NBI-98854 在图雷特综合征儿童和青少年中的安全性和有效性研究
2020年12月23日 更新者：Neurocrine Biosciences
一项随机、双盲、安慰剂对照研究，以评估 NBI-98854 在患有图雷特综合征的儿科受试者中的安全性和有效性
2 期双盲安慰剂对照研究评估 NBI-98854 每天一次 (qd) 治疗总共 6 周的安全性和有效性。
这项研究将招募大约 90 名临床诊断为图雷特综合征的男性和女性儿科受试者。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (实际的)
98
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Arizona
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Sun City、Arizona、美国
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Arkansas
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Springdale、Arkansas、美国
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California
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Long Beach、California、美国
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San Bernardino、California、美国
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San Diego、California、美国
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Upland、California、美国
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Florida
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Bradenton、Florida、美国
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Gainesville、Florida、美国
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Hialeah、Florida、美国
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Loxahatchee Groves、Florida、美国
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Melbourne、Florida、美国
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Orlando、Florida、美国
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Saint Petersburg、Florida、美国
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Tampa、Florida、美国
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Georgia
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Atlanta、Georgia、美国
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Illinois
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Chicago、Illinois、美国
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Naperville、Illinois、美国
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Kansas
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Wichita、Kansas、美国
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、美国
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Natick、Massachusetts、美国
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Michigan
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Ann Arbor、Michigan、美国
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Bloomfield Hills、Michigan、美国
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Nebraska
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Lincoln、Nebraska、美国
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New Hampshire
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Nashua、New Hampshire、美国
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New Jersey
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Marlton、New Jersey、美国
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Summit、New Jersey、美国
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New York
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Manhasset、New York、美国
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New York、New York、美国
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Rochester、New York、美国
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Ohio
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Cincinnati、Ohio、美国
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Middleburg Heights、Ohio、美国
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Oklahoma
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Oklahoma City、Oklahoma、美国
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Tennessee
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Franklin、Tennessee、美国
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Nashville、Tennessee、美国
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Texas
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Dallas、Texas、美国
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DeSoto、Texas、美国
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Fort Worth、Texas、美国
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Houston、Texas、美国
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Irving、Texas、美国
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Utah
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Orem、Utah、美国
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Salt Lake City、Utah、美国
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Washington
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Kirkland、Washington、美国
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Seattle、Washington、美国
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Spokane、Washington、美国
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
6年 至 17年 (孩子)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 有图雷特综合症 (TS) 的临床诊断
- 至少有中度抽动严重程度
- 有损害学校、职业和/或社会功能的 TS 症状
- 如果使用维持性药物进行 TS 或 TS 谱诊断（例如 强迫症 [OCD]、注意力缺陷多动障碍 [ADHD]），服用稳定剂量
- 身体健康
- 青少年受试者（12 至 17 岁）必须对苯丙胺、巴比妥类药物、苯二氮卓类药物、苯环利定、可卡因、阿片类药物或大麻素进行尿液药物筛查和酒精筛查阴性
- 不实行完全禁欲的育龄受试者必须同意在研究的筛选、治疗和随访期间始终如一地使用激素或两种形式的非激素避孕（双重避孕）
排除标准：
- 在筛选前 1 个月内有活跃的、临床上显着的不稳定医疗状况
- 有已知的长 QT 综合征或心律失常病史
- 有抗精神病药物恶性综合征的已知病史
- 筛选前 3 年内有癌症诊断（允许某些例外）
- 对 VMAT2 抑制剂过敏、过敏或不耐受
- 筛选前 30 天内失血 ≥ 250 mL 或献血
- 有已知的物质依赖、物质（药物）或酒精滥用史
- 有自杀或暴力行为的重大风险
- 在筛选期间或基线时已启动抽动症综合行为干预 (CBIT)，或计划在研究期间启动 CBIT
- 在筛选前 30 天内接受过研究药物或计划在研究期间使用研究药物（NBI-98854 除外）
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：四人间
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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安慰剂比较：安慰剂
每天给药一次，持续 6 周
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实验性的：剂量组 1
每天给药一次，持续 6 周
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实验性的：剂量组 2
每天给药一次，持续 6 周
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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耶鲁全球抽动严重程度量表 (YGTSS) 抽动总分 (TTS) 从基线到第 6 周的变化
大体时间：基线，第 6 周
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YGTSS 旨在通过一系列维度对运动和语音抽动症状的总体严重程度进行评级：数量、频率、强度、复杂性和干扰。
YGTSS 由研究者（或合格的指定人员）使用基于计算机的结构化临床访谈进行管理。
TTS 是 5 个运动抽动项目和 5 个语音（发声）抽动项目的总和，范围从 0 到 50，分数越高表示严重程度越高
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基线，第 6 周
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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图雷特综合症的临床总体印象 (CGI-TS) - 第 6 周的改善评分
大体时间：第 6 周
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CGI-TS-Improvement 量表用于评估自研究药物给药开始以来的总体改善情况（7 分制）。
每个 CGI-TS-Improvement 响应类别都分配了一个数字分数，如下所示：1 = 非常好； 2 = 有很大改善； 3 = 轻微改善； 4 = 未改变； 5 = 稍差； 6 = 更糟； 7 = 非常糟糕。
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第 6 周
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在第 6 周是 YGTSS TTS 响应者的参与者
大体时间：基线，第 6 周
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TTS 响应者在每次访问的基础上被定义为在指定的基线后访问时其 TTS 值从基线减少至少 30% 的参与者。
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基线，第 6 周
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YGTSS 损伤评分从基线到第 6 周的变化
大体时间：基线，第 6 周
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YGTSS 损伤项目用于使用以下 50 点锚定量表对抽动引起的损伤进行评级：0 = 无； 10 = 最小； 20 = 温和； 30 = 中度； 40 = 标记； 50 = 严重。
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基线，第 6 周
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YGTSS 全球抽动严重程度评分从基线到第 6 周的变化
大体时间：基线，第 6 周
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YGTSS Global Tic Severity 评分是 YGTSS TTS 和 YGTSS Impairment 评分的总和，范围从 0 到 100，评分越高表示严重程度越高。
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基线，第 6 周
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基于 Rush 视频的 Tic 评定量表 (RTRS) 总分从基线到第 6 周的变化
大体时间：基线，第 6 周
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本研究使用了改进的 RTRS，其中包括短视频记录以测量 5 个抽动变量：受影响的身体区域数量、运动和发声抽动的频率以及运动和发声抽动的严重程度。
RTRS 总分是 5 个领域得分的总和，范围从 0 到 20，得分越高表示严重程度越高。
在第 6 周之前停止治疗的参与者使用了最后一次治疗访视。
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基线，第 6 周
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Premonitory Urge for Tics Scale (PUTS) 总分从基线到第 6 周的变化
大体时间：基线，第 6 周
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PUTS 是一种用于量化与抽动相关的先兆冲动现象的工具。
它由 9 个项目组成，每个项目都按 4 分制评分（1 = 完全不正确，2 = 有点正确，3 = 几乎正确，4 = 非常正确）。
PUTS 总分计算为 9 个项目的分数之和。
总分范围从 9 到 36，分数越高表明结果越差。
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基线，第 6 周
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抽动临床整体印象 (CGI-Tics) 从基线到第 6 周的变化 - 严重程度评分
大体时间：基线，第 6 周
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CGI-Tics-Severity 量表用于评估 7 分制的整体严重程度。
每个 CGI-Tics-Severity 反应类别都分配了一个数字分数，如下所示：1 = 正常，完全没有不适； 2 = 病态边缘； 3 = 轻度不适； 4 = 中度病； 5 = 病得很重； 6 = 重病； 7 = 在病情最严重的患者中。
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基线，第 6 周
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第 6 周的 CGI-TS 改进响应者
大体时间：第 6 周
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如果参与者的 CGI-TS-Improvement 分数是“1”（“大大改善”）或“2”（“大大改善”），则参与者在给定访问中被归类为 CGI-TS-Improvement 响应者访问。
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第 6 周
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2016年3月23日
初级完成 (实际的)
2017年4月14日
研究完成 (实际的)
2017年4月14日
研究注册日期
首次提交
2016年2月5日
首先提交符合 QC 标准的
2016年2月5日
首次发布 (估计)
2016年2月10日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2021年1月15日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2020年12月23日
最后验证
2020年12月1日
更多信息
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