Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Neurokinin-1-reseptorantagonist for behandling av kløe hos EB-pasienter

10. mars 2020 oppdatert av: Jean Yuh Tang

En fase 2-forsøk med neurokinin-1-reseptorantagonist for behandling av kløe hos pasienter med epidermolysis bullosa

Vårt mål er å finne ut om daglig oral administrering av VPD-737 (5 mg) er effektiv og trygg ved behandling av moderat til alvorlig kløe hos pasienter med Epidermolysis Bullosa (EB).

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Kløe er den vanligste plagen rapportert av pasienter med EB av alle undertyper, og det finnes ingen nåværende effektiv behandling. Kløe utløser ofte riper som skaper nye sår og øker alvorlighetsgraden av EB-sykdommen.

Denne studien har som mål å målrette mot de fysiologiske mekanismene for kløe (kløe) hos pasienter med EB. Substans P er en viktig mediator av kløe og binder seg til reseptoren neurokinin-1 (NK1), som kommer til uttrykk i sentralnervesystemet og huden.

VPD-737 (serlopitant), et nytt medikament som hemmer NK1-reseptoren, har vist seg å redusere alvorlig kløe i en tidligere studie av 257 voksne pasienter med kronisk kløe.

Hver pasient vil bli avblindet individuelt etter å ha fullført 3 måneders studieperiode.

Alle pasienter som fullfører studien vil bli tilbudt en 2-måneders periode på aktivt medikament. Pasient som mottok aktivt legemiddel i den første perioden vil bli kontaktet og spurt om de ønsker å fortsette på aktivt legemiddel i ytterligere 2 måneder.

Pasienter som fikk placebo i den første perioden vil bli kontaktet og spurt om de ønsker å gjenta studien på åpen etikett i 2 måneder.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

14

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • California
      • Stanford, California, Forente stater, 94305
        • Stanford

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

13 år og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Klinisk diagnose av Epidermolysis Bullosa (EB) og pruritus

Ekskluderingskriterier:

  • Kronisk lever- eller nyresykdom

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Firemannsrom

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: 5 mg VPD-737
5 mg tabletter med VPD-737 som skal tas daglig gjennom munnen i 56 dager
Legemiddel: VPD-737
VPD-737 hemmer reseptoren neurokinin-1.
Andre navn:
  • Serlopitant
Placebo komparator: Placebo
Placebotabletter som skal tas daglig gjennom munnen i 56 dager
Annen: Placebo
Matchende tabletter til VPD-737 tabletter uten aktivt medikament

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Sammenlignende ukentlig endring i NRS-kløescore i løpet av den 8-ukers aktive behandlingsperioden
Tidsramme: Baseline og 8 uker

Bestem effektiviteten av Serlopitant sammenlignet med placebo for å redusere EB-assosiert daglig kløescore målt ved pasientens egenrapporter ved å bruke en numerisk vurderingsskala (NRS) for alvorlighetsgraden av kløen. NRS består av ett element og representerer tallene 0 ("nei). kløe") til 10 ("verst tenkelig kløe"). Fordi kløe er subjektivt og kan variere fra dag til dag, ble nattlige NRS-score registrert i pasientenes kløedagbøker. NRS registrert etter emne daglig, fra screeningbesøk til slutten av studien.

Denne studien ble designet for å oppdage forskjeller mellom de to behandlingsgruppene. Det primære endepunktet var den komparative ukentlige endringen i Numeric Rating Scale (NRS) kløealvorlighetsscore fra baseline over 8 uker; avledet fra en lineær modell med blandede effekter som bruker observasjoner fra både behandlings- og placebogruppene for å generere et interaksjonsbegrep av interesse. Alvorlighetsgraden av kløe endres fra dag til dag, og denne modellen kan mer hensiktsmessig rapportere trender i pasientenes alvorlighetsgrad ved behandling.
Baseline og 8 uker

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Bestemmelse av sårheling
Tidsramme: Baseline og 8 uker
Sårdimensjoner, inkludert lengde, bredde og areal (i cm2), vil bli oppnådd ved å bruke Canfield-systemet. Endringer i dimensjoner mellom besøk samt endringer i dimensjoner fra grunnlinje vil bli registrert. Samlet gjennomsnittlig % endring fra baseline er rapportert som sekundært endepunkt.
Baseline og 8 uker
Endring i gjennomsnittlig NRS-kløescore under bading/påkledningsforandringer
Tidsramme: Baseline og 8 uker
Kløe forverres av aktiviteter som påkledningsskift eller bading. NRS kløepoeng under bading eller påkledning siste 24 timer ble samlet inn. Numerisk vurderingsskala (NRS) for alvorlighetsgrad av kløe består av ett element og representerer tallene 0 ("ingen kløe") til 10 ("verst tenkelig kløe"). Denne studien ble designet for å oppdage forskjeller mellom de to behandlingsgruppene. Dette sekundære endepunktet var den komparative endringen i Numeric Rating Scale (NRS) kløe-alvorlighetsscore under bading/påkledningsforandringer fra baseline over 8 uker, bestemt ved bruk av en lineær modell med blandede effekter.
Baseline og 8 uker

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Jean Yuh Tang

Samarbeidspartnere

Vyne Therapeutics Inc.
Epidermolysis Bullosa Research Partnership

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Jean Tang, MD, PhD, Stanford University

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

31. august 2016

Primær fullføring (Faktiske)

28. juni 2018

Studiet fullført (Faktiske)

27. juli 2018

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

11. januar 2016

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

12. januar 2016

Først lagt ut (Anslag)

13. januar 2016

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

23. mars 2020

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

10. mars 2020

Sist bekreftet

1. mars 2020

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • 34182

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere