Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Az NBI-98854 biztonságossági és hatékonysági vizsgálata Tourette-szindrómás gyermekeknél és serdülőknél

2020. december 23. frissítette: Neurocrine Biosciences

Randomizált, kettős vak, placebo-kontrollos vizsgálat az NBI-98854 biztonságosságának és hatékonyságának felmérésére Tourette-szindrómás gyermekeknél

2. fázis, kettős-vak, placebo-kontrollos vizsgálat az NBI-98854 biztonságosságának és hatékonyságának felmérésére naponta egyszer (qd) összesen 6 hetes kezelés során. Ebben a vizsgálatban körülbelül 90 férfi és női gyermeket vonnak be, akiknél klinikailag Tourette-szindrómát diagnosztizáltak.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

98

Fázis

  • 2. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • Arizona
      • Sun City, Arizona, Egyesült Államok
    • Arkansas
      • Springdale, Arkansas, Egyesült Államok
    • California
      • Long Beach, California, Egyesült Államok
      • San Bernardino, California, Egyesült Államok
      • San Diego, California, Egyesült Államok
      • Upland, California, Egyesült Államok
    • Florida
      • Bradenton, Florida, Egyesült Államok
      • Gainesville, Florida, Egyesült Államok
      • Hialeah, Florida, Egyesült Államok
      • Loxahatchee Groves, Florida, Egyesült Államok
      • Melbourne, Florida, Egyesült Államok
      • Orlando, Florida, Egyesült Államok
      • Saint Petersburg, Florida, Egyesült Államok
      • Tampa, Florida, Egyesült Államok
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Egyesült Államok
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Egyesült Államok
      • Naperville, Illinois, Egyesült Államok
    • Kansas
      • Wichita, Kansas, Egyesült Államok
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Egyesült Államok
      • Natick, Massachusetts, Egyesült Államok
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Egyesült Államok
      • Bloomfield Hills, Michigan, Egyesült Államok
    • Nebraska
      • Lincoln, Nebraska, Egyesült Államok
    • New Hampshire
      • Nashua, New Hampshire, Egyesült Államok
    • New Jersey
      • Marlton, New Jersey, Egyesült Államok
      • Summit, New Jersey, Egyesült Államok
    • New York
      • Manhasset, New York, Egyesült Államok
      • New York, New York, Egyesült Államok
      • Rochester, New York, Egyesült Államok
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Egyesült Államok
      • Middleburg Heights, Ohio, Egyesült Államok
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Egyesült Államok
    • Tennessee
      • Franklin, Tennessee, Egyesült Államok
      • Nashville, Tennessee, Egyesült Államok
    • Texas
      • Dallas, Texas, Egyesült Államok
      • DeSoto, Texas, Egyesült Államok
      • Fort Worth, Texas, Egyesült Államok
      • Houston, Texas, Egyesült Államok
      • Irving, Texas, Egyesült Államok
    • Utah
      • Orem, Utah, Egyesült Államok
      • Salt Lake City, Utah, Egyesült Államok
    • Washington
      • Kirkland, Washington, Egyesült Államok
      • Seattle, Washington, Egyesült Államok
      • Spokane, Washington, Egyesült Államok

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

6 év (Gyermek)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Bevételi kritériumok:

  1. A Tourette-szindróma (TS) klinikai diagnózisa
  2. A tic legalább közepes súlyosságú legyen
  3. TS tünetei vannak, amelyek rontják az iskolai, foglalkozási és/vagy szociális funkciót
  4. Ha fenntartó gyógyszer(ek)et használ TS vagy TS spektrum diagnózisához (pl. rögeszmés-kényszeres rendellenesség [OCD], figyelemhiányos hiperaktivitási zavar [ADHD]), legyen stabil adagokban
  5. Legyen jó általános egészségi állapotban
  6. A serdülőkorúak (12-17 évesek) vizeletben negatív szűréssel kell rendelkezniük amfetaminok, barbiturátok, benzodiazepin, fenciklidin, kokain, opiátok vagy kannabinoidok tekintetében, valamint negatív alkoholszintű szűréssel.
  7. Azoknak a fogamzóképes korú alanyoknak, akik nem gyakorolnak teljes absztinenciát, bele kell egyezniük abba, hogy a vizsgálat szűrése, kezelése és követése során következetesen alkalmazzák a hormonális vagy kétféle nem hormonális fogamzásgátlást (kettős fogamzásgátlás).

Kizárási kritériumok:

  1. Aktív, klinikailag jelentős instabil egészségi állapota van a szűrést megelőző 1 hónapon belül
  2. Ismert, hogy a kórtörténetében hosszú QT-szindróma vagy szívritmuszavar szerepel
  3. Ismert neuroleptikus malignus szindróma anamnézisében
  4. A szűrést megelőző 3 éven belül rákdiagnózisa van (néhány kivétel megengedett)
  5. Allergiája, túlérzékenysége vagy intoleranciája van a VMAT2 gátlókkal szemben
  6. ≥250 ml vérvesztesége van, vagy vért adott a szűrést megelőző 30 napon belül
  7. Ismert szerfüggőség, szer (kábítószer) vagy alkoholfogyasztás
  8. Jelentős az öngyilkos vagy erőszakos viselkedés kockázata
  9. Átfogó viselkedési beavatkozást (CBIT) kezdeményeztek a szűrési időszakban vagy az alaphelyzetben, vagy tervezik a CBIT kezdeményezését a vizsgálat során
  10. a szűrést megelőző 30 napon belül vizsgálati gyógyszert kaptak, vagy vizsgálati gyógyszer (az NBI-98854-től eltérő) alkalmazását tervezik a vizsgálat során

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
  • Maszkolás: Négyszeres

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Placebo Comparator: Placebo
Naponta egyszer beadva 6 hétig
Drog: Placebo
Kísérleti: 1. dóziscsoport
Naponta egyszer beadva 6 hétig
Drog: NBI-98854
Kísérleti: 2. dóziscsoport
Naponta egyszer beadva 6 hétig
Drog: NBI-98854

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Változás az alapértékről a 6. hétre a Yale Global Tic Severity Scale (YGTSS) össz Tic Score (TTS) szerint
Időkeret: Alapállapot, 6. hét
Az YGTSS-t úgy tervezték, hogy értékelje a motoros és fonikus tic tünetek általános súlyosságát számos dimenzióban: szám, frekvencia, intenzitás, összetettség és interferencia. Az YGTSS-t a vizsgáló (vagy minősített megbízott) adta be számítógépes strukturált klinikai interjú segítségével. A TTS az 5 motoros tic elem és az 5 hangos (vokális) tic elem összege, és 0 és 50 között mozog, a magasabb pontszámok nagyobb súlyosságot jelentenek.
Alapállapot, 6. hét

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A Tourette-szindróma klinikai globális benyomása (CGI-TS) – Javulás a 6. héten
Időkeret: 6. hét
A CGI-TS-Improvement skála a vizsgálati gyógyszer-adagolás megkezdése óta bekövetkezett általános javulás értékelésére szolgál egy 7 pontos skálán. A CGI-TS-Improvement válaszkategóriák mindegyikéhez numerikus pontszámot rendeltek a következőképpen: 1 = Nagyon sokat javult; 2 = Sokat javult; 3 = Minimálisan javított; 4 = Nem változott; 5 = Minimálisan rosszabb; 6 = sokkal rosszabb; 7 = Sokkal rosszabb.
6. hét
Azok a résztvevők, akik YGTSS TTS válaszadók a 6. héten
Időkeret: Alapállapot, 6. hét
A TTS válaszadót látogatásonként olyan résztvevőként határozzák meg, akinek a TTS értéke legalább 30%-kal csökken a kiindulási értékhez képest a meghatározott postaseline látogatáskor.
Alapállapot, 6. hét
Változás az alapértékről a 6. hétre az YGTSS értékvesztési pontszámában
Időkeret: Alapállapot, 6. hét
Az YGTSS értékvesztés tételt a tics okozta károsodás értékelésére használják a következő 50 pontos rögzített skála használatával: 0 = Nincs; 10 = Minimális; 20 = enyhe; 30 = közepes; 40 = Jelölve; 50 = Súlyos.
Alapállapot, 6. hét
Változás az alapértékről a 6. hétre az YGTSS Global Tic Severity Score-ban
Időkeret: Alapállapot, 6. hét
Az YGTSS Global Tic Severity pontszám az YGTSS TTS és az YGTSS károsodási pontszám összege, és 0 és 100 között mozog, a magasabb pontszámok nagyobb súlyosságot jelentenek.
Alapállapot, 6. hét
Változás az alapértékről a 6. hétre a Rush Video-based Tic Rating Scale (RTRS) összpontszámában
Időkeret: Alapállapot, 6. hét
Ebben a tanulmányban egy módosított RTRS-t használtak, amely rövid videofelvételeket tartalmaz 5 tic-változó mérésére: az érintett testterületek száma, a motoros és hangos ticek gyakorisága, valamint a motoros és hangos ticek súlyossága. Az RTRS összpontszámot az 5 tartománypontszám összegeként számítják ki, és 0 és 20 között mozog, a magasabb pontszámok pedig nagyobb súlyosságot jelentenek. Az utolsó kezelési látogatást olyan résztvevőknél használták, akik a 6. hét előtt abbahagyták a kezelést.
Alapállapot, 6. hét
Változás az alapértékről a 6. hétre a Premonitory Urge for Tics Skála (PUTS) összpontszámában
Időkeret: Alapállapot, 6. hét
A PUTS egy olyan eszköz, amellyel számszerűsíthető a tics-hez kapcsolódó előzetes késztetés jelenség. 9 tételből áll, melyek mindegyikét egy 4 fokú skálán értékelik (1=egyáltalán nem igaz, 2=kicsit igaz, 3=nagyon igaz, 4=nagyon igaz). A PUTS összpontszám a 9 elem pontszámainak összegeként kerül kiszámításra. Az összpontszám 9 és 36 között mozog, a magasabb pontszámok rosszabb eredményt jeleznek.
Alapállapot, 6. hét
Változás a kiindulási állapotról a 6. hétre a tics klinikai globális benyomásaiban (CGI-Tics) – Súlyossági pontszám
Időkeret: Alapállapot, 6. hét
A CGI-Tics-Severity skála az általános súlyosság értékelésére szolgál egy 7 pontos skálán. A CGI-Tics-Severity válaszkategóriák mindegyikéhez numerikus pontszámot rendeltek a következőképpen: 1 = normális, egyáltalán nem beteg; 2 = Borderline beteg; 3 = enyhén beteg; 4 = közepesen beteg; 5 = súlyosan beteg; 6 = súlyosan beteg; 7 = A legszélsőségesebben beteg betegek közé tartozik.
Alapállapot, 6. hét
Résztvevők, akik CGI-TS-javítási válaszadók a 6. héten
Időkeret: 6. hét
Egy résztvevő CGI-TS-javítási válaszadónak minősül egy adott látogatáson, ha a CGI-TS-javulás pontszáma vagy "1" ("nagyon javult"), vagy "2" ("sokkal javult") látogatás.
6. hét

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Neurocrine Biosciences

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2016. március 23.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2017. április 14.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2017. április 14.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2016. február 5.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2016. február 5.

Első közzététel (Becslés)

2016. február 10.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2021. január 15.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2020. december 23.

Utolsó ellenőrzés

2020. december 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • NBI-98854-1501

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Nem

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel