Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Neurokinin-1-receptorantagonist til behandling af kløe hos EB-patienter

10. marts 2020 opdateret af: Jean Yuh Tang

Et fase 2-forsøg med neurokinin-1-receptorantagonist til behandling af kløe hos patienter med epidermolysis bullosa

Vores mål er at afgøre, om daglig oral administration af VPD-737 (5 mg) er effektiv og sikker til behandling af moderat til svær kløe hos patienter med Epidermolysis Bullosa (EB).

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Kløe er den mest almindelige klage, der rapporteres af patienter med EB af alle undertyper, og der er ingen aktuel effektiv behandling. Kløe udløser ofte ridser, der skaber nye sår og øger EB-sygdommens sværhedsgrad.

Denne undersøgelse har til formål at målrette mod de fysiologiske mekanismer af pruritus (kløe) hos patienter med EB. Substans P er en væsentlig mediator af kløe og binder sig til receptoren neurokinin-1 (NK1), som udtrykkes i centralnervesystemet og huden.

VPD-737 (serlopitant), et nyt lægemiddel, der hæmmer NK1-receptoren, har vist sig at reducere alvorlig kløe i en tidligere undersøgelse af 257 voksne patienter med kronisk kløe.

Hver patient vil blive afblindet individuelt efter at have afsluttet 3 måneders undersøgelsesperiode.

Alle patienter, der gennemfører undersøgelsen, vil blive tilbudt en 2-måneders periode på aktivt lægemiddel. Patient, der modtog aktivt lægemiddel i den første periode, vil blive kontaktet og spurgt, om de ønsker at fortsætte med aktivt lægemiddel i yderligere 2 måneder.

Patienter, der fik placebo i den første periode, vil blive kontaktet og spurgt, om de ønsker at gentage undersøgelsen på åben etiket i 2 måneder.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

14

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • California
      • Stanford, California, Forenede Stater, 94305
        • Stanford

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

13 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Klinisk diagnose af Epidermolysis Bullosa (EB) og pruritus

Ekskluderingskriterier:

  • Kronisk lever- eller nyresygdom

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: 5 mg VPD-737
5 mg tabletter af VPD-737, der skal tages dagligt gennem munden i 56 dage
Medicin: VPD-737
VPD-737 hæmmer receptoren neurokinin-1.
Andre navne:
  • Serlopitant
Placebo komparator: Placebo
Placebotabletter skal tages dagligt gennem munden i 56 dage
Andet: Placebo
Matchende tabletter til VPD-737 tabletter uden aktivt lægemiddel

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Sammenlignende ugentlig ændring i NRS-kløe-score i løbet af den 8-ugers aktive behandlingsperiode
Tidsramme: Baseline og 8 uger

Bestem effektiviteten af ​​Serlopitant sammenlignet med placebo til at reducere EB-associeret daglig kløe-score som målt ved selvrapporter fra patienten ved hjælp af en numerisk vurderingsskala (NRS) for sværhedsgraden af ​​kløe. NRS består af ét element og repræsenterer tallene 0 ("nej") kløe") til 10 ("værst tænkelige kløe"). Fordi kløe er subjektiv og kan variere fra dag til dag, blev NRS-scorer om natten registreret i patienternes kløedagbøger. NRS registreres efter emne dagligt fra screeningsbesøg til slutningen af ​​undersøgelsen.

Denne undersøgelse var designet til at opdage forskelle mellem de to behandlingsgrupper. Det primære endepunkt var den komparative ugentlige ændring i Numeric Rating Scale (NRS) score for kløe fra baseline over 8 uger; afledt af en lineær mixed effects-model, som bruger observationer fra både behandlings- og placebogruppen til at generere en interaktionsperiode af interesse. Sværhedsgraden af ​​kløe ændrer sig fra dag til dag, og denne model kan mere hensigtsmæssigt rapportere tendenser i patienternes sværhedsgrad af kløe med behandlingen.
Baseline og 8 uger

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Bestemmelse af sårheling
Tidsramme: Baseline og 8 uger
Sårdimensioner, inklusive længde, bredde og areal (i cm2), opnås ved hjælp af Canfield-systemet. Ændringer i dimensioner mellem besøg såvel som ændringer i dimensioner fra baseline vil blive registreret. Samlet gennemsnitlig %-ændring fra baseline er rapporteret som det sekundære endepunkt.
Baseline og 8 uger
Ændring i gennemsnitlig NRS-kløe-score under badning/påklædningsskift
Tidsramme: Baseline og 8 uger
Kløe forværres af aktiviteter som forbindingsskift eller badning. NRS-kløe-score under badning eller påklædning inden for de seneste 24 timer blev indsamlet. Numerisk vurderingsskala (NRS) for sværhedsgraden af ​​kløe består af ét element og repræsenterer tallene 0 ("ingen kløe") til 10 ("værst tænkelige kløe"). Denne undersøgelse var designet til at opdage forskelle mellem de to behandlingsgrupper. Dette sekundære endepunkt var den komparative ændring i Numeric Rating Scale (NRS) kløesværhedsscore under bade-/påklædningsskift fra baseline over 8 uger som bestemt ved anvendelse af en lineær mixed effect-model.
Baseline og 8 uger

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Jean Yuh Tang

Samarbejdspartnere

Vyne Therapeutics Inc.
Epidermolysis Bullosa Research Partnership

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Jean Tang, MD, PhD, Stanford University

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

31. august 2016

Primær færdiggørelse (Faktiske)

28. juni 2018

Studieafslutning (Faktiske)

27. juli 2018

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

11. januar 2016

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

12. januar 2016

Først opslået (Skøn)

13. januar 2016

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

23. marts 2020

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

10. marts 2020

Sidst verificeret

1. marts 2020

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 34182

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Kløe

Kliniske forsøg med VPD-737

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Zambia

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner