Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование безопасности и эффективности NBI-98854 у детей и подростков с синдромом Туретта

23 декабря 2020 г. обновлено: Neurocrine Biosciences

Рандомизированное двойное слепое плацебо-контролируемое исследование для оценки безопасности и эффективности NBI-98854 у детей с синдромом Туретта

Фаза 2, двойное слепое плацебо-контролируемое исследование для оценки безопасности и эффективности NBI-98854, вводимого один раз в день (qd) в течение 6 недель лечения. В этом исследовании примут участие около 90 детей мужского и женского пола, у которых клинически диагностирован синдром Туретта.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

98

Фаза

  • Фаза 2

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Соединенные Штаты
    • Arizona
      • Sun City, Arizona, Соединенные Штаты
    • Arkansas
      • Springdale, Arkansas, Соединенные Штаты
    • California
      • Long Beach, California, Соединенные Штаты
      • San Bernardino, California, Соединенные Штаты
      • San Diego, California, Соединенные Штаты
      • Upland, California, Соединенные Штаты
    • Florida
      • Bradenton, Florida, Соединенные Штаты
      • Gainesville, Florida, Соединенные Штаты
      • Hialeah, Florida, Соединенные Штаты
      • Loxahatchee Groves, Florida, Соединенные Штаты
      • Melbourne, Florida, Соединенные Штаты
      • Orlando, Florida, Соединенные Штаты
      • Saint Petersburg, Florida, Соединенные Штаты
      • Tampa, Florida, Соединенные Штаты
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Соединенные Штаты
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Соединенные Штаты
      • Naperville, Illinois, Соединенные Штаты
    • Kansas
      • Wichita, Kansas, Соединенные Штаты
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты
      • Natick, Massachusetts, Соединенные Штаты
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Соединенные Штаты
      • Bloomfield Hills, Michigan, Соединенные Штаты
    • Nebraska
      • Lincoln, Nebraska, Соединенные Штаты
    • New Hampshire
      • Nashua, New Hampshire, Соединенные Штаты
    • New Jersey
      • Marlton, New Jersey, Соединенные Штаты
      • Summit, New Jersey, Соединенные Штаты
    • New York
      • Manhasset, New York, Соединенные Штаты
      • New York, New York, Соединенные Штаты
      • Rochester, New York, Соединенные Штаты
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Соединенные Штаты
      • Middleburg Heights, Ohio, Соединенные Штаты
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Соединенные Штаты
    • Tennessee
      • Franklin, Tennessee, Соединенные Штаты
      • Nashville, Tennessee, Соединенные Штаты
    • Texas
      • Dallas, Texas, Соединенные Штаты
      • DeSoto, Texas, Соединенные Штаты
      • Fort Worth, Texas, Соединенные Штаты
      • Houston, Texas, Соединенные Штаты
      • Irving, Texas, Соединенные Штаты
    • Utah
      • Orem, Utah, Соединенные Штаты
      • Salt Lake City, Utah, Соединенные Штаты
    • Washington
      • Kirkland, Washington, Соединенные Штаты
      • Seattle, Washington, Соединенные Штаты
      • Spokane, Washington, Соединенные Штаты

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 6 лет до 17 лет (Ребенок)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения:

  1. Наличие клинического диагноза синдрома Туретта (ТС)
  2. Иметь по крайней мере умеренную степень тяжести тика
  3. Имеют симптомы СТ, которые нарушают школьную, профессиональную и/или социальную функцию.
  4. При использовании поддерживающих препаратов для диагностики СТ или спектра СТ (например, обсессивно-компульсивное расстройство [ОКР], синдром дефицита внимания и гиперактивности [СДВГ]), принимать стабильные дозы
  5. Будьте здоровы
  6. Подростки (от 12 до 17 лет) должны иметь отрицательный результат анализа мочи на наркотики на наличие амфетаминов, барбитуратов, бензодиазепинов, фенциклидина, кокаина, опиатов или каннабиноидов и отрицательный результат анализа на алкоголь.
  7. Субъекты с детородным потенциалом, которые не практикуют полное воздержание, должны согласиться на последовательное использование гормональной или двух форм негормональной контрацепции (двойная контрацепция) в периоды скрининга, лечения и последующего наблюдения в рамках исследования.

Критерий исключения:

  1. Иметь активное, клинически значимое нестабильное заболевание в течение 1 месяца до скрининга
  2. Наличие в анамнезе синдрома удлиненного интервала QT или сердечной аритмии
  3. Иметь известную историю злокачественного нейролептического синдрома
  4. Иметь диагноз рака в течение 3 лет до скрининга (допускаются некоторые исключения)
  5. Наличие аллергии, повышенной чувствительности или непереносимости ингибиторов VMAT2.
  6. Кровопотеря ≥250 мл или сдача крови в течение 30 дней до скрининга
  7. Иметь известную историю зависимости от психоактивных веществ, злоупотребления психоактивными веществами (наркотиками) или алкоголем
  8. Имеют значительный риск суицидального или агрессивного поведения
  9. Инициировали Комплексное поведенческое вмешательство при тиках (CBIT) в период скрининга или на исходном уровне или планируют начать CBIT во время исследования
  10. Получали исследуемый препарат в течение 30 дней до скрининга или планируют использовать исследуемый препарат (кроме NBI-98854) во время исследования.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Четырехместный

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Плацебо Компаратор: Плацебо
Вводят один раз в день в течение 6 недель.
Лекарство: Плацебо
Экспериментальный: Дозовая группа 1
Вводят один раз в день в течение 6 недель.
Лекарство: НБИ-98854
Экспериментальный: Группа доз 2
Вводят один раз в день в течение 6 недель.
Лекарство: НБИ-98854

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Изменение общей оценки тиков (TTS) по Йельской шкале серьезности глобальных тиков (YGTSS) по сравнению с исходным уровнем по сравнению с 6-й неделей
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 6
YGTSS предназначен для оценки общей тяжести симптомов двигательных и звуковых тиков по ряду параметров: количество, частота, интенсивность, сложность и интерференция. Тест YGTSS проводился исследователем (или уполномоченным лицом) с использованием компьютеризированного структурированного клинического интервью. TTS представляет собой сумму 5 моторных тиков и 5 звуковых (вокальных) тиков и колеблется от 0 до 50, при этом более высокие баллы представляют большую тяжесть.
Исходный уровень, неделя 6

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Клиническое общее впечатление от синдрома Туретта (CGI-TS) - оценка улучшения на 6 неделе
Временное ограничение: 6 неделя
Шкала CGI-TS-Improvement используется для оценки общего улучшения с момента начала приема исследуемого препарата по 7-балльной шкале. Каждой из категорий ответов CGI-TS-Улучшение была присвоена числовая оценка следующим образом: 1 = очень значительно улучшилось; 2 = Значительно улучшено; 3 = минимальное улучшение; 4 = не изменено; 5 = минимально хуже; 6 = Гораздо хуже; 7 = Намного хуже.
6 неделя
Участники, которые являются респондентами YGTSS TTS на 6 неделе
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 6
Респондент TTS определяется для каждого визита как участник, чье значение TTS снижено по крайней мере на 30% по сравнению с исходным уровнем во время указанного визита после исходного уровня.
Исходный уровень, неделя 6
Изменение по сравнению с исходным уровнем по сравнению с 6-й неделей в шкале оценки нарушений YGTSS
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 6
Пункт YGTSS Impairment используется для оценки ухудшения из-за тиков по следующей 50-балльной привязанной шкале: 0 = нет; 10 = Минимум; 20 = мягкий; 30 = умеренный; 40 = отмечено; 50 = Серьезный.
Исходный уровень, неделя 6
Изменение от исходного уровня до 6-й недели в шкале YGTSS Global Tic Severity Score
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 6
Оценка YGTSS Global Tic Severity представляет собой сумму YGTSS TTS и оценки YGTSS Impairment и находится в диапазоне от 0 до 100, причем более высокие баллы представляют большую тяжесть.
Исходный уровень, неделя 6
Изменение общего балла по шкале рейтинга Tic на основе видео (RTRS) по сравнению с исходным уровнем по сравнению с неделей 6
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 6
В этом исследовании использовалась модифицированная RTRS, которая включала короткие видеозаписи для измерения 5 переменных тиков: количество пораженных участков тела, частота моторных и фонических тиков, тяжесть моторных и фонических тиков. Общий балл RTRS рассчитывается как сумма баллов по 5 доменам и находится в диапазоне от 0 до 20, где более высокие баллы соответствуют большей серьезности. Последний визит во время лечения использовался для участников, прекративших лечение до 6-й недели.
Исходный уровень, неделя 6
Изменение общего балла по шкале предвестников тиков (PUTS) по сравнению с исходным уровнем по сравнению с неделей 6
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 6
PUTS — это инструмент для количественной оценки явлений предвестников, связанных с тиками. Он состоит из 9 пунктов, каждый из которых оценивается по 4-балльной шкале (1=совершенно неверно, 2=отчасти верно, 3=почти верно, 4=совершенно верно). Общий балл PUTS рассчитывается как сумма баллов по 9 пунктам. Общий балл колеблется от 9 до 36, причем более высокие баллы указывают на худший результат.
Исходный уровень, неделя 6
Изменение общего клинического впечатления от тиков (CGI-Tics) по сравнению с исходным уровнем на 6-й неделе — оценка тяжести
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 6
Шкала CGI-Tics-Severity используется для оценки общей тяжести по 7-балльной шкале. Каждой из категорий ответов CGI-Tics-Severity была присвоена числовая оценка следующим образом: 1 = нормальный, совсем не болен; 2 = пограничное заболевание; 3 = Легкое заболевание; 4 = умеренно болен; 5 = Заметно болен; 6 = тяжело болен; 7 = Один из самых тяжелобольных пациентов.
Исходный уровень, неделя 6
Участники, реагирующие на улучшение CGI-TS на 6-й неделе
Временное ограничение: 6 неделя
Участник классифицируется как респондент CGI-TS-улучшение при данном посещении, если его оценка CGI-TS-улучшение составляет либо «1» («значительно улучшилось»), либо «2» («значительно улучшилось») на момент визита. посещать.
6 неделя

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Neurocrine Biosciences

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

23 марта 2016 г.

Первичное завершение (Действительный)

14 апреля 2017 г.

Завершение исследования (Действительный)

14 апреля 2017 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

5 февраля 2016 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

5 февраля 2016 г.

Первый опубликованный (Оценивать)

10 февраля 2016 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

15 января 2021 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

23 декабря 2020 г.

Последняя проверка

1 декабря 2020 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • NBI-98854-1501

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Нет

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

продукт, произведенный в США и экспортированный из США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования Плацебо

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Belgium

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться