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뚜렛증후군 소아청소년에 대한 NBI-98854의 안전성 및 유효성 연구

2020년 12월 23일 업데이트: Neurocrine Biosciences

뚜렛 증후군이 있는 소아 피험자에서 NBI-98854의 안전성과 효능을 평가하기 위한 무작위, 이중 맹검, 위약 대조 연구

총 6주간의 치료 기간 동안 1일 1회(qd) 투여된 NBI-98854의 안전성과 효능을 평가하기 위한 2상, 이중 맹검, 위약 대조 연구. 이 연구는 임상적으로 뚜렛 증후군으로 진단된 약 90명의 남성 및 여성 소아 피험자를 등록할 것입니다.

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

연구 유형

중재적

등록 (실제)

98

단계

  • 2 단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 미국
    • Arizona
      • Sun City, Arizona, 미국
    • Arkansas
      • Springdale, Arkansas, 미국
    • California
      • Long Beach, California, 미국
      • San Bernardino, California, 미국
      • San Diego, California, 미국
      • Upland, California, 미국
    • Florida
      • Bradenton, Florida, 미국
      • Gainesville, Florida, 미국
      • Hialeah, Florida, 미국
      • Loxahatchee Groves, Florida, 미국
      • Melbourne, Florida, 미국
      • Orlando, Florida, 미국
      • Saint Petersburg, Florida, 미국
      • Tampa, Florida, 미국
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, 미국
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, 미국
      • Naperville, Illinois, 미국
    • Kansas
      • Wichita, Kansas, 미국
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, 미국
      • Natick, Massachusetts, 미국
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, 미국
      • Bloomfield Hills, Michigan, 미국
    • Nebraska
      • Lincoln, Nebraska, 미국
    • New Hampshire
      • Nashua, New Hampshire, 미국
    • New Jersey
      • Marlton, New Jersey, 미국
      • Summit, New Jersey, 미국
    • New York
      • Manhasset, New York, 미국
      • New York, New York, 미국
      • Rochester, New York, 미국
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, 미국
      • Middleburg Heights, Ohio, 미국
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, 미국
    • Tennessee
      • Franklin, Tennessee, 미국
      • Nashville, Tennessee, 미국
    • Texas
      • Dallas, Texas, 미국
      • DeSoto, Texas, 미국
      • Fort Worth, Texas, 미국
      • Houston, Texas, 미국
      • Irving, Texas, 미국
    • Utah
      • Orem, Utah, 미국
      • Salt Lake City, Utah, 미국
    • Washington
      • Kirkland, Washington, 미국
      • Seattle, Washington, 미국
      • Spokane, Washington, 미국

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

6년 (어린이)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

모두

설명

포함 기준:

  1. 뚜렛 증후군(TS)에 대한 임상 진단을 받아야 합니다.
  2. 중등도 이상의 틱 중증도
  3. 학교, 직업 및/또는 사회적 기능을 손상시키는 TS 증상이 있음
  4. TS 또는 TS 스펙트럼 진단(예: 강박 장애[OCD], 주의력 결핍 과잉 행동 장애[ADHD]), 안정적인 용량 복용
  5. 전반적인 건강 상태가 양호해야 합니다.
  6. 청소년 피험자(12~17세)는 암페타민, 바르비투르산염, 벤조디아제핀, 펜시클리딘, 코카인, 아편제 또는 카나비노이드에 대한 소변 약물 선별검사 음성 및 알코올 선별검사 음성이어야 합니다.
  7. 완전한 금욕을 실천하지 않는 가임 피험자는 연구의 선별, 치료 및 추적 기간 동안 지속적으로 호르몬 또는 두 가지 형태의 비호르몬 피임(이중 피임)을 사용하는 데 동의해야 합니다.

제외 기준:

  1. 스크리닝 전 1개월 이내에 활동적이고 임상적으로 유의미한 불안정한 의학적 상태를 가짐
  2. 긴 QT 증후군 또는 심장 부정맥의 알려진 병력이 있습니다.
  3. 신경이완제 악성 증후군의 알려진 병력이 있는 경우
  4. 선별검사 전 3년 이내에 암 진단을 받은 자(일부 예외 허용)
  5. VMAT2 억제제에 대한 알레르기, 과민성 또는 불내증이 있는 경우
  6. 선별검사 전 30일 이내에 혈액 손실이 250mL 이상이거나 헌혈된 혈액이 있어야 합니다.
  7. 물질 의존, 물질(약물) 또는 알코올 남용의 알려진 병력이 있습니다.
  8. 자살 또는 폭력적인 행동의 상당한 위험이 있음
  9. 스크리닝 기간 동안 또는 기준선에서 틱에 대한 포괄적 행동 개입(CBIT)을 시작했거나 연구 중에 CBIT를 시작할 계획
  10. 스크리닝 전 30일 이내에 연구용 약물을 받았거나 연구 동안 연구용 약물(NBI-98854 제외)을 사용할 계획

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위
  • 중재 모델: 병렬 할당
  • 마스킹: 네 배로

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
위약 비교기: 위약
6주간 1일 1회 투여
의약품: 위약
실험적: 용량 그룹 1
6주간 1일 1회 투여
의약품: NBI-98854
실험적: 용량 그룹 2
6주간 1일 1회 투여
의약품: NBI-98854

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
Yale Global Tic Severity Scale(YGTSS) 총 Tic 점수(TTS)에서 기준선에서 6주까지 변경
기간: 기준선, 6주차
YGTSS는 숫자, 빈도, 강도, 복잡성 및 간섭과 같은 다양한 차원에서 운동 및 음성 틱 증상의 전반적인 심각도를 평가하도록 설계되었습니다. YGTSS는 컴퓨터 기반의 구조화된 임상 인터뷰를 사용하여 조사자(또는 적격 지정인)에 의해 관리되었습니다. TTS는 5개의 운동 틱 항목과 5개의 음성(음성) 틱 항목의 합계이며 범위는 0에서 50까지이며 점수가 높을수록 심각도가 높음을 나타냅니다.
기준선, 6주차

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
뚜렛 증후군(CGI-TS)의 임상적 전반적 인상 - 6주 차 개선 점수
기간: 6주차
CGI-TS-개선 척도는 7점 척도에서 연구 약물 투여 개시 이후 전반적인 개선을 평가하는 데 사용됩니다. 각 CGI-TS-개선 응답 범주에는 다음과 같은 숫자 점수가 할당되었습니다. 1 = 매우 많이 개선됨; 2 = 많이 개선됨; 3 = 최소한으로 개선됨; 4 = 변경되지 않음; 5 = 최소한으로 악화; 6 = 훨씬 나쁨; 7 = 훨씬 더 나쁩니다.
6주차
6주차에 YGTSS TTS 응답자인 참가자
기간: 기준선, 6주차
TTS 응답자는 방문당 기준으로 지정된 기준선 이후 방문 시 기준선에서 TTS 값이 최소 30% 감소한 참가자로 정의됩니다.
기준선, 6주차
YGTSS 장애 점수에서 기준선에서 6주차로 변경
기간: 기준선, 6주차
YGTSS 장애 항목은 다음 50점 고정 척도를 사용하여 틱으로 인한 장애를 평가하는 데 사용됩니다. 0 = 없음; 10 = 최소; 20 = 약함; 30 = 보통; 40 = 표시됨; 50 = 심함.
기준선, 6주차
YGTSS 글로벌 Tic 심각도 점수에서 기준선에서 6주차로 변경
기간: 기준선, 6주차
YGTSS Global Tic Severity 점수는 YGTSS TTS와 YGTSS 손상 점수의 합계이며 범위는 0~100이며 점수가 높을수록 심각도가 높음을 나타냅니다.
기준선, 6주차
Rush 비디오 기반 Tic 평가 척도(RTRS) 총 점수에서 기준선에서 6주차까지의 변화
기간: 기준선, 6주차
이 연구에서는 5가지 틱 변수를 측정하기 위해 짧은 비디오 녹화를 포함하는 수정된 RTRS가 사용되었습니다: 영향을 받는 신체 부위의 수, 운동 및 음성 틱의 빈도, 운동 및 음성 틱의 심각도. RTRS 총 점수는 5개 도메인 점수의 합으로 계산되며 범위는 0에서 20까지이며 점수가 높을수록 심각도가 높음을 나타냅니다. 최종 치료 중 방문은 6주 이전에 중단한 참가자에게 사용되었습니다.
기준선, 6주차
PUTS(Premonitory Urge for Tics Scale) 총 점수에서 기준선에서 6주까지의 변화
기간: 기준선, 6주차
PUTS는 틱과 관련된 전조 충동 현상을 정량화하기 위한 도구입니다. 총 9문항으로 ​​구성되어 있으며 각 문항은 4점 척도(1=전혀 그렇지 않다, 2=조금 그렇다, 3=대체로 그렇다, 4=매우 그렇다)로 구성되어 있다. PUTS 총점은 9개 항목에 대한 점수의 합으로 계산됩니다. 총점의 범위는 9에서 36까지이며 점수가 높을수록 결과가 좋지 않음을 나타냅니다.
기준선, 6주차
Tics(CGI-Tics)의 임상적 전반적 인상에서 기준선에서 6주까지의 변화 - 심각도 점수
기간: 기준선, 6주차
CGI-Tics-Severity 척도는 7점 척도로 전반적인 심각도를 평가하는 데 사용됩니다. 각 CGI-Tics-Severity 응답 범주에는 다음과 같은 숫자 점수가 할당되었습니다. 1 = 정상, 전혀 아프지 않음; 2 = 경계선 불량; 3 = 약간 아프다; 4 = 중등도 질병; 5 = 현저하게 아프다; 6 = 심하게 아프다; 7 = 가장 심하게 아픈 환자 중.
기준선, 6주차
6주 차에 CGI-TS-개선 응답자인 참가자
기간: 6주차
CGI-TS-개선 점수가 "1"("매우 많이 개선됨") 또는 "2"("많이 개선됨")인 경우 참가자는 주어진 방문에서 CGI-TS-개선 응답자로 분류됩니다. 방문하다.
6주차

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Neurocrine Biosciences

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2016년 3월 23일

기본 완료 (실제)

2017년 4월 14일

연구 완료 (실제)

2017년 4월 14일

연구 등록 날짜

최초 제출

2016년 2월 5일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2016년 2월 5일

처음 게시됨 (추정)

2016년 2월 10일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2021년 1월 15일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2020년 12월 23일

마지막으로 확인됨

2020년 12월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • NBI-98854-1501

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

아니

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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