Estudio abierto de seguridad a largo plazo de Avoralstat en sujetos con angioedema hereditario (OPuS-4)
15 de febrero de 2016 actualizado por: BioCryst Pharmaceuticals
OPuS-4: un estudio abierto para evaluar la seguridad a largo plazo de Avoralstat en sujetos con angioedema hereditario
Este es un estudio abierto diseñado para evaluar la seguridad a largo plazo de avoralstat profiláctico (500 mg tres veces al día) cuando se administra a aproximadamente 150 pacientes con angioedema hereditario (AEH) por una duración de hasta 72 semanas.
El estudio también evaluará la eficacia a largo plazo y el impacto en la calidad de vida del tratamiento profiláctico con avoralstat.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
6
Fase
- Fase 3
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
18 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Descripción
Criterios de inclusión:
- Hombres y mujeres no embarazadas ni lactantes de ≥ 18 años.
- Proporcionar consentimiento informado por escrito.
- Finalización previa de un estudio terapéutico con avoralstat O un diagnóstico confirmado de AEH tipo 1 o AEH tipo 2.
- Acceso a la medicación adecuada para el tratamiento de los ataques agudos de AEH.
- Anticoncepción adecuada.
Criterio de exclusión:
- Mujeres que están embarazadas o amamantando.
- Condición médica clínicamente significativa o historial médico.
- ECG de detección anormal, resultado de laboratorio o análisis de orina que es clínicamente significativo.
- Exposición al fármaco en investigación dentro de los 30 días (excepto avoralstat).
- Antecedentes o abuso actual de alcohol o drogas.
- VIH o infección activa por VHB o VHC.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Prevención
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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Experimental: avoralstat
Cinco cápsulas de avoralstat (100 mg) para tomar tres veces al día por vía oral
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Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
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Proporción de sujetos que interrumpen debido a un evento adverso surgido del tratamiento, que experimentan un EA grave surgido del tratamiento, que experimentan un EA de Grado 3 o 4 y que experimentan anomalías de laboratorio de Grado 3 o 4
Periodo de tiempo: Hasta 72 semanas
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Hasta 72 semanas
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
|---|---|
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Tasa de ataques de angioedema (ataques de AEH notificados por el sujeto normalizados para el tiempo de estudio)
Periodo de tiempo: Hasta 72 semanas
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Hasta 72 semanas
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Durabilidad en respuesta (evaluada como ataques HAE informados por el sujeto)
Periodo de tiempo: cambiar con el tiempo a través de 72 semanas
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cambiar con el tiempo a través de 72 semanas
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Proporción de sujetos que discontinuaron avoralstat por falta de eficacia
Periodo de tiempo: Hasta 72 semanas
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Hasta 72 semanas
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Calidad de vida determinada por el EQ-5D-5L
Periodo de tiempo: Hasta 72 semanas
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Hasta 72 semanas
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Calidad de vida determinada por el Angioedema Quality of Life Questionnaire
Periodo de tiempo: Hasta 72 semanas
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Hasta 72 semanas
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Henriette Farkas, MD, PhD, DSc, Semmelweis University
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
1 de diciembre de 2015
Finalización primaria (Actual)
1 de febrero de 2016
Finalización del estudio (Actual)
1 de febrero de 2016
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
20 de enero de 2016
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
28 de enero de 2016
Publicado por primera vez (Estimar)
2 de febrero de 2016
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Estimar)
17 de febrero de 2016
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
15 de febrero de 2016
Última verificación
1 de febrero de 2016
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades cardiovasculares
- Enfermedades Vasculares
- Enfermedades de la piel
- Síndromes de deficiencia inmunológica
- Enfermedades del sistema inmunológico
- Hipersensibilidad, Inmediata
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Enfermedades De La Piel Vasculares
- Hipersensibilidad
- Urticaria
- Enfermedades hereditarias por deficiencia del complemento
- Enfermedades de inmunodeficiencia primaria
- Angioedema
- Angioedemas Hereditarios
Otros números de identificación del estudio
- BCX4161-303
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .