生
  • 新星
  • 重免疫
  • 赛克磷酰胺
  • WR- 138719
进行白细胞分离术
其他名称:
  • 白细胞分离术
  • 治疗性白细胞分离术
鉴于IV
其他名称:
  • TGFbDNRII 转导的自体 TIL

研究衡量的是什么?

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
具有剂量限制毒性的参与者人数
大体时间:最多 30 天

将使用通用毒性标准进行评估。 患者将通过病史、身体检查、眼科检查和血液研究进行监测,以检测治疗的潜在毒性。

报告了经历 DLT 的患者数量。

最多 30 天
对制造 NY-ESO-1/ dnTGFbetaRII 工程细胞的可行性有顾虑的参与者人数
大体时间:1个月

不可行性将被定义为每个队列中有 3 个或更多的制剂不符合批签发标准。 在给药前将测量足够数量的循环、批次释放的确认 T 细胞。

报告不符合准备标准的患者数量。

1个月

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
NY-ESO-1 T 细胞受体 (TCR) 转基因蛋白在外周血单核细胞 (PBMC) 中的表达
大体时间:长达 15 年
将在过继转移前和转基因细胞过继转移后第 1、2、4、8 和 12 周获得的 PBMC 样品中定量 TCR 和载体的存在。 此后,第一年每 3​​ 个月采样一次,然后根据程序和观察时间表每 6 至 12 个月采样一次。
长达 15 年
复制型逆转录病毒 (RCR)
大体时间:长达 1 年
将通过聚合酶链反应 (PCR) 在血液中进行评估。
长达 1 年
肿瘤反应(完全和部分反应)
大体时间:TCR 转基因 PBMC 过继转移后长达 90 天
将根据实体瘤免疫相关反应评估标准 (RECIST) 1.1 确定。 将通过比较标准计算机断层扫描成像扫描和目标病变的照片与基线进行反应评估。
TCR 转基因 PBMC 过继转移后长达 90 天

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

调查人员

  • 首席研究员:Philip McCarthy, MD、Roswell Park Cancer Institute

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查,以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2017年7月14日

初级完成 (实际的)

2021年3月4日

研究完成 (估计的)

2032年7月14日

研究注册日期

首次提交

2015年12月21日

首先提交符合 QC 标准的

2016年1月6日

首次发布 (估计的)

2016年1月8日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2026年7月8日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2026年6月18日

最后验证

2026年6月1日

更多信息

与本研究相关的术语

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

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