Nyílt, hosszú távú biztonsági vizsgálat az Avoralstattal örökletes angioödémában szenvedő betegeknél (OPuS-4)
2016. február 15. frissítette: BioCryst Pharmaceuticals
OPuS-4: Nyílt elnevezésű tanulmány az Avoralstat hosszú távú biztonságosságának értékelésére örökletes angioödémában szenvedő betegeknél
Ez egy nyílt elrendezésű vizsgálat, amelynek célja a profilaktikus avoralstat (500 mg naponta háromszor) hosszú távú biztonságosságának értékelése, amikor körülbelül 150 örökletes angioödémában (HAE) szenvedő betegnek adják, legfeljebb 72 hétig.
A tanulmány az avoralstat profilaktikus kezelés hosszú távú hatékonyságát és az életminőségre gyakorolt hatását is értékelni fogja.
A tanulmány áttekintése
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Tényleges)
6
Fázis
- 3. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
-
Leuven, Belgium
-
-
-
-
-
Grenoble, Franciaország
-
Lille, Franciaország
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
18 év és régebbi (Felnőtt, Idősebb felnőtt)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Tanulmányozható nemek
Összes
Leírás
Bevételi kritériumok:
- Férfiak és nem terhes, nem szoptató nők életkora ≥ 18 év.
- Adjon írásos, tájékozott hozzájárulást.
- Egy avoralstat terápiás vizsgálat befejezése VAGY az 1. típusú vagy 2. típusú HAE megerősített diagnózisa.
- Hozzáférés a megfelelő gyógyszerhez az akut HAE rohamok kezelésére.
- Megfelelő fogamzásgátlás.
Kizárási kritériumok:
- Terhes vagy szoptató nőstények.
- Klinikailag jelentős egészségügyi állapot vagy kórtörténet.
- Rendellenes szűrési EKG, laboratóriumi vagy vizeletvizsgálati lelet, amely klinikailag jelentős.
- Vizsgálati gyógyszerexpozíció 30 napon belül (az avoralstat kivételével).
- Alkohollal vagy kábítószerrel való visszaélés története vagy jelenlegi állapota.
- HIV vagy aktív HBV vagy HCV fertőzés.
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Megelőzés
- Kiosztás: N/A
- Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: avoralstat
Öt avoralstat kapszula (100 mg) naponta háromszor szájon át
|
Más nevek:
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Időkeret |
|---|---|
|
Azon alanyok aránya, akik a kezelés során fellépő nemkívánatos esemény miatt abbahagyták a kezelést, akiknél a kezelés során felmerülő súlyos mellékhatások, akik 3. vagy 4. fokozatú mellékhatást tapasztalnak, és 3. vagy 4. fokú laboratóriumi eltéréseket tapasztalnak
Időkeret: Akár 72 hétig
|
Akár 72 hétig
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Időkeret |
|---|---|
|
Angioödémás rohamok aránya (az alany által jelentett HAE-rohamok a vizsgálati időre normalizálva)
Időkeret: Akár 72 hétig
|
Akár 72 hétig
|
|
Tartósság válaszreakcióként (az alany által jelentett HAE-támadásként értékelve)
Időkeret: idővel 72 hétig változik
|
idővel 72 hétig változik
|
|
Azon alanyok aránya, akik a hatékonyság hiánya miatt abbahagyták az avoralstat-kezelést
Időkeret: Akár 72 hétig
|
Akár 72 hétig
|
|
Az EQ-5D-5L által meghatározott életminőség
Időkeret: Akár 72 hétig
|
Akár 72 hétig
|
|
Az életminőség az angioödéma életminőség-kérdőíve szerint
Időkeret: Akár 72 hétig
|
Akár 72 hétig
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Nyomozók
- Kutatásvezető: Henriette Farkas, MD, PhD, DSc, Semmelweis University
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete
2015. december 1.
Elsődleges befejezés (Tényleges)
2016. február 1.
A tanulmány befejezése (Tényleges)
2016. február 1.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2016. január 20.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2016. január 28.
Első közzététel (Becslés)
2016. február 2.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Becslés)
2016. február 17.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2016. február 15.
Utolsó ellenőrzés
2016. február 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
- Szív-és érrendszeri betegségek
- Érrendszeri betegségek
- Bőrbetegségek
- Immunhiányos szindrómák
- Immunrendszeri betegségek
- Túlérzékenység, azonnali
- Genetikai betegségek, veleszületett
- Bőrbetegségek, érrendszeri
- Túlérzékenység
- Urticaria
- Örökletes komplementhiányos betegségek
- Elsődleges immunhiányos betegségek
- Angioödéma
- Angioödéma, örökletes
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- BCX4161-303
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .