Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Säkerhets- och effektstudie av NBI-98854 hos barn och ungdomar med Tourettes syndrom

23 december 2020 uppdaterad av: Neurocrine Biosciences

En randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad studie för att bedöma säkerheten och effekten av NBI-98854 hos pediatriska patienter med Tourettes syndrom

Fas 2, dubbelblind, placebokontrollerad studie för att bedöma säkerheten och effekten av NBI-98854 administrerat en gång dagligen (qd) under totalt 6 veckors behandling. Denna studie kommer att inkludera cirka 90 manliga och kvinnliga pediatriska försökspersoner som kliniskt diagnostiserats med Tourettes syndrom.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

98

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • Arizona
      • Sun City, Arizona, Förenta staterna
    • Arkansas
      • Springdale, Arkansas, Förenta staterna
    • California
      • Long Beach, California, Förenta staterna
      • San Bernardino, California, Förenta staterna
      • San Diego, California, Förenta staterna
      • Upland, California, Förenta staterna
    • Florida
      • Bradenton, Florida, Förenta staterna
      • Gainesville, Florida, Förenta staterna
      • Hialeah, Florida, Förenta staterna
      • Loxahatchee Groves, Florida, Förenta staterna
      • Melbourne, Florida, Förenta staterna
      • Orlando, Florida, Förenta staterna
      • Saint Petersburg, Florida, Förenta staterna
      • Tampa, Florida, Förenta staterna
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Förenta staterna
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Förenta staterna
      • Naperville, Illinois, Förenta staterna
    • Kansas
      • Wichita, Kansas, Förenta staterna
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Förenta staterna
      • Natick, Massachusetts, Förenta staterna
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Förenta staterna
      • Bloomfield Hills, Michigan, Förenta staterna
    • Nebraska
      • Lincoln, Nebraska, Förenta staterna
    • New Hampshire
      • Nashua, New Hampshire, Förenta staterna
    • New Jersey
      • Marlton, New Jersey, Förenta staterna
      • Summit, New Jersey, Förenta staterna
    • New York
      • Manhasset, New York, Förenta staterna
      • New York, New York, Förenta staterna
      • Rochester, New York, Förenta staterna
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Förenta staterna
      • Middleburg Heights, Ohio, Förenta staterna
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Förenta staterna
    • Tennessee
      • Franklin, Tennessee, Förenta staterna
      • Nashville, Tennessee, Förenta staterna
    • Texas
      • Dallas, Texas, Förenta staterna
      • DeSoto, Texas, Förenta staterna
      • Fort Worth, Texas, Förenta staterna
      • Houston, Texas, Förenta staterna
      • Irving, Texas, Förenta staterna
    • Utah
      • Orem, Utah, Förenta staterna
      • Salt Lake City, Utah, Förenta staterna
    • Washington
      • Kirkland, Washington, Förenta staterna
      • Seattle, Washington, Förenta staterna
      • Spokane, Washington, Förenta staterna

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

6 år till 17 år (Barn)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  1. Har en klinisk diagnos av Tourettes syndrom (TS)
  2. Har minst måttlig svårighetsgrad av tic
  3. Har TS-symtom som försämrar skol-, yrkes- och/eller social funktion
  4. Om du använder underhållsmedicin(er) för TS- eller TS-spektrumdiagnoser (t.ex. tvångssyndrom [OCD], Attention-Deficit Hyperactivity Disorder [ADHD]), vara på stabila doser
  5. Var vid god allmän hälsa
  6. Ungdomspersoner (12 till 17 år) måste ha en negativ urinläkemedelsscreening för amfetamin, barbiturater, bensodiazepin, fencyklidin, kokain, opiater eller cannabinoider och en negativ alkoholskärm
  7. Försökspersoner i fertil ålder som inte utövar total abstinens måste gå med på att använda hormonellt eller två former av icke-hormonellt preventivmedel (dubbel preventivmedel) konsekvent under screening, behandling och uppföljningsperioder av studien

Exklusions kriterier:

  1. Ha ett aktivt, kliniskt signifikant instabilt medicinskt tillstånd inom 1 månad före screening
  2. Har en känd historia av långt QT-syndrom eller hjärtarytmi
  3. Har en känd historia av malignt neuroleptikasyndrom
  4. Har en cancerdiagnos inom 3 år före screening (vissa undantag tillåtna)
  5. Har en allergi, överkänslighet eller intolerans mot VMAT2-hämmare
  6. Har en blodförlust ≥250 ml eller donerat blod inom 30 dagar före screening
  7. Har en känd historia av substansberoende, substans (drog) eller alkoholmissbruk
  8. Har en betydande risk för suicidalt eller våldsamt beteende
  9. Har initierat omfattande beteendeintervention för tics (CBIT) under screeningsperioden eller vid baslinjen eller planerar att initiera CBIT under studien
  10. Har fått ett prövningsläkemedel inom 30 dagar före screening eller planerar att använda ett prövningsläkemedel (annat än NBI-98854) under studien

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Fyrdubbla

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Placebo-jämförare: Placebo
Administreras en gång dagligen i 6 veckor
Läkemedel: Placebo
Experimentell: Dosgrupp 1
Administreras en gång dagligen i 6 veckor
Läkemedel: NBI-98854
Experimentell: Dosgrupp 2
Administreras en gång dagligen i 6 veckor
Läkemedel: NBI-98854

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Ändring från baslinje till vecka 6 i Yale Global Tic Severity Scale (YGTSS) Total Tic Score (TTS)
Tidsram: Baslinje, vecka 6
YGTSS är utformad för att bedöma den övergripande svårighetsgraden av motoriska och foniska symtom över en rad dimensioner: antal, frekvens, intensitet, komplexitet och interferens. YGTSS administrerades av utredaren (eller kvalificerad utses) med hjälp av en datorbaserad strukturerad klinisk intervju. TTS är summan av de 5 motoriska tic-objekten och de 5 foniska (vokala) tic-objekten och sträcker sig från 0 till 50, med högre poäng som representerar större svårighetsgrad
Baslinje, vecka 6

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Clinical Global Impression of Tourette Syndrome (CGI-TS) - Förbättringsresultat vid vecka 6
Tidsram: Vecka 6
CGI-TS-Förbättringsskalan används för att bedöma övergripande förbättring sedan påbörjandet av studieläkemedelsdosering på en 7-gradig skala. Var och en av CGI-TS-förbättringssvarskategorierna tilldelades en numerisk poäng enligt följande: 1 = Mycket förbättrad; 2 = Mycket förbättrad; 3 = Minimalt förbättrad; 4 = Ej ändrad; 5 = Minimalt sämre; 6 = Mycket värre; 7 = Mycket värre.
Vecka 6
Deltagare som är en YGTSS TTS-svarare vecka 6
Tidsram: Baslinje, vecka 6
En TTS-svarare definieras, per besök, som en deltagare vars TTS-värde reduceras med minst 30 % från baslinjen vid det angivna besöket efter baslinjen.
Baslinje, vecka 6
Ändra från baslinje till vecka 6 i YGTSS Impairment Score
Tidsram: Baslinje, vecka 6
YGTSS Impairment-posten används för att bedöma nedskrivning på grund av tics med hjälp av följande 50-punkts förankrade skala: 0 = Ingen; 10 = minimal; 20 = Mild; 30 = Måttlig; 40 = Markerad; 50 = Allvarlig.
Baslinje, vecka 6
Ändra från baslinje till vecka 6 i YGTSS Global Tic Severity Score
Tidsram: Baslinje, vecka 6
YGTSS Global Tic Severity-poäng är summan av YGTSS TTS och YGTSS Impairment-poäng och varierar från 0 till 100, med högre poäng som representerar större svårighetsgrad.
Baslinje, vecka 6
Ändra från baslinje till vecka 6 i den Rush Video-baserade Tic Rating Scale (RTRS) totalpoäng
Tidsram: Baslinje, vecka 6
En modifierad RTRS användes i den här studien som inkluderar korta videoinspelningar för att mäta 5 tic-variabler: antal påverkade kroppsområden, frekvens av motoriska och foniska tics och svårighetsgraden av motoriska och foniska tics. RTRS-totalpoängen beräknas som summan av de 5 domänpoängen och sträcker sig från 0 till 20, med högre poäng som representerar större svårighetsgrad. Det sista behandlingsbesöket användes hos deltagare som avbröt behandlingen före vecka 6.
Baslinje, vecka 6
Ändring från baslinje till vecka 6 i Premonitory Urge for Tics-skalan (PUTS) totalpoäng
Tidsram: Baslinje, vecka 6
PUTS är ett instrument för att kvantifiera de premonitoriska driftfenomen som är förknippade med tics. Den består av 9 poster som var och en poängsätts på en 4-gradig skala (1=inte alls sant, 2=lite sant, 3=ganska mycket sant, 4=mycket sant). PUTS totalpoäng beräknas som summan av poängen för de 9 objekten. Den totala poängen varierar från 9 till 36, med högre poäng indikerar ett sämre resultat.
Baslinje, vecka 6
Ändring från baslinje till vecka 6 i det kliniska globala intrycket av tics (CGI-Tics) - Allvarlighetspoäng
Tidsram: Baslinje, vecka 6
CGI-Tics-Severity-skalan används för att bedöma övergripande svårighetsgrad på en 7-gradig skala. Var och en av CGI-Tics-Severity-svarskategorierna tilldelades en numerisk poäng enligt följande: 1 = Normal, inte alls sjuk; 2 = Borderline sjuk; 3 = Lätt sjuk; 4 = Måttligt sjuk; 5 = Märkt sjuk; 6 = Svårt sjuk; 7 = Bland de mest extremt sjuka patienterna.
Baslinje, vecka 6
Deltagare som är en CGI-TS-Improvement Responder vecka 6
Tidsram: Vecka 6
En deltagare klassificeras som en CGI-TS-Improvement-svarare vid ett givet besök om deras CGI-TS-Improvement-poäng är antingen en "1" ("mycket förbättrad") eller en "2" ("mycket förbättrad") vid besök.
Vecka 6

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Neurocrine Biosciences

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

23 mars 2016

Primärt slutförande (Faktisk)

14 april 2017

Avslutad studie (Faktisk)

14 april 2017

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

5 februari 2016

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

5 februari 2016

Första postat (Uppskatta)

10 februari 2016

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

15 januari 2021

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

23 december 2020

Senast verifierad

1 december 2020

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • NBI-98854-1501

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera