Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Open-label veiligheidsonderzoek op lange termijn van Avoralstat bij proefpersonen met erfelijk angio-oedeem (OPuS-4)

15 februari 2016 bijgewerkt door: BioCryst Pharmaceuticals

OPuS-4: een open-label onderzoek om de veiligheid op lange termijn van Avoralstat te evalueren bij proefpersonen met erfelijk angio-oedeem

Dit is een open-label studie die is opgezet om de veiligheid op lange termijn van profylactisch avoralstat (500 mg driemaal daags) te evalueren bij toediening aan ongeveer 150 patiënten met erfelijk angio-oedeem (HAE) gedurende maximaal 72 weken. De studie zal ook de werkzaamheid op lange termijn en de impact op de levenskwaliteit van de profylactische behandeling met avoralstat evalueren.

Studie Overzicht

Toestand

Beëindigd

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

6

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Mannetjes en niet-zwangere, niet-zogende vrouwtjes leeftijd ≥ 18 jaar.
  • Geef schriftelijke, geïnformeerde toestemming.
  • Voorafgaande voltooiing van een therapeutisch onderzoek met avoralstat OF een bevestigde diagnose van HAE Type 1 of HAE Type 2.
  • Toegang tot geschikte medicatie voor de behandeling van acute HAE-aanvallen.
  • Adequate anticonceptie.

Uitsluitingscriteria:

  • Vrouwtjes die zwanger zijn of borstvoeding geven.
  • Klinisch significante medische aandoening of medische geschiedenis.
  • Abnormale screening ECG, laboratorium- of urineonderzoek dat klinisch significant is.
  • Onderzoeksblootstelling aan geneesmiddelen binnen 30 dagen (behalve avoralstat).
  • Geschiedenis van of actueel alcohol- of drugsmisbruik.
  • HIV of actieve HBV- of HCV-infectie.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Preventie
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: avoralstat
Vijf avoralstat-capsules (100 mg) driemaal daags oraal in te nemen
Geneesmiddel: avoralstat
Andere namen:
  • BCX4161

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Percentage proefpersonen dat stopt vanwege een tijdens de behandeling optredende bijwerking, die een tijdens de behandeling optredende ernstige AE ervaren, die een graad 3 of 4 AE ervaren en die graad 3 of 4 laboratoriumafwijkingen ervaren
Tijdsspanne: Tot 72 weken
Tot 72 weken

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Percentage angio-oedeemaanvallen (door proefpersoon gerapporteerde HAE-aanvallen genormaliseerd voor tijd in studie)
Tijdsspanne: Tot 72 weken
Tot 72 weken
Duurzaamheid in reactie (beoordeeld als door het onderwerp gerapporteerde HAE-aanvallen)
Tijdsspanne: veranderen in de loop van de tijd tot 72 weken
veranderen in de loop van de tijd tot 72 weken
Percentage proefpersonen dat stopt met avoralstat vanwege een gebrek aan werkzaamheid
Tijdsspanne: Tot 72 weken
Tot 72 weken
Kwaliteit van leven zoals bepaald door de EQ-5D-5L
Tijdsspanne: Tot 72 weken
Tot 72 weken
Kwaliteit van leven zoals bepaald door de Angio-oedeem Quality of Life Questionnaire
Tijdsspanne: Tot 72 weken
Tot 72 weken

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

BioCryst Pharmaceuticals

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Henriette Farkas, MD, PhD, DSc, Semmelweis University

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 december 2015

Primaire voltooiing (Werkelijk)

1 februari 2016

Studie voltooiing (Werkelijk)

1 februari 2016

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

20 januari 2016

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

28 januari 2016

Eerst geplaatst (Schatting)

2 februari 2016

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Schatting)

17 februari 2016

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

15 februari 2016

Laatst geverifieerd

1 februari 2016

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • BCX4161-303

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren