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经口内窥镜肌切开术与肉毒杆菌毒素注射治疗痉挛性食管疾病

2018年1月10日 更新者:Johns Hopkins University

经口内镜肌切开术与肉毒杆菌毒素注射治疗难治性痉挛性食管疾病

比较经口内窥镜肌切开术和肉毒杆菌毒素注射治疗痉挛性食管疾病的疗效。

研究概览

详细说明

食道痉挛性疾病包括由于异常过早收缩或极度剧烈活动而导致的食道过度活跃病症。 在当前的芝加哥分类中,痉挛性食管疾病包括痉挛性(III 型)贲门失弛缓症、弥漫性食管痉挛 (DES) 和过度收缩(手提钻)食管。 这些痉挛性食管疾病的管理具有挑战性且定义不明确。 已经提出了几种药物疗法,包括胃酸抑制、硝酸盐、肌肉松弛剂和内脏镇痛药。 对于那些对药物治疗没有反应的人,治疗选择是有限的。

肉毒杆菌毒素 (BTX) 注射是治疗痉挛性食管疾病的一种有效治疗选择,但许多患者因这种需要重复注射的治疗而出现症状复发。

Heller 肌切开术是食管痉挛性疾病患者的一种手术选择。 与其他类型的贲门失弛缓症相比,痉挛性贲门失弛缓症患者对手术肌切开术的反应率较低。 其理论原因是该疾病不仅累及下食管括约肌 (LES),还累及食管体。 鉴于数据表明外科肌切开术可能有效治疗痉挛性食管疾病患者,最近研究了这些难以治疗的患者的经口内窥镜肌切开术 (POEM),这是一种侵入性较小的治疗方式。 一项初步研究报告称,POEM 治疗严重痉挛性食管疾病的成功率很高。 在最大的医学难治性痉挛性食管疾病病例系列中,在中位随访 234 天后,痉挛性贲门失弛缓症的缓解率为 96%,DES 为 100%,Jackhammer 食管为 70%,根据 Eckardt 评分定义为 ≤ 3 .

迄今为止,对于药物治疗失败的严重症状性食管痉挛性疾病患者的最佳治疗尚不清楚。 在这里,研究人员的目标是在随机设计中比较 POEM 和 BTX 注射。

比较经口内窥镜肌切开术和肉毒杆菌毒素注射治疗痉挛性食管疾病的疗效。

研究类型

介入性

阶段

  • 不适用

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息,以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

    • Maryland
      • Baltimore、Maryland、美国、21287
        • Johns Hopkins Hospital

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人,称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

18年 至 80年 (成人、年长者)

接受健康志愿者

不

有资格学习的性别

全部

描述

纳入标准:

  1. 18-80岁的成年患者。
  2. 食管痉挛性疾病包括痉挛性(III 型)贲门失弛缓症、远端食管痉挛 (DES) 和通过高分辨率食管测压法 (HRM) 2 观察到的过度收缩(手提钻)食管。

    • DES 的特点是食管胃连接部松弛正常(松弛综合压 [IRP] <15 mm Hg)和 ≥ 20% 的过早收缩。
    • 痉挛性贲门失弛缓症定义为 EGJ 松弛受损 (IRP ≥15 mm Hg),伴有 ≥ 20% 的过早收缩。
    • 手提钻食管的诊断定义为至少吞咽 1 次且远端收缩积分 (DCI) 大于 8000 mm Hg-s-cm。
  3. 至少 6 个月的症状(胸痛、吞咽困难、反流和/或体重减轻)对包括硝酸盐和/或钙通道阻滞剂在内的药物治疗没有足够的反应或不耐受。
  4. 总体症状评分(Eckardt 评分)> 3
  5. 能够理解并愿意签署书面知情同意书

排除标准:

  1. HRM 测试未证实痉挛性食管疾病的诊断。
  2. 既往食道或胃部手术
  3. 以前在食管胃交界处 (EGJ) 或 LES 注射 BTX。
  4. 活动性重度食管炎
  5. 下食管大憩室
  6. 大 > 3cm 食管裂孔疝
  7. 巨食管(> 6 厘米)
  8. 乙状食管
  9. 已知胃食管恶性肿瘤
  10. 由于心肺不稳定、严重的肺部疾病或其他内窥镜检查禁忌症,无法耐受镇静的上消化道内窥镜检查
  11. 肝硬化伴有门脉高压、静脉曲张和/或腹水
  12. 无法纠正的凝血病定义为凝血酶原时间 < 对照的 50%;部分凝血活酶时间 (PTT) > 50 秒,或国际标准化比值 (INR) > 1.5),长期抗凝,或血小板计数 <75,000。
  13. 孕妇或哺乳期妇女(所有育龄妇女均需进行尿妊娠试验)

学习计划

本节提供研究计划的详细信息,包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的?

设计细节

  • 主要用途:治疗
  • 分配:随机化
  • 介入模型:并行分配
  • 屏蔽:无(打开标签)

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
其他:肉毒素注射

药物/器械:肉毒杆菌素注射液;食管下段内镜下肉毒杆菌毒素(BTX)注射;肉毒杆菌毒素注射上消化道内窥镜检查。

该程序将由内窥镜医师作为门诊病人进行。 镇静可以采用清醒镇静、监测麻醉护理或全身麻醉的形式。 上部内窥镜将插入患者的口腔并推进到下食道。 肉毒杆菌毒素 (Botox@) 100 单位 8-10(25 单位/mL)将以 1 毫升的份量注射到 Z 线(LES 区域)上方约 1 厘米的四个象限中的每一个中。

  • 在 1 个月的随访中,对第一次肉毒杆菌注射无反应的患者(Eckardt 评分 > 3)将接受第二次肉毒杆菌注射。
  • 在 3 个月的随访中,POEM 将作为一种挽救疗法提供给无反应者(术后 3 个月随访时 Eckardt 评分 > 3)和复发者(术后 3 个月随访时 Eckardt 评分≤ 3)上升但在随访期间变为 > 3)
下食道内窥镜肉毒杆菌毒素 (BTX) 注射
其他:经口内窥镜肌切开术

程序/手术:经口内窥镜肌切开术。

该程序将由内窥镜医师(胃肠病学家或外科医生)执行。 将开始全身麻醉,并将上内窥镜插入患者的口腔并推进到胃中。 将进行内窥镜肌切开术。 然后使用内窥镜夹或内窥镜缝合关闭粘膜入口。

所有患者都将根据标准做法从手术中康复。 手术后的晚上,他们每次口服 (NPO) 时不会留下任何东西,并开始静脉注射质子泵抑制剂。 第二天将获得泛影葡胺食管造影,如果没有渗漏的证据,饮食将提前到软饮食两周。 患者将在住院期间由研究协调员/PI 每天进行评估。

经口内窥镜肌切开术

研究衡量的是什么?

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
埃卡特分数
大体时间:3个月
症状评分
3个月

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
埃卡特分数
大体时间:1年
1年
个体症状评分的变化
大体时间:3个月和12个月
用于计算 Eckardt 评分的每个症状评分
3个月和12个月
食管测压变化
大体时间:3个月
3个月
并发症发生率
大体时间:3个月和12个月
3个月和12个月
生活质量得分
大体时间:3个月和12个月
3个月和12个月

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查,以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2016年9月1日

初级完成 (预期的)

2020年7月1日

研究完成 (预期的)

2020年7月1日

研究注册日期

首次提交

2016年1月5日

首先提交符合 QC 标准的

2016年1月25日

首次发布 (估计)

2016年1月26日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2018年1月12日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2018年1月10日

最后验证

2018年1月1日

更多信息

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