Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Neurokinine-1-receptorantagonist voor de behandeling van jeuk bij EB-patiënten

10 maart 2020 bijgewerkt door: Jean Yuh Tang

Een fase 2-studie van neurokinine-1-receptorantagonist voor de behandeling van jeuk bij patiënten met epidermolysis bullosa

Ons doel is om te bepalen of dagelijkse orale toediening van VPD-737 (5 mg) effectief en veilig is bij de behandeling van matige tot ernstige jeuk bij patiënten met Epidermolysis Bullosa (EB).

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Jeuk is de meest voorkomende klacht die wordt gemeld door patiënten met EB van alle subtypes en er is momenteel geen effectieve behandeling. Jeuk veroorzaakt vaak krabben, waardoor nieuwe wonden ontstaan ​​en de ernst van de EB-ziekte toeneemt.

Deze studie richt zich op de fysiologische mechanismen van pruritus (jeuk) bij patiënten met EB. Substantie P is een belangrijke mediator van jeuk en bindt zich aan de receptor neurokinine-1 (NK1), die tot expressie komt in het centrale zenuwstelsel en de huid.

Van VPD-737 (serlopitant), een nieuw geneesmiddel dat de NK1-receptor remt, is aangetoond dat het ernstige jeuk vermindert in een eerdere studie van 257 volwassen patiënten met chronische jeuk.

Elke patiënt zal na voltooiing van een studieperiode van 3 maanden afzonderlijk worden gedeblindeerd.

Alle patiënten die de studie voltooien, krijgen een periode van 2 maanden met actief geneesmiddel aangeboden. Patiënt die in de eerste periode een actief geneesmiddel heeft gekregen, zal worden gecontacteerd met de vraag of zij het actieve geneesmiddel nog 2 maanden willen voortzetten.

Patiënten die in de eerste periode een placebo kregen, zullen worden gecontacteerd met de vraag of ze de studie op open label gedurende 2 maanden willen herhalen.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

14

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • California
      • Stanford, California, Verenigde Staten, 94305
        • Stanford

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

13 jaar en ouder (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Klinische diagnose van Epidermolysis Bullosa (EB) en pruritus

Uitsluitingscriteria:

  • Chronische lever- of nierziekte

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Verviervoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: 5 mg VPD-737
5 mg tabletten VPD-737 dagelijks oraal in te nemen gedurende 56 dagen
Geneesmiddel: VPD-737
VPD-737 remt de receptor neurokinine-1.
Andere namen:
  • Serlopitant
Placebo-vergelijker: Placebo
Placebo-tabletten dagelijks oraal in te nemen gedurende 56 dagen
Ander: Placebo
Bijpassende tabletten bij VPD-737-tabletten zonder actief geneesmiddel

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Vergelijkende wekelijkse verandering in NRS-jeukscore gedurende de actieve behandelingsperiode van 8 weken
Tijdsspanne: Basislijn en 8 weken

Bepaal de werkzaamheid van Serlopitant in vergelijking met placebo bij het verminderen van de EB-geassocieerde dagelijkse jeukscore zoals gemeten door zelfrapportage door de patiënt met behulp van een numerieke beoordelingsschaal (NRS) voor de ernst van de jeuk. De NRS bestaat uit één item en vertegenwoordigt de nummers 0 ("nee jeuk") tot 10 ("ergst denkbare jeuk"). Omdat jeuk subjectief is en van dag tot dag kan variëren, werden nachtelijke NRS-scores geregistreerd in de jeukdagboeken van patiënten. NRS per onderwerp dagelijks geregistreerd, vanaf het screeningsbezoek tot het einde van het onderzoek.

Deze studie was opgezet om verschillen tussen de twee behandelingsgroepen op te sporen. Het primaire eindpunt was de vergelijkende wekelijkse verandering in de Numeric Rating Scale (NRS) jeuk-ernstscore vanaf baseline gedurende 8 weken; afgeleid van een lineair model met gemengde effecten dat waarnemingen van zowel de behandelings- als de placebogroep gebruikt om een ​​interessante interactieterm te genereren. De ernst van jeuk verandert van dag tot dag en dit model kan trends in de ernst van jeuk bij patiënten beter rapporteren tijdens de behandeling.
Basislijn en 8 weken

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Bepaling van wondgenezing
Tijdsspanne: Basislijn en 8 weken
Wondafmetingen, inclusief lengte, breedte en oppervlakte (in cm2), worden verkregen met behulp van het Canfield-systeem. Veranderingen in dimensies tussen bezoeken en veranderingen in dimensies ten opzichte van baseline worden geregistreerd. Het totale gemiddelde % verandering ten opzichte van de uitgangswaarde wordt gerapporteerd als het secundaire eindpunt.
Basislijn en 8 weken
Verandering in gemiddelde NRS-jeukscore tijdens bad-/verbandwisselingen
Tijdsspanne: Basislijn en 8 weken
Jeuk wordt verergerd door activiteiten zoals verbandwisselingen of baden. NRS jeukscore tijdens baden of aankleden in de afgelopen 24 uur werd verzameld. Numerieke beoordelingsschaal (NRS) voor de ernst van jeuk bestaat uit één item en vertegenwoordigt de cijfers 0 ("geen jeuk") tot 10 ("ergst denkbare jeuk"). Deze studie was opgezet om verschillen tussen de twee behandelingsgroepen op te sporen. Dit secundaire eindpunt was de vergelijkende verandering in de Numeric Rating Scale (NRS) score voor de ernst van jeuk tijdens bad-/aankleedwisselingen ten opzichte van de uitgangswaarde gedurende 8 weken, zoals bepaald door toepassing van een lineair mixed effects-model.
Basislijn en 8 weken

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Jean Yuh Tang

Medewerkers

Vyne Therapeutics Inc.
Epidermolysis Bullosa Research Partnership

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Jean Tang, MD, PhD, Stanford University

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

31 augustus 2016

Primaire voltooiing (Werkelijk)

28 juni 2018

Studie voltooiing (Werkelijk)

27 juli 2018

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

11 januari 2016

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

12 januari 2016

Eerst geplaatst (Schatting)

13 januari 2016

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

23 maart 2020

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

10 maart 2020

Laatst geverifieerd

1 maart 2020

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 34182

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren