Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Öppen, långsiktig säkerhetsstudie av Avoralstat hos personer med ärftligt angioödem (OPuS-4)

15 februari 2016 uppdaterad av: BioCryst Pharmaceuticals

OPuS-4: En öppen studie för att utvärdera den långsiktiga säkerheten av Avoralstat hos personer med ärftligt angioödem

Detta är en öppen studie utformad för att utvärdera den långsiktiga säkerheten av profylaktisk avoralstat (500 mg tre gånger dagligen) när det ges till cirka 150 patienter med ärftligt angioödem (HAE) under en varaktighet på upp till 72 veckor. Studien kommer också att utvärdera den långsiktiga effekten och inverkan på livskvaliteten av profylaktisk behandling med avoralstat.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

6

Fas

  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

18 år och äldre (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Hanar och icke-gravida, icke ammande kvinnor i åldern ≥ 18 år.
  • Ge skriftligt, informerat samtycke.
  • Före slutförande av en terapeutisk studie av avoralstat ELLER en bekräftad diagnos av HAE typ 1 eller HAE typ 2.
  • Tillgång till lämplig medicin för behandling av akuta HAE-attacker.
  • Adekvat preventivmedel.

Exklusions kriterier:

  • Kvinnor som är gravida eller ammar.
  • Kliniskt signifikant medicinskt tillstånd eller medicinsk historia.
  • Onormal screening-EKG, laboratorie- eller urinanalys som är kliniskt signifikant.
  • Läkemedelsexponering inom 30 dagar (förutom avoralstat).
  • Historik om eller aktuellt alkohol- eller drogmissbruk.
  • HIV eller aktiv HBV- eller HCV-infektion.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Förebyggande
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: avoralstat
Fem avoralstatkapslar (100 mg) som ska tas tre gånger dagligen genom munnen
Läkemedel: avoralstat
Andra namn:
  • BCX4161

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Andel försökspersoner som avbryter behandlingen på grund av en behandlingsuppkommande biverkning, som upplever en behandlingsuppkommande allvarlig AE, som upplever en grad 3 eller 4 AE och som upplever grad 3 eller 4 laboratorieavvikelser
Tidsram: Upp till 72 veckor
Upp till 72 veckor

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Angioödemattackfrekvens (försöksrapporterade HAE-attacker normaliserade för tiden på studien)
Tidsram: Upp till 72 veckor
Upp till 72 veckor
Hållbarhet som svar (bedöms som ämnesrapporterade HAE-attacker)
Tidsram: förändras över tiden under 72 veckor
förändras över tiden under 72 veckor
Andel försökspersoner som avbryter behandlingen med avoralstat på grund av bristande effekt
Tidsram: Upp till 72 veckor
Upp till 72 veckor
Livskvalitet som bestäms av EQ-5D-5L
Tidsram: Upp till 72 veckor
Upp till 72 veckor
Livskvalitet som fastställs av Angioödem Quality of Life Questionnaire
Tidsram: Upp till 72 veckor
Upp till 72 veckor

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

BioCryst Pharmaceuticals

Utredare

  • Huvudutredare: Henriette Farkas, MD, PhD, DSc, Semmelweis University

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart

1 december 2015

Primärt slutförande (Faktisk)

1 februari 2016

Avslutad studie (Faktisk)

1 februari 2016

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

20 januari 2016

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

28 januari 2016

Första postat (Uppskatta)

2 februari 2016

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Uppskatta)

17 februari 2016

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

15 februari 2016

Senast verifierad

1 februari 2016

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • BCX4161-303

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera