Avoralstatin pitkäaikainen turvallisuustutkimus potilailla, joilla on perinnöllinen angioödeema (OPuS-4)
maanantai 15. helmikuuta 2016 päivittänyt: BioCryst Pharmaceuticals
OPuS-4: Avoin tutkimus Avoralstatin pitkäaikaisen turvallisuuden arvioimiseksi potilailla, joilla on perinnöllinen angioödeema
Tämä on avoin tutkimus, jonka tarkoituksena on arvioida ennaltaehkäisevän avoralstaatin (500 mg kolme kertaa päivässä) pitkän aikavälin turvallisuutta, kun sitä annetaan noin 150 potilaalle, joilla on perinnöllinen angioedeema (HAE) enintään 72 viikon ajan.
Tutkimuksessa arvioidaan myös profylaktisen avoralstaattihoidon pitkän aikavälin tehokkuutta ja vaikutusta elämänlaatuun.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
6
Vaihe
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Miehet ja ei-raskaana olevat, ei-imettävät naiset ikä ≥ 18 vuotta.
- Anna kirjallinen, tietoon perustuva suostumus.
- Ennen avoralstat-terapeuttisen tutkimuksen päättymistä TAI vahvistettu HAE-tyypin 1 tai HAE-tyypin 2 diagnoosi.
- Mahdollisuus saada asianmukaisia lääkkeitä akuuttien HAE-kohtausten hoitoon.
- Riittävä ehkäisy.
Poissulkemiskriteerit:
- Naiset, jotka ovat raskaana tai imettävät.
- Kliinisesti merkittävä sairaus tai sairaushistoria.
- Epänormaali seulonta-EKG-, laboratorio- tai virtsaanalyysilöydös, joka on kliinisesti merkittävä.
- Tutkimuslääkealtistus 30 päivän sisällä (paitsi avoralstaatti).
- Alkoholin tai huumeiden väärinkäytön historia tai nykyinen käyttö.
- HIV tai aktiivinen HBV- tai HCV-infektio.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Ennaltaehkäisy
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: avoralstat
Viisi avoralstaattikapselia (100 mg) kolme kertaa päivässä suun kautta
|
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Niiden potilaiden osuus, jotka keskeyttävät hoidon hoidon aiheuttaman haittatapahtuman vuoksi, joilla on hoidon aiheuttama vakava haittavaikutus, joilla on asteen 3 tai 4 haittavaikutus ja joilla on asteen 3 tai 4 laboratorioarvojen poikkeavuuksia
Aikaikkuna: Jopa 72 viikkoa
|
Jopa 72 viikkoa
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Angioödeemakohtausten määrä (potilaiden raportoimat HAE-kohtaukset normalisoituu tutkimusajan mukaan)
Aikaikkuna: Jopa 72 viikkoa
|
Jopa 72 viikkoa
|
|
Kestävyys vasteessa (arvioitu koehenkilöiden ilmoittamina HAE-hyökkäyksinä)
Aikaikkuna: muuttuvat ajan myötä 72 viikon ajan
|
muuttuvat ajan myötä 72 viikon ajan
|
|
Niiden potilaiden osuus, jotka lopettivat avoralstatin tehon puutteen vuoksi
Aikaikkuna: Jopa 72 viikkoa
|
Jopa 72 viikkoa
|
|
EQ-5D-5L:n määrittelemä elämänlaatu
Aikaikkuna: Jopa 72 viikkoa
|
Jopa 72 viikkoa
|
|
Angioedema Life Quality Questionnaire -kyselyn määrittelemä elämänlaatu
Aikaikkuna: Jopa 72 viikkoa
|
Jopa 72 viikkoa
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Päätutkija: Henriette Farkas, MD, PhD, DSc, Semmelweis University
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Tiistai 1. joulukuuta 2015
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Maanantai 1. helmikuuta 2016
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Maanantai 1. helmikuuta 2016
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Keskiviikko 20. tammikuuta 2016
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 28. tammikuuta 2016
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Tiistai 2. helmikuuta 2016
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Arvio)
Keskiviikko 17. helmikuuta 2016
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 15. helmikuuta 2016
Viimeksi vahvistettu
Maanantai 1. helmikuuta 2016
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Sydän-ja verisuonitaudit
- Verisuonisairaudet
- Ihosairaudet
- Immunologiset puutosoireyhtymät
- Immuunijärjestelmän sairaudet
- Yliherkkyys, välitön
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Ihotaudit, verisuonisairaudet
- Yliherkkyys
- Urtikaria
- Perinnölliset komplementin puutostaudit
- Primaariset immuunipuutostaudit
- Angioedeema
- Angioedeema, perinnöllinen
Muut tutkimustunnusnumerot
- BCX4161-303
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .