Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Neurokinin-1-receptorantagonist för behandling av klåda hos EB-patienter

10 mars 2020 uppdaterad av: Jean Yuh Tang

En fas 2-försök med neurokinin-1-receptorantagonist för behandling av klåda hos patienter med epidermolysis bullosa

Vårt mål är att avgöra om daglig oral administrering av VPD-737 (5 mg) är effektiv och säker vid behandling av måttlig till svår klåda hos patienter med Epidermolysis Bullosa (EB).

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Klåda är det vanligaste besvär som rapporterats av patienter med EB av alla subtyper, och det finns ingen aktuell effektiv behandling. Klåda utlöser ofta repor som skapar nya sår och ökar EB-sjukdomens svårighetsgrad.

Denna studie syftar till att rikta in sig på de fysiologiska mekanismerna för klåda (klåda) hos patienter med EB. Substans P är en viktig mediator av klåda och binder till receptorn neurokinin-1 (NK1), som uttrycks i det centrala nervsystemet och huden.

VPD-737 (serlopitant), ett nytt läkemedel som hämmar NK1-receptorn, har visat sig minska svår klåda i en tidigare studie av 257 vuxna patienter med kronisk klåda.

Varje patient kommer att avblindas individuellt efter att ha avslutat 3 månaders studieperiod.

Alla patienter som slutför studien kommer att erbjudas en 2-månadersperiod på aktivt läkemedel. Patient som fick aktivt läkemedel under den första perioden kommer att kontaktas och frågas om de vill fortsätta med aktivt läkemedel i ytterligare 2 månader.

Patienter som fick placebo under den första perioden kommer att kontaktas och tillfrågas om de vill upprepa studien på öppen etikett under 2 månader.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

14

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • California
      • Stanford, California, Förenta staterna, 94305
        • Stanford

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

13 år och äldre (Barn, Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Klinisk diagnos av Epidermolysis Bullosa (EB) och klåda

Exklusions kriterier:

  • Kronisk lever- eller njursjukdom

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Fyrdubbla

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: 5 mg VPD-737
5 mg tabletter av VPD-737 som ska tas dagligen genom munnen i 56 dagar
Läkemedel: VPD-737
VPD-737 hämmar receptorn neurokinin-1.
Andra namn:
  • Serlopitant
Placebo-jämförare: Placebo
Placebotabletter som ska tas dagligen genom munnen i 56 dagar
Övrig: Placebo
Matchande tabletter till VPD-737 tabletter utan aktivt läkemedel

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Jämförande veckoförändring i NRS Itch-resultat under den 8-veckors aktiva behandlingsperioden
Tidsram: Baslinje och 8 veckor

Bestäm effektiviteten av Serlopitant jämfört med placebo när det gäller att minska EB-associerad daglig klåda, mätt med patientens självrapporter med hjälp av en numerisk värderingsskala (NRS) för kliande svårighetsgrad. NRS består av ett objekt och representerar siffrorna 0 ("nej). kliar") till 10 ("värsta tänkbara kliar"). Eftersom klåda är subjektiv och kan variera dag till dag, registrerades NRS-värden på natten i patienternas Itch Diaries. NRS registreras per ämne dagligen, från screeningbesök till slutet av studien.

Denna studie utformades för att upptäcka skillnader mellan de två behandlingsgrupperna. Det primära effektmåttet var den jämförande veckovisa förändringen i Numeric Rating Scale (NRS) itchallvarlighetspoäng från baslinjen under 8 veckor; härledd från en linjär blandad effektmodell som använder observationer från både behandlings- och placebogruppen för att generera en interaktionsterm av intresse. Klådans svårighetsgrad ändras från dag till dag och denna modell kan mer lämpligt rapportera trender i patienternas svårighetsgrad av kliar med behandling.
Baslinje och 8 veckor

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Bestämning av sårläkning
Tidsram: Baslinje och 8 veckor
Sårdimensioner, inklusive längd, bredd och area (i cm2), kommer att erhållas med Canfield-systemet. Ändringar i dimensioner mellan besök såväl som ändringar i dimensioner från baslinjen kommer att registreras. Totalt genomsnittligt % förändring från baslinjen rapporteras som sekundärt effektmått.
Baslinje och 8 veckor
Förändring i medelvärde för NRS-kliande under bad/påklädning
Tidsram: Baslinje och 8 veckor
Klåda förvärras av aktiviteter som omklädningsbyten eller bad. NRS kliande poäng under bad eller påklädning under de senaste 24 timmarna samlades in. Numerisk värderingsskala (NRS) för klias svårighetsgrad består av ett objekt och representerar siffrorna 0 ("ingen kliar") till 10 ("värsta tänkbara klåda"). Denna studie utformades för att upptäcka skillnader mellan de två behandlingsgrupperna. Detta sekundära effektmått var den jämförande förändringen i numerisk klassificeringsskala (NRS) kliande svårighetsgrad under bad-/förbandsbyten från baslinjen under 8 veckor, bestämd genom tillämpning av en linjär modell med blandade effekter.
Baslinje och 8 veckor

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Jean Yuh Tang

Samarbetspartners

Vyne Therapeutics Inc.
Epidermolysis Bullosa Research Partnership

Utredare

  • Huvudutredare: Jean Tang, MD, PhD, Stanford University

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Användbara länkar

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

31 augusti 2016

Primärt slutförande (Faktisk)

28 juni 2018

Avslutad studie (Faktisk)

27 juli 2018

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

11 januari 2016

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

12 januari 2016

Första postat (Uppskatta)

13 januari 2016

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

23 mars 2020

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

10 mars 2020

Senast verifierad

1 mars 2020

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • 34182

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera