Estudio de seguridad y eficacia de NBI-98854 en niños y adolescentes con síndrome de Tourette
23 de diciembre de 2020 actualizado por: Neurocrine Biosciences
Un estudio aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo para evaluar la seguridad y eficacia de NBI-98854 en sujetos pediátricos con síndrome de Tourette
Estudio de fase 2, doble ciego, controlado con placebo para evaluar la seguridad y eficacia de NBI-98854 administrado una vez al día (qd) durante un total de 6 semanas de tratamiento.
Este estudio inscribirá a aproximadamente 90 sujetos pediátricos masculinos y femeninos clínicamente diagnosticados con síndrome de Tourette.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
98
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Arizona
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Sun City, Arizona, Estados Unidos
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Arkansas
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Springdale, Arkansas, Estados Unidos
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California
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Long Beach, California, Estados Unidos
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San Bernardino, California, Estados Unidos
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San Diego, California, Estados Unidos
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Upland, California, Estados Unidos
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Florida
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Bradenton, Florida, Estados Unidos
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Gainesville, Florida, Estados Unidos
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Hialeah, Florida, Estados Unidos
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Loxahatchee Groves, Florida, Estados Unidos
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Melbourne, Florida, Estados Unidos
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Orlando, Florida, Estados Unidos
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Saint Petersburg, Florida, Estados Unidos
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Tampa, Florida, Estados Unidos
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Georgia
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Atlanta, Georgia, Estados Unidos
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Illinois
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Chicago, Illinois, Estados Unidos
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Naperville, Illinois, Estados Unidos
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Kansas
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Wichita, Kansas, Estados Unidos
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos
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Natick, Massachusetts, Estados Unidos
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Michigan
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Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos
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Bloomfield Hills, Michigan, Estados Unidos
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Nebraska
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Lincoln, Nebraska, Estados Unidos
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New Hampshire
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Nashua, New Hampshire, Estados Unidos
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New Jersey
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Marlton, New Jersey, Estados Unidos
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Summit, New Jersey, Estados Unidos
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New York
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Manhasset, New York, Estados Unidos
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New York, New York, Estados Unidos
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Rochester, New York, Estados Unidos
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, Estados Unidos
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Middleburg Heights, Ohio, Estados Unidos
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Oklahoma
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Oklahoma City, Oklahoma, Estados Unidos
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Tennessee
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Franklin, Tennessee, Estados Unidos
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Nashville, Tennessee, Estados Unidos
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Texas
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Dallas, Texas, Estados Unidos
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DeSoto, Texas, Estados Unidos
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Fort Worth, Texas, Estados Unidos
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Houston, Texas, Estados Unidos
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Irving, Texas, Estados Unidos
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Utah
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Orem, Utah, Estados Unidos
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Salt Lake City, Utah, Estados Unidos
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Washington
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Kirkland, Washington, Estados Unidos
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Seattle, Washington, Estados Unidos
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Spokane, Washington, Estados Unidos
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
6 años a 17 años (Niño)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Descripción
Criterios de inclusión:
- Tener un diagnóstico clínico de Síndrome de Tourette (TS)
- Tener al menos una gravedad de tic moderada
- Tiene síntomas de ST que afectan la función escolar, ocupacional y/o social
- Si usa medicamentos de mantenimiento para los diagnósticos de ST o del espectro de ST (p. trastorno obsesivo-compulsivo [TOC], trastorno por déficit de atención con hiperactividad [TDAH]), estar en dosis estables
- Estar en buen estado de salud general
- Los sujetos adolescentes (de 12 a 17 años de edad) deben tener un examen de drogas en orina negativo para anfetaminas, barbitúricos, benzodiacepinas, fenciclidina, cocaína, opiáceos o cannabinoides y un examen de alcohol negativo
- Los sujetos en edad fértil que no practiquen la abstinencia total deben aceptar usar anticonceptivos hormonales o dos formas de anticoncepción no hormonal (anticoncepción dual) de manera constante durante los períodos de selección, tratamiento y seguimiento del estudio.
Criterio de exclusión:
- Tener una condición médica inestable activa y clínicamente significativa dentro de 1 mes antes de la selección
- Tiene antecedentes conocidos de síndrome de QT largo o arritmia cardíaca
- Tener antecedentes conocidos de síndrome neuroléptico maligno
- Tener un diagnóstico de cáncer dentro de los 3 años anteriores a la prueba de detección (se permiten algunas excepciones)
- Tiene alergia, hipersensibilidad o intolerancia a los inhibidores de VMAT2
- Tener una pérdida de sangre ≥250 ml o sangre donada dentro de los 30 días anteriores a la selección
- Tener un historial conocido de dependencia de sustancias, abuso de sustancias (drogas) o alcohol
- Tienen un riesgo significativo de comportamiento suicida o violento.
- Haber iniciado la Intervención conductual integral para tics (CBIT) durante el período de selección o al inicio del estudio o planear iniciar CBIT durante el estudio
- Haber recibido un fármaco en investigación dentro de los 30 días anteriores a la selección o planea usar un fármaco en investigación (que no sea NBI-98854) durante el estudio
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Cuadruplicar
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Comparador de placebos: Placebo
Administrado una vez al día durante 6 semanas
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Experimental: Grupo de dosis 1
Administrado una vez al día durante 6 semanas
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Experimental: Grupo de dosis 2
Administrado una vez al día durante 6 semanas
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Cambio desde el inicio hasta la semana 6 en la escala global de gravedad de tics de Yale (YGTSS) Total Tic Score (TTS)
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 6
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El YGTSS está diseñado para calificar la gravedad general de los síntomas de tics motores y fónicos en una variedad de dimensiones: número, frecuencia, intensidad, complejidad e interferencia.
El YGTSS fue administrado por el investigador (o una persona designada calificada) mediante una entrevista clínica estructurada basada en computadora.
El TTS es la suma de los 5 elementos de tic motor y los 5 elementos de tic fónico (vocal) y varía de 0 a 50, donde las puntuaciones más altas representan una mayor gravedad
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Línea de base, semana 6
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Impresión clínica global del síndrome de Tourette (CGI-TS): puntuación de mejora en la semana 6
Periodo de tiempo: Semana 6
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La escala CGI-TS-Improvement se utiliza para evaluar la mejora general desde el inicio de la dosificación del fármaco del estudio en una escala de 7 puntos.
A cada una de las categorías de respuesta CGI-TS-Improvement se le asignó una puntuación numérica de la siguiente manera: 1 = Muy mejorado; 2 = Mucho mejor; 3 = Mejora mínima; 4 = No cambiado; 5 = Mínimamente peor; 6 = Mucho peor; 7 = Mucho peor.
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Semana 6
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Participantes que son respondedores de YGTSS TTS en la semana 6
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 6
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Un respondedor TTS se define, por visita, como un participante cuyo valor TTS se reduce en al menos un 30 % desde el inicio en la visita posterior al inicio especificada.
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Línea de base, semana 6
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Cambio desde el inicio hasta la semana 6 en el puntaje de deterioro de YGTSS
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 6
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El elemento de Deterioro de YGTSS se usa para calificar el deterioro debido a tics usando la siguiente escala anclada de 50 puntos: 0 = Ninguno; 10 = mínimo; 20 = leve; 30 = Moderado; 40 = marcado; 50 = Severo.
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Línea de base, semana 6
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Cambio desde el inicio hasta la semana 6 en el YGTSS Global Tic Severity Score
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 6
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La puntuación YGTSS Global Tic Severity es la suma de la YGTSS TTS y la YGTSS Impairment score y varía de 0 a 100, donde las puntuaciones más altas representan una mayor gravedad.
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Línea de base, semana 6
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Cambio desde el inicio hasta la semana 6 en la puntuación total de la escala de calificación de Tic basada en videos (RTRS) de Rush
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 6
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En este estudio se utilizó una RTRS modificada que incluye grabaciones de video breves para medir 5 variables de tic: número de áreas corporales afectadas, frecuencia de tics motores y fónicos, y gravedad de los tics motores y fónicos.
La puntuación total de la RTRS se calcula como la suma de las puntuaciones de los 5 dominios y varía de 0 a 20, donde las puntuaciones más altas representan una mayor gravedad.
La última visita de tratamiento se utilizó en los participantes que abandonaron antes de la semana 6.
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Línea de base, semana 6
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Cambio desde el inicio hasta la semana 6 en la puntuación total de la escala de urgencia premonitoria por tics (PUTS)
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 6
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El PUTS es un instrumento para cuantificar los fenómenos de urgencia premonitoria asociados a los tics.
Consta de 9 ítems, cada uno de los cuales se puntúa en una escala de 4 puntos (1=nada cierto, 2=un poco cierto, 3=bastante cierto, 4=mucho cierto).
La puntuación total de PUTS se calcula como la suma de las puntuaciones de los 9 elementos.
La puntuación total oscila entre 9 y 36, y las puntuaciones más altas indican un peor resultado.
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Línea de base, semana 6
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Cambio desde el inicio hasta la semana 6 en la impresión clínica global de tics (CGI-Tics): puntuación de gravedad
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 6
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La escala CGI-Tics-Severity se utiliza para evaluar la gravedad general en una escala de 7 puntos.
A cada una de las categorías de respuesta CGI-Tics-Severity se le asignó una puntuación numérica de la siguiente manera: 1 = Normal, nada enfermo; 2 = limítrofe enfermo; 3 = enfermedad leve; 4 = Moderadamente enfermo; 5 = Marcadamente enfermo; 6 = gravemente enfermo; 7 = Entre los pacientes más extremadamente enfermos.
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Línea de base, semana 6
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Participantes que respondieron a CGI-TS-Improvement en la semana 6
Periodo de tiempo: Semana 6
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Un participante se clasifica como respondedor CGI-TS-Mejora en una visita determinada si su puntaje CGI-TS-Mejora es un "1" ("muy mejorado") o un "2" ("mucho mejorado") en la visita. visita.
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Semana 6
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
23 de marzo de 2016
Finalización primaria (Actual)
14 de abril de 2017
Finalización del estudio (Actual)
14 de abril de 2017
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
5 de febrero de 2016
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
5 de febrero de 2016
Publicado por primera vez (Estimar)
10 de febrero de 2016
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
15 de enero de 2021
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
23 de diciembre de 2020
Última verificación
1 de diciembre de 2020
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
- Desordenes mentales
- Procesos Patológicos
- Enfermedades Cerebrales
- Enfermedades del Sistema Nervioso Central
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Enfermedad
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Enfermedades de los ganglios basales
- Trastornos del movimiento
- Enfermedades neurodegenerativas
- Trastornos Heredodegenerativos, Sistema Nervioso
- Trastornos del neurodesarrollo
- Trastornos de tics
- Síndrome
- Síndrome de Tourette
Otros números de identificación del estudio
- NBI-98854-1501
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
No
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .