トゥレット症候群の小児および青少年におけるNBI-98854の安全性と有効性の研究
2020年12月23日 更新者：Neurocrine Biosciences
トゥレット症候群の小児被験者における NBI-98854 の安全性と有効性を評価するためのランダム化二重盲検プラセボ対照研究
NBI-98854を1日1回（qd）投与し、合計6週間の治療の安全性と有効性を評価する第2相二重盲検プラセボ対照試験。
この研究には、臨床的にトゥレット症候群と診断された約90人の男女の小児被験者が登録されます。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (実際)
98
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
-
-
Arizona
-
Sun City、Arizona、アメリカ
-
-
Arkansas
-
Springdale、Arkansas、アメリカ
-
-
California
-
Long Beach、California、アメリカ
-
San Bernardino、California、アメリカ
-
San Diego、California、アメリカ
-
Upland、California、アメリカ
-
-
Florida
-
Bradenton、Florida、アメリカ
-
Gainesville、Florida、アメリカ
-
Hialeah、Florida、アメリカ
-
Loxahatchee Groves、Florida、アメリカ
-
Melbourne、Florida、アメリカ
-
Orlando、Florida、アメリカ
-
Saint Petersburg、Florida、アメリカ
-
Tampa、Florida、アメリカ
-
-
Georgia
-
Atlanta、Georgia、アメリカ
-
-
Illinois
-
Chicago、Illinois、アメリカ
-
Naperville、Illinois、アメリカ
-
-
Kansas
-
Wichita、Kansas、アメリカ
-
-
Massachusetts
-
Boston、Massachusetts、アメリカ
-
Natick、Massachusetts、アメリカ
-
-
Michigan
-
Ann Arbor、Michigan、アメリカ
-
Bloomfield Hills、Michigan、アメリカ
-
-
Nebraska
-
Lincoln、Nebraska、アメリカ
-
-
New Hampshire
-
Nashua、New Hampshire、アメリカ
-
-
New Jersey
-
Marlton、New Jersey、アメリカ
-
Summit、New Jersey、アメリカ
-
-
New York
-
Manhasset、New York、アメリカ
-
New York、New York、アメリカ
-
Rochester、New York、アメリカ
-
-
Ohio
-
Cincinnati、Ohio、アメリカ
-
Middleburg Heights、Ohio、アメリカ
-
-
Oklahoma
-
Oklahoma City、Oklahoma、アメリカ
-
-
Tennessee
-
Franklin、Tennessee、アメリカ
-
Nashville、Tennessee、アメリカ
-
-
Texas
-
Dallas、Texas、アメリカ
-
DeSoto、Texas、アメリカ
-
Fort Worth、Texas、アメリカ
-
Houston、Texas、アメリカ
-
Irving、Texas、アメリカ
-
-
Utah
-
Orem、Utah、アメリカ
-
Salt Lake City、Utah、アメリカ
-
-
Washington
-
Kirkland、Washington、アメリカ
-
Seattle、Washington、アメリカ
-
Spokane、Washington、アメリカ
-
-
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
6年～17年 (子)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
包含基準:
- トゥレット症候群 (TS) の臨床診断を受けている
- 少なくとも中程度のチックの重症度がある
- 学校、職業、および/または社会的機能を損なうTSの症状がある
- TS または TS スペクトラム診断のために維持薬を使用している場合（例: 強迫性障害 [OCD]、注意欠陥多動性障害 [ADHD])、安定した用量を服用していること
- 全般的に健康状態が良好であること
- 青少年の被験者（12～17歳）は、アンフェタミン、バルビツール酸塩、ベンゾジアゼピン、フェンシクリジン、コカイン、アヘン剤、またはカンナビノイドの尿薬物スクリーニングが陰性であり、アルコールスクリーニングが陰性である必要があります。
- 完全な禁欲を実践していない妊娠の可能性のある被験者は、研究のスクリーニング、治療およびフォローアップ期間中、一貫してホルモン避妊法または2種類の非ホルモン避妊法（二重避妊法）を使用することに同意しなければなりません。
除外基準:
- スクリーニング前の1か月以内に活動性の臨床的に重大な不安定な病状がある
- QT延長症候群または心臓不整脈の既知の病歴がある
- 神経弛緩性悪性症候群の既知の既往歴がある
- 検診前3年以内にがんの診断を受けている方（一部例外あり）
- VMAT2阻害剤に対してアレルギー、過敏症、または不耐症がある
- -250mL以上の失血がある、またはスクリーニング前30日以内に献血された血液がある
- 薬物依存、薬物乱用、またはアルコール乱用の既知の既往歴がある
- 自殺または暴力行為の重大なリスクがある
- スクリーニング期間中またはベースライン時にチックに対する包括的行動介入（CBIT）を開始しているか、研究中にCBITを開始する予定がある
- スクリーニング前30日以内に治験薬を投与されている、または治験中に治験薬（NBI-98854以外）を使用する予定がある
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：4倍
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
|---|---|
|
プラセボコンパレーター：プラセボ
1日1回、6週間投与
|
|
|
実験的：用量グループ 1
1日1回、6週間投与
|
|
|
実験的：用量グループ 2
1日1回、6週間投与
|
この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
Yale Global Tic Severity Scale (YGTSS) Total Tic Score (TTS) におけるベースラインから 6 週目までの変化
時間枠：ベースライン、6 週目
|
YGTSS は、運動チック症状と音声チック症状の全体的な重症度を、数、頻度、強度、複雑さ、干渉などのさまざまな側面にわたって評価するように設計されています。
YGTSS は、コンピューターベースの構造化臨床面接を使用して、研究者 (または資格のある指名者) によって実施されました。
TTS は、5 つの運動チック項目と 5 つの音声 (発声) チック項目の合計で、0 ～ 50 の範囲であり、スコアが高いほど重症度が高くなります。
|
ベースライン、6 週目
|
二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
トゥレット症候群の臨床全体的印象 (CGI-TS) - 6 週目の改善スコア
時間枠：第6週
|
CGI-TS-改善スケールは、治験薬の投与開始以来の全体的な改善を 7 段階のスケールで評価するために使用されます。
CGI-TS-改善の応答カテゴリのそれぞれに、次のような数値スコアが割り当てられました。 1 = 非常に改善されました。 2 = かなり改善されました。 3 = 最小限の改善。 4 = 変更なし。 5 = 最小限に悪化。 6 = はるかに悪い。 7 = 非常に悪い。
|
第6週
|
|
第 6 週の YGTSS TTS レスポンダーである参加者
時間枠：ベースライン、6 週目
|
TTS レスポンダーは、訪問ごとに、指定されたベースライン後の訪問で TTS 値がベースラインから少なくとも 30% 減少している参加者として定義されます。
|
ベースライン、6 週目
|
|
YGTSS 障害スコアのベースラインから 6 週目への変化
時間枠：ベースライン、6 週目
|
YGTSS 障害項目は、次の 50 ポイントの固定スケールを使用してチックによる障害を評価するために使用されます。0 = なし。 10 = 最小限。 20 = 軽度。 30 = 中程度。 40 = マークあり。 50 = 重度。
|
ベースライン、6 週目
|
|
YGTSS グローバル チック重症度スコアのベースラインから 6 週目への変化
時間枠：ベースライン、6 週目
|
YGTSS グローバル チック重症度スコアは、YGTSS TTS と YGTSS 障害スコアの合計で、0 ～ 100 の範囲であり、スコアが高いほど重症度が高くなります。
|
ベースライン、6 週目
|
|
ラッシュのベースラインから第 6 週への変化 ビデオベースの Tic 評価スケール (RTRS) 合計スコア
時間枠：ベースライン、6 週目
|
この研究では、影響を受ける身体領域の数、運動チックおよび音声チックの頻度、運動チックおよび音声チックの重症度という 5 つのチック変数を測定するための短いビデオ録画を含む修正 RTRS が使用されました。
RTRS 合計スコアは 5 つのドメイン スコアの合計として計算され、範囲は 0 ～ 20 で、スコアが高いほど重大度が高くなります。
最後の治療訪問は、6週目前に治療を中止した参加者に使用されました。
|
ベースライン、6 週目
|
|
Premonitory Urge for Tics Scale (PUTS) 合計スコアのベースラインから 6 週目への変化
時間枠：ベースライン、6 週目
|
PUTS は、チックに関連する前駆衝動現象を定量化するための手段です。
これは 9 つの項目で構成され、それぞれが 4 点スケール (1= まったく当てはまらない、2= 少し当てはまります、3= かなり当てはまります、4= 非常に当てはまります) で採点されます。
PUTS 合計スコアは、9 項目のスコアの合計として計算されます。
合計スコアは 9 ～ 36 の範囲であり、スコアが高いほど結果が悪いことを示します。
|
ベースライン、6 週目
|
|
チックの臨床全体的印象 (CGI-Tics) - 重症度スコアのベースラインから 6 週目までの変化
時間枠：ベースライン、6 週目
|
CGI-Tics-Severity スケールは、全体的な重症度を 7 段階のスケールで評価するために使用されます。
CGI-Tics-Severity 反応カテゴリーのそれぞれに、次のような数値スコアが割り当てられました。 1 = 正常、まったく病気ではありません。 2 = 境界線上の病気。 3 = 軽度の病気。 4 = 中等度の病気。 5 = 著しく病気。 6 = 重篤な病気。 7 = 最も重篤な患者の一人。
|
ベースライン、6 週目
|
|
6 週目で CGI-TS 改善に対応した参加者
時間枠：第6週
|
参加者は、その訪問時に CGI-TS-改善スコアが「1」（「非常に改善された」）または「2」（「かなり改善された」）のいずれかである場合、その訪問で CGI-TS-改善対応者として分類されます。訪問。
|
第6週
|
協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
スポンサー
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2016年3月23日
一次修了 (実際)
2017年4月14日
研究の完了 (実際)
2017年4月14日
試験登録日
最初に提出
2016年2月5日
QC基準を満たした最初の提出物
2016年2月5日
最初の投稿 (見積もり)
2016年2月10日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2021年1月15日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2020年12月23日
最終確認日
2020年12月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。
トウレット症候群の臨床試験
-
Sanford HealthNational Ataxia Foundation; Beyond Batten Disease Foundation; Pitt Hopkins Research Foundation; Cornelia... と他の協力者募集ミトコンドリア病 | 網膜色素変性症 | 重症筋無力症 | 好酸球性胃腸炎 | もやもや病 | 多系統萎縮症 | 平滑筋肉腫 | 白質ジストロフィー | 痔瘻 | 脊髄小脳失調症3型 | フリードライヒ失調症 | ケネディ病 | ライム病 | 血球貪食性リンパ組織球症 | 脊髄小脳失調症1型 | 脊髄小脳性運動失調2型 | 脊髄小脳失調症6型 | ウィリアムズ症候群 | ヒルシュスプルング病 | 糖原病 | 川崎病 | 短腸症候群 | 低ホスファターゼ症 | レーバー先天性黒内障 | 口臭 | アカラシア心臓 | 多発性内分泌腫瘍 | リー症候群 | アジソン病 | 多発性内分泌腫瘍2型 | 強皮症 | 多発性内分泌腫瘍1型 | 多発性内分泌腫瘍2A型 | 多発性内分泌腫瘍2B型 | 非定型溶血性尿毒症症候群 | 胆道閉鎖症 | 痙性運動失調 | WAGR症候群 | アニリディア | 一過性全健忘症 | 馬尾症候... およびその他の条件アメリカ, オーストラリア
プラセボの臨床試験
-
Shanghai Hengrui Pharmaceutical Co., Ltd.完了
-
Consano Bio募集坐骨神経痛 | 坐骨神経根症 | 腰仙神経根症 | 腰仙神経根症候群 | 腰仙部神経根痛 | 坐骨神経痛オーストラリア
-
Palacky University完了