Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Onderzoek naar veiligheid en werkzaamheid van NBI-98854 bij kinderen en adolescenten met het syndroom van Gilles de la Tourette

23 december 2020 bijgewerkt door: Neurocrine Biosciences

Een gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde studie om de veiligheid en werkzaamheid van NBI-98854 te beoordelen bij pediatrische proefpersonen met het syndroom van Gilles de la Tourette

Fase 2, dubbelblind, placebogecontroleerd onderzoek ter beoordeling van de veiligheid en werkzaamheid van NBI-98854 eenmaal daags (qd) toegediend gedurende een totaal van 6 weken behandeling. Deze studie zal ongeveer 90 mannelijke en vrouwelijke pediatrische proefpersonen inschrijven die klinisch gediagnosticeerd zijn met het syndroom van Gilles de la Tourette.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

98

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Arizona
      • Sun City, Arizona, Verenigde Staten
    • Arkansas
      • Springdale, Arkansas, Verenigde Staten
    • California
      • Long Beach, California, Verenigde Staten
      • San Bernardino, California, Verenigde Staten
      • San Diego, California, Verenigde Staten
      • Upland, California, Verenigde Staten
    • Florida
      • Bradenton, Florida, Verenigde Staten
      • Gainesville, Florida, Verenigde Staten
      • Hialeah, Florida, Verenigde Staten
      • Loxahatchee Groves, Florida, Verenigde Staten
      • Melbourne, Florida, Verenigde Staten
      • Orlando, Florida, Verenigde Staten
      • Saint Petersburg, Florida, Verenigde Staten
      • Tampa, Florida, Verenigde Staten
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Verenigde Staten
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Verenigde Staten
      • Naperville, Illinois, Verenigde Staten
    • Kansas
      • Wichita, Kansas, Verenigde Staten
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten
      • Natick, Massachusetts, Verenigde Staten
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Verenigde Staten
      • Bloomfield Hills, Michigan, Verenigde Staten
    • Nebraska
      • Lincoln, Nebraska, Verenigde Staten
    • New Hampshire
      • Nashua, New Hampshire, Verenigde Staten
    • New Jersey
      • Marlton, New Jersey, Verenigde Staten
      • Summit, New Jersey, Verenigde Staten
    • New York
      • Manhasset, New York, Verenigde Staten
      • New York, New York, Verenigde Staten
      • Rochester, New York, Verenigde Staten
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Verenigde Staten
      • Middleburg Heights, Ohio, Verenigde Staten
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Verenigde Staten
    • Tennessee
      • Franklin, Tennessee, Verenigde Staten
      • Nashville, Tennessee, Verenigde Staten
    • Texas
      • Dallas, Texas, Verenigde Staten
      • DeSoto, Texas, Verenigde Staten
      • Fort Worth, Texas, Verenigde Staten
      • Houston, Texas, Verenigde Staten
      • Irving, Texas, Verenigde Staten
    • Utah
      • Orem, Utah, Verenigde Staten
      • Salt Lake City, Utah, Verenigde Staten
    • Washington
      • Kirkland, Washington, Verenigde Staten
      • Seattle, Washington, Verenigde Staten
      • Spokane, Washington, Verenigde Staten

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

6 jaar tot 17 jaar (Kind)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Heb een klinische diagnose van het Tourette-syndroom (TS)
  2. Heb op zijn minst een matige tic-ernst
  3. TS-symptomen hebben die de school-, beroeps- en/of sociale functie belemmeren
  4. Bij gebruik van onderhoudsmedicatie(s) voor TS- of TS-spectrumdiagnoses (bijv. obsessief-compulsieve stoornis [OCS], Attention-Deficit Hyperactivity Disorder [ADHD]), stabiele doses hebben
  5. Zorg voor een goede algemene gezondheid
  6. Adolescente proefpersonen (12 tot 17 jaar) moeten een negatieve urinedrugscreening hebben voor amfetaminen, barbituraten, benzodiazepine, fencyclidine, cocaïne, opiaten of cannabinoïden en een negatieve alcoholscreening
  7. Proefpersonen in de vruchtbare leeftijd die geen totale onthouding toepassen, moeten ermee instemmen om consequent hormonale of twee vormen van niet-hormonale anticonceptie (dubbele anticonceptie) te gebruiken tijdens de screening, behandeling en follow-upperiodes van het onderzoek

Uitsluitingscriteria:

  1. Een actieve, klinisch significante onstabiele medische aandoening hebben binnen 1 maand voorafgaand aan de screening
  2. Een bekende voorgeschiedenis hebben van lang-QT-syndroom of hartritmestoornissen
  3. Een bekende voorgeschiedenis hebben van het maligne neurolepticasyndroom
  4. Een kankerdiagnose hebben binnen 3 jaar voorafgaand aan de screening (enkele uitzonderingen toegestaan)
  5. Een allergie, overgevoeligheid of intolerantie voor VMAT2-remmers hebben
  6. Een bloedverlies van ≥ 250 ml hebben of bloed hebben gedoneerd binnen 30 dagen voorafgaand aan de screening
  7. Een bekende geschiedenis hebben van middelenafhankelijkheid, middelenmisbruik (drugs) of alcoholmisbruik
  8. Een aanzienlijk risico lopen op suïcidaal of gewelddadig gedrag
  9. Alomvattende gedragsinterventie voor tics (CBIT) zijn gestart tijdens de screeningperiode of bij baseline of van plan zijn om CBIT te starten tijdens het onderzoek
  10. U hebt binnen 30 dagen vóór de screening een onderzoeksgeneesmiddel gekregen of u bent van plan een onderzoeksgeneesmiddel (anders dan NBI-98854) te gebruiken tijdens het onderzoek

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Verviervoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Placebo-vergelijker: Placebo
Eenmaal daags toegediend gedurende 6 weken
Geneesmiddel: Placebo
Experimenteel: Doseringsgroep 1
Eenmaal daags toegediend gedurende 6 weken
Geneesmiddel: NBI-98854
Experimenteel: Doseringsgroep 2
Eenmaal daags toegediend gedurende 6 weken
Geneesmiddel: NBI-98854

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering van baseline tot week 6 in de Yale Global Tic Severity Scale (YGTSS) Total Tic Score (TTS)
Tijdsspanne: Basislijn, week 6
De YGTSS is ontworpen om de algehele ernst van motorische en fonische tic-symptomen te beoordelen over een reeks dimensies: aantal, frequentie, intensiteit, complexiteit en interferentie. De YGTSS werd afgenomen door de onderzoeker (of gekwalificeerde vertegenwoordiger) met behulp van een computergebaseerd gestructureerd klinisch interview. De TTS is de som van de 5 motorische tic-items en de 5 fonische (vocale) tic-items en varieert van 0 tot 50, waarbij hogere scores een grotere ernst vertegenwoordigen
Basislijn, week 6

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Klinische globale indruk van het Tourette-syndroom (CGI-TS) - Verbeteringsscore in week 6
Tijdsspanne: Week 6
De CGI-TS-Improvement-schaal wordt gebruikt om de algehele verbetering te beoordelen sinds de start van de dosering van het onderzoeksgeneesmiddel op een 7-puntsschaal. Elk van de CGI-TS-Improvement-responscategorieën kreeg als volgt een numerieke score toegewezen: 1 = Zeer veel verbeterd; 2 = Veel verbeterd; 3 = Minimaal verbeterd; 4 = niet gewijzigd; 5 = Minimaal slechter; 6 = Veel erger; 7 = Heel veel erger.
Week 6
Deelnemers die een YGTSS TTS-responder zijn in week 6
Tijdsspanne: Basislijn, week 6
Een TTS-responder wordt per bezoek gedefinieerd als een deelnemer van wie de TTS-waarde met ten minste 30% is verlaagd ten opzichte van de uitgangswaarde bij het gespecificeerde postbaseline-bezoek.
Basislijn, week 6
Wijziging van baseline naar week 6 in de YGTSS-waardeverminderingsscore
Tijdsspanne: Basislijn, week 6
Het item YGTSS Bijzondere waardevermindering wordt gebruikt om bijzondere waardevermindering als gevolg van tics te beoordelen met behulp van de volgende verankerde schaal van 50 punten: 0 = Geen; 10 = Minimaal; 20 = Mild; 30 = Matig; 40 = gemerkt; 50 = Ernstig.
Basislijn, week 6
Verandering van baseline naar week 6 in de YGTSS Global Tic Severity Score
Tijdsspanne: Basislijn, week 6
De YGTSS Global Tic Severity-score is de som van de YGTSS TTS en de YGTSS Impairment-score en varieert van 0 tot 100, waarbij hogere scores een grotere ernst vertegenwoordigen.
Basislijn, week 6
Wijziging van baseline naar week 6 in de Rush Video-based Tic Rating Scale (RTRS) Total Score
Tijdsspanne: Basislijn, week 6
In deze studie werd een aangepaste RTRS gebruikt die korte video-opnamen bevat om 5 tic-variabelen te meten: aantal getroffen lichaamsgebieden, frequentie van motorische en fonische tics en ernst van motorische en fonische tics. De RTRS-totaalscore wordt berekend als de som van de 5 domeinscores en varieert van 0 tot 20, waarbij hogere scores een grotere ernst vertegenwoordigen. Het laatste bezoek tijdens de behandeling werd gebruikt bij deelnemers die vóór week 6 stopten.
Basislijn, week 6
Verandering van baseline naar week 6 in de totale score van de premonitory drang voor tics-schaal (PUTS).
Tijdsspanne: Basislijn, week 6
De PUTS is een instrument voor het kwantificeren van de premonitory drangfenomenen die samenhangen met tics. Het bestaat uit 9 items, die elk worden gescoord op een 4-puntsschaal (1=helemaal niet waar, 2=een beetje waar, 3=vrijwel waar, 4=heel erg waar). De PUTS-totaalscore wordt berekend als de som van de scores voor de 9 items. De totale score varieert van 9 tot 36, waarbij hogere scores een slechter resultaat aangeven.
Basislijn, week 6
Verandering van baseline tot week 6 in de klinische globale impressie van tics (CGI-tics) - ernstscore
Tijdsspanne: Basislijn, week 6
De CGI-Tics-Severity-schaal wordt gebruikt om de algehele ernst op een 7-puntsschaal te beoordelen. Elk van de CGI-Tics-Severity-responscategorieën kreeg als volgt een numerieke score toegewezen: 1 = normaal, helemaal niet ziek; 2 = Borderline ziek; 3 = Licht ziek; 4 = Matig ziek; 5 = Duidelijk ziek; 6 = Ernstig ziek; 7 = Een van de meest extreem zieke patiënten.
Basislijn, week 6
Deelnemers die een CGI-TS-verbeteringsresponder zijn in week 6
Tijdsspanne: Week 6
Een deelnemer wordt geclassificeerd als een CGI-TS-Verbetering-responder bij een bepaald bezoek als zijn CGI-TS-Verbetering-score ofwel een "1" ("zeer veel verbeterd") of een "2" ("veel verbeterd") is bij de bezoek.
Week 6

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Neurocrine Biosciences

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

23 maart 2016

Primaire voltooiing (Werkelijk)

14 april 2017

Studie voltooiing (Werkelijk)

14 april 2017

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

5 februari 2016

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

5 februari 2016

Eerst geplaatst (Schatting)

10 februari 2016

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

15 januari 2021

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

23 december 2020

Laatst geverifieerd

1 december 2020

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • NBI-98854-1501

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Placebo

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Sweden

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

Abonneren