Avoralstat 在遗传性血管性水肿受试者中的开放标签长期安全性研究 (OPuS-4)
2016年2月15日 更新者：BioCryst Pharmaceuticals
OPuS-4：一项评估 Avoralstat 在遗传性血管性水肿受试者中的长期安全性的开放标签研究
这是一项开放标签研究，旨在评估大约 150 名遗传性血管性水肿 (HAE) 患者服用预防性阿伏司他（500 毫克，每天 3 次）长达 72 周的长期安全性。
该研究还将评估 avoralstat 预防性治疗的长期疗效和对生活质量的影响。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (实际的)
6
阶段
- 第三阶段
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 及以上 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 年龄≥18 岁的男性和未怀孕、未哺乳的女性。
- 提供书面的知情同意书。
- 先前完成 avoralstat 治疗研究或确诊为 HAE 1 型或 HAE 2 型。
- 获得适当的药物治疗急性 HAE 发作。
- 适当的避孕措施。
排除标准：
- 怀孕或哺乳的女性。
- 具有临床意义的医疗状况或病史。
- 具有临床意义的心电图、实验室或尿液分析异常筛查发现。
- 30 天内的研究性药物暴露（avoralstat 除外）。
- 酗酒或滥用药物的历史或当前。
- HIV 或活动性 HBV 或 HCV 感染。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：预防
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：声音统计器
五粒阿伏司他胶囊（100 毫克），每天口服 3 次
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其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
大体时间 |
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由于治疗中出现的不良事件、经历治疗中出现的严重 AE、经历 3 级或 4 级 AE 以及经历 3 级或 4 级实验室异常而停止治疗的受试者的比例
大体时间：长达 72 周
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长达 72 周
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次要结果测量
结果测量 |
大体时间 |
|---|---|
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血管性水肿发作率（受试者报告的 HAE 发作针对研究时间标准化）
大体时间：长达 72 周
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长达 72 周
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响应的持久性（评估为受试者报告的 HAE 攻击）
大体时间：在 72 周内随时间变化
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在 72 周内随时间变化
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因缺乏疗效而停用阿伏司他的受试者比例
大体时间：长达 72 周
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长达 72 周
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由 EQ-5D-5L 确定的生活质量
大体时间：长达 72 周
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长达 72 周
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通过血管性水肿生活质量问卷确定的生活质量
大体时间：长达 72 周
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长达 72 周
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Henriette Farkas, MD, PhD, DSc、Semmelweis University
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始
2015年12月1日
初级完成 (实际的)
2016年2月1日
研究完成 (实际的)
2016年2月1日
研究注册日期
首次提交
2016年1月20日
首先提交符合 QC 标准的
2016年1月28日
首次发布 (估计)
2016年2月2日
研究记录更新
最后更新发布 (估计)
2016年2月17日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2016年2月15日
最后验证
2016年2月1日
更多信息
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