Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Neurokiniini-1-reseptoriantagonisti kutinan hoitoon EB-potilailla

tiistai 10. maaliskuuta 2020 päivittänyt: Jean Yuh Tang

Neurokiniini-1-reseptoriantagonistin vaiheen 2 koe kutinan hoitoon epidermolyysibullosa-potilailla

Tavoitteemme on määrittää, onko VPD-737:n (5 mg) päivittäinen oraalinen antaminen tehokasta ja turvallista keskivaikean tai vaikean kutinan hoidossa potilailla, joilla on Epidermolysis Bullosa (EB).

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Kutina on yleisin kaikkien alatyyppien EB-potilaiden ilmoittama valitus, eikä tällä hetkellä ole olemassa tehokasta hoitoa. Kutina aiheuttaa usein naarmuuntumista, joka luo uusia haavoja ja lisää EB-taudin vakavuutta.

Tämän tutkimuksen tavoitteena on kohdistaa kutina (kutina) fysiologisiin mekanismeihin potilailla, joilla on EB. P-aine on kutinan tärkein välittäjä ja sitoutuu neurokiniini-1-reseptoriin (NK1), joka ilmentyy keskushermostossa ja ihossa.

VPD-737 (serlopitantti), uusi lääke, joka estää NK1-reseptoria, on osoitettu vähentävän vaikeaa kutinaa aiemmassa tutkimuksessa, jossa oli 257 kroonista kutinaa sairastavaa aikuispotilasta.

Jokaisen potilaan sokkouttaminen poistetaan erikseen 3 kuukauden tutkimusjakson jälkeen.

Kaikille potilaille, jotka suorittavat tutkimuksen loppuun, tarjotaan 2 kuukauden aktiivinen lääkehoitojakso. Potilaalle, joka sai aktiivilääkettä ensimmäisellä jaksolla, otetaan yhteyttä ja kysytään, haluaako hän jatkaa aktiivilääkettä vielä 2 kuukautta.

Potilaisiin, jotka saivat lumelääkettä ensimmäisen jakson aikana, otetaan yhteyttä ja kysytään, haluaisivatko he toistaa tutkimuksen avoimella lääkkeellä 2 kuukauden ajan.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

14

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • California
      • Stanford, California, Yhdysvallat, 94305
        • Stanford

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

13 vuotta ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Epidermolysis Bullosan (EB) ja kutinan kliininen diagnoosi

Poissulkemiskriteerit:

  • Krooninen maksa- tai munuaissairaus

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Nelinkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: 5 mg VPD-737
5 mg VPD-737-tabletit otetaan päivittäin suun kautta 56 päivän ajan
Lääke: VPD-737
VPD-737 estää neurokiniini-1-reseptoria.
Muut nimet:
  • Serlopitantti
Placebo Comparator: Plasebo
Plasebotabletit otetaan päivittäin suun kautta 56 päivän ajan
Muut: Plasebo
Tablettien yhteensopivuus VPD-737 tabletteihin ilman aktiivista lääkettä

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Vertaileva viikoittainen muutos NRS-kutinapisteissä 8 viikon aktiivisen hoitojakson aikana
Aikaikkuna: Perustaso ja 8 viikkoa

Selvitä Serlopitantin teho lumelääkkeeseen verrattuna EB:hen liittyvän päivittäisen kutinapistemäärän vähentämisessä mitattuna potilaan itse ilmoittamalla kutinan vaikeusasteikolla numeerista arviointiasteikkoa (NRS). NRS koostuu yhdestä kohdasta ja edustaa numeroita 0 ("ei" kutina") 10:een ("pahin kuviteltavissa oleva kutina"). Koska kutina on subjektiivinen ja voi vaihdella päivästä toiseen, öiset NRS-pisteet kirjattiin potilaiden kutinapäiväkirjoihin. NRS kirjataan koehenkilökohtaisesti päivittäin seulontakäynnistä tutkimuksen loppuun asti.

Tämä tutkimus oli suunniteltu havaitsemaan erot kahden hoitoryhmän välillä. Ensisijainen päätetapahtuma oli vertaileva viikoittainen muutos Numeric Rating Scale (NRS) -kutsun vaikeuspisteissä lähtötasosta 8 viikon aikana; johdettu lineaarisesta sekavaikutusmallista, jossa hyödynnetään sekä hoito- että lumeryhmien havaintoja kiinnostavan vuorovaikutustermin luomiseksi. Kutina vaikeutuu päivästä toiseen, ja tämä malli voi paremmin raportoida trendejä potilaiden kutinan vaikeusasteessa hoidon aikana.
Perustaso ja 8 viikkoa

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Haavan paranemispäätös
Aikaikkuna: Perustaso ja 8 viikkoa
Haavan mitat, mukaan lukien pituus, leveys ja pinta-ala (cm2), saadaan käyttämällä Canfield-järjestelmää. Muutokset ulottuvuuksissa käyntien välillä sekä muutokset ulottuvuuksissa lähtötasosta tallennetaan. Toissijaisena päätetapahtumana ilmoitetaan kokonaiskeskimääräinen prosentuaalinen muutos lähtötasosta.
Perustaso ja 8 viikkoa
Muutos keskimääräisessä NRS-kutinapisteessä uima-/pukeutumismuutosten aikana
Aikaikkuna: Perustaso ja 8 viikkoa
Kutinaa pahentavat toiminnot, kuten pukeutumisen tai kylpemisen. NRS-kutinapisteet uimisen tai pukeutumisen aikana kerättiin viimeisen 24 tunnin aikana. Kutinauksen vakavuuden numeerinen arviointiasteikko (NRS) koostuu yhdestä kohdasta ja edustaa numeroita 0 ("ei kutinaa") 10:een ("pahin kuviteltavissa oleva kutina"). Tämä tutkimus oli suunniteltu havaitsemaan erot kahden hoitoryhmän välillä. Tämä toissijainen päätetapahtuma oli vertaileva muutos numeerisen arviointiasteikon (NRS) kutinan vakavuuspisteissä kylpemisen/sidosten muutosten aikana 8 viikon aikana, mikä määritettiin käyttämällä lineaarista sekavaikutusmallia.
Perustaso ja 8 viikkoa

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Jean Yuh Tang

Yhteistyökumppanit

Vyne Therapeutics Inc.
Epidermolysis Bullosa Research Partnership

Tutkijat

  • Päätutkija: Jean Tang, MD, PhD, Stanford University

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Hyödyllisiä linkkejä

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Keskiviikko 31. elokuuta 2016

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Torstai 28. kesäkuuta 2018

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Perjantai 27. heinäkuuta 2018

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 11. tammikuuta 2016

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 12. tammikuuta 2016

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Keskiviikko 13. tammikuuta 2016

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Maanantai 23. maaliskuuta 2020

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 10. maaliskuuta 2020

Viimeksi vahvistettu

Sunnuntai 1. maaliskuuta 2020

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • 34182

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa