用于治疗 EB 患者瘙痒的神经激肽-1 受体拮抗剂
神经激肽-1 受体拮抗剂治疗大疱性表皮松解患者瘙痒的 2 期试验
研究概览
详细说明
瘙痒是所有亚型 EB 患者报告的最常见主诉，目前尚无有效治疗方法。 瘙痒通常会引发抓挠，从而造成新的伤口并增加 EB 疾病的严重程度。
本研究旨在针对 EB 患者瘙痒（瘙痒）的生理机制。 P 物质是瘙痒症的主要介质，可与在中枢神经系统和皮肤中表达的神经激肽 1 (NK1) 受体结合。
VPD-737（司洛匹坦）是一种抑制 NK1 受体的新型药物，在之前对 257 名患有慢性瘙痒症的成年患者进行的一项研究中，该药物已被证明可以减轻严重的瘙痒。
每位患者在完成 3 个月的研究期后将单独揭盲。
所有完成研究的患者都将获得为期 2 个月的活性药物治疗。 将联系在第一阶段接受活性药物治疗的患者，询问他们是否愿意再继续服用活性药物 2 个月。
在第一阶段接受安慰剂的患者将被联系并询问他们是否愿意重复开放标签研究 2 个月。
研究类型
注册 (实际的)
阶段
- 阶段2
联系人和位置
学习地点
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California
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Stanford、California、美国、94305
- Stanford
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参与标准
资格标准
适合学习的年龄
接受健康志愿者
有资格学习的性别
描述
纳入标准：
- 大疱性表皮松解症（EB）和瘙痒症的临床诊断
排除标准：
- 慢性肝病或肾病
学习计划
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：四人间
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：5 毫克 VPD-737
每天口服 5 毫克 VPD-737 片剂，持续 56 天
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VPD-737 抑制受体神经激肽-1。
其他名称：
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安慰剂比较：安慰剂
每天口服安慰剂药片 56 天
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匹配片剂与不含活性药物的 VPD-737 片剂
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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在 8 周的积极治疗期间，NRS 瘙痒评分的每周变化比较
大体时间：基线和 8 周
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确定 Serlopitant 与安慰剂相比在降低 EB 相关每日瘙痒评分方面的疗效，该评分通过患者自我报告使用瘙痒严重程度的数字评定量表 (NRS) 进行测量。NRS 由一个项目组成，代表数字 0（“无痒”）到 10（“最严重的可以想象的痒”）。 由于瘙痒是主观的并且每天都在变化，因此夜间 NRS 评分记录在患者的瘙痒日记中。 从筛选访问到研究结束，每天按受试者记录 NRS。 本研究旨在检测两个治疗组之间的差异。 主要终点是 8 周内数值评定量表 (NRS) 瘙痒严重程度评分相对于基线的每周变化比较；源自线性混合效应模型，该模型利用来自治疗组和安慰剂组的观察结果来生成感兴趣的相互作用项。 瘙痒严重程度每天都在变化，该模型可以更恰当地报告患者治疗后瘙痒严重程度的趋势。 |
基线和 8 周
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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伤口愈合测定
大体时间：基线和 8 周
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伤口尺寸，包括长度、宽度和面积（以 cm2 为单位），将使用 Canfield 系统获得。
访问之间的尺寸变化以及相对于基线的尺寸变化将被记录。
相对于基线的总体平均百分比变化被报告为次要终点。
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基线和 8 周
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沐浴/换衣期间平均 NRS 瘙痒评分的变化
大体时间：基线和 8 周
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换药或洗澡等活动会加剧瘙痒。
收集过去 24 小时内洗澡或穿衣时的 NRS 瘙痒评分。
瘙痒严重程度的数字评定量表 (NRS) 由一个项目组成，代表数字 0（“不痒”）到 10（“最严重的可想象的痒”）。
本研究旨在检测两个治疗组之间的差异。
该次要终点是 8 周内沐浴/穿衣变化期间数值评定量表 (NRS) 瘙痒严重程度评分相对于基线的比较变化，这是通过应用线性混合效应模型确定的。
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基线和 8 周
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合作者和调查者
调查人员
- 首席研究员：Jean Tang, MD, PhD、Stanford University
出版物和有用的链接
研究记录日期
研究主要日期
学习开始 (实际的)
初级完成 (实际的)
研究完成 (实际的)
研究注册日期
首次提交
首先提交符合 QC 标准的
首次发布 (估计)
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
上次提交的符合 QC 标准的更新
最后验证
更多信息
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