Otevřená, dlouhodobá bezpečnostní studie Avoralstatu u pacientů s hereditárním angioedémem (OPuS-4)
15. února 2016 aktualizováno: BioCryst Pharmaceuticals
OPuS-4: Otevřená studie k hodnocení dlouhodobé bezpečnosti Avoralstatu u subjektů s dědičným angioedémem
Toto je otevřená studie navržená tak, aby vyhodnotila dlouhodobou bezpečnost profylaktického avoralstatu (500 mg třikrát denně) při podávání přibližně 150 pacientům s hereditárním angioedémem (HAE) po dobu až 72 týdnů.
Studie bude také hodnotit dlouhodobou účinnost a dopad na kvalitu života profylaktické léčby avoralstatem.
Přehled studie
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
6
Fáze
- Fáze 3
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Všechno
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Muži a netěhotné, nekojící ženy jsou ve věku ≥ 18 let.
- Poskytněte písemný informovaný souhlas.
- Před dokončením terapeutické studie s avoralstatem NEBO potvrzená diagnóza HAE typu 1 nebo HAE typu 2.
- Přístup k vhodným lékům pro léčbu akutních záchvatů HAE.
- Adekvátní antikoncepce.
Kritéria vyloučení:
- Těhotné nebo kojící ženy.
- Klinicky významný zdravotní stav nebo anamnéza.
- Abnormální screeningové EKG, laboratorní nález nebo nález z moči, který je klinicky významný.
- Expozice zkoumanému léku do 30 dnů (kromě avoralstatu).
- Anamnéza nebo současné zneužívání alkoholu nebo drog.
- HIV nebo aktivní infekce HBV nebo HCV.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Prevence
- Přidělení: N/A
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: avoralstat
Pět tobolek avoralstatu (100 mg) se užívá třikrát denně ústy
|
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Podíl subjektů, které přerušily léčbu z důvodu nežádoucího účinku souvisejícího s léčbou, u kterých se vyskytla závažná AE související s léčbou, u nichž se objevila AE stupně 3 nebo 4 a u kterých se vyskytly laboratorní abnormality stupně 3 nebo 4
Časové okno: Až 72 týdnů
|
Až 72 týdnů
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Frekvence záchvatů angioedému (útoky HAE hlášené subjektem normalizované pro dobu studie)
Časové okno: Až 72 týdnů
|
Až 72 týdnů
|
|
Trvanlivost v reakci (posuzováno jako útoky HAE hlášené subjektem)
Časové okno: měnit v průběhu 72 týdnů
|
měnit v průběhu 72 týdnů
|
|
Podíl subjektů, které vysadily avoralstat z důvodu nedostatečné účinnosti
Časové okno: Až 72 týdnů
|
Až 72 týdnů
|
|
Kvalita života určená EQ-5D-5L
Časové okno: Až 72 týdnů
|
Až 72 týdnů
|
|
Kvalita života stanovená dotazníkem kvality života pro angioedém
Časové okno: Až 72 týdnů
|
Až 72 týdnů
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Henriette Farkas, MD, PhD, DSc, Semmelweis University
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia
1. prosince 2015
Primární dokončení (Aktuální)
1. února 2016
Dokončení studie (Aktuální)
1. února 2016
Termíny zápisu do studia
První předloženo
20. ledna 2016
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
28. ledna 2016
První zveřejněno (Odhad)
2. února 2016
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)
17. února 2016
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
15. února 2016
Naposledy ověřeno
1. února 2016
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
- Kardiovaskulární choroby
- Cévní onemocnění
- Kožní choroby
- Syndromy imunologické nedostatečnosti
- Onemocnění imunitního systému
- Přecitlivělost, okamžitá
- Genetické choroby, vrozené
- Kožní onemocnění, Cévní
- Přecitlivělost
- Kopřivka
- Dědičná onemocnění z nedostatku komplementu
- Primární imunodeficitní onemocnění
- Angioedém
- Angioedémy, dědičné
Další identifikační čísla studie
- BCX4161-303
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .