Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie bezpečnosti a účinnosti NBI-98854 u dětí a dospívajících s Tourettovým syndromem

23. prosince 2020 aktualizováno: Neurocrine Biosciences

Randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie k posouzení bezpečnosti a účinnosti NBI-98854 u pediatrických pacientů s Tourettovým syndromem

Fáze 2, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie k posouzení bezpečnosti a účinnosti NBI-98854 podávaného jednou denně (qd) po dobu celkem 6 týdnů léčby. Do této studie bude zařazeno přibližně 90 dětských pacientů mužského a ženského pohlaví s klinickou diagnózou Tourettův syndrom.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

98

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Arizona
      • Sun City, Arizona, Spojené státy
    • Arkansas
      • Springdale, Arkansas, Spojené státy
    • California
      • Long Beach, California, Spojené státy
      • San Bernardino, California, Spojené státy
      • San Diego, California, Spojené státy
      • Upland, California, Spojené státy
    • Florida
      • Bradenton, Florida, Spojené státy
      • Gainesville, Florida, Spojené státy
      • Hialeah, Florida, Spojené státy
      • Loxahatchee Groves, Florida, Spojené státy
      • Melbourne, Florida, Spojené státy
      • Orlando, Florida, Spojené státy
      • Saint Petersburg, Florida, Spojené státy
      • Tampa, Florida, Spojené státy
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy
      • Naperville, Illinois, Spojené státy
    • Kansas
      • Wichita, Kansas, Spojené státy
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy
      • Natick, Massachusetts, Spojené státy
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Spojené státy
      • Bloomfield Hills, Michigan, Spojené státy
    • Nebraska
      • Lincoln, Nebraska, Spojené státy
    • New Hampshire
      • Nashua, New Hampshire, Spojené státy
    • New Jersey
      • Marlton, New Jersey, Spojené státy
      • Summit, New Jersey, Spojené státy
    • New York
      • Manhasset, New York, Spojené státy
      • New York, New York, Spojené státy
      • Rochester, New York, Spojené státy
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Spojené státy
      • Middleburg Heights, Ohio, Spojené státy
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Spojené státy
    • Tennessee
      • Franklin, Tennessee, Spojené státy
      • Nashville, Tennessee, Spojené státy
    • Texas
      • Dallas, Texas, Spojené státy
      • DeSoto, Texas, Spojené státy
      • Fort Worth, Texas, Spojené státy
      • Houston, Texas, Spojené státy
      • Irving, Texas, Spojené státy
    • Utah
      • Orem, Utah, Spojené státy
      • Salt Lake City, Utah, Spojené státy
    • Washington
      • Kirkland, Washington, Spojené státy
      • Seattle, Washington, Spojené státy
      • Spokane, Washington, Spojené státy

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

6 let až 17 let (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Mít klinickou diagnózu Tourettova syndromu (TS)
  2. Mít alespoň střední závažnost tiků
  3. Mít příznaky TS, které zhoršují školní, pracovní a/nebo sociální funkce
  4. Pokud používáte udržovací léky pro diagnostiku TS nebo spektra TS (např. obsedantně-kompulzivní porucha [OCD], porucha pozornosti s hyperaktivitou [ADHD]), být na stabilních dávkách
  5. Buďte v dobrém celkovém zdraví
  6. Dospívající subjekty (12 až 17 let) musí mít negativní test na drogy v moči na amfetaminy, barbituráty, benzodiazepiny, fencyklidin, kokain, opiáty nebo kanabinoidy a negativní test na alkohol.
  7. Subjekty ve fertilním věku, které nepraktikují úplnou abstinenci, musí souhlasit s důsledným používáním hormonální nebo dvou forem nehormonální antikoncepce (duální antikoncepce) během období screeningu, léčby a následného sledování studie.

Kritéria vyloučení:

  1. Mít aktivní, klinicky významný nestabilní zdravotní stav během 1 měsíce před screeningem
  2. Máte v anamnéze syndrom dlouhého QT intervalu nebo srdeční arytmii
  3. Máte známou anamnézu neuroleptického maligního syndromu
  4. mít diagnózu rakoviny do 3 let před screeningem (povolené některé výjimky)
  5. Máte alergii, přecitlivělost nebo intoleranci na inhibitory VMAT2
  6. Mít ztrátu krve ≥ 250 ml nebo darovanou krev během 30 dnů před screeningem
  7. Mít známou anamnézu závislosti na látkách, zneužívání látek (drogy) nebo alkoholu
  8. Mají značné riziko sebevražedného nebo násilného chování
  9. Zahájili komplexní behaviorální intervenci pro tiky (CBIT) během období screeningu nebo na začátku nebo plánují zahájit CBIT během studie
  10. Obdrželi testovaný lék během 30 dnů před screeningem nebo plánují používat testovaný lék (jiný než NBI-98854) během studie

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Komparátor placeba: Placebo
Podává se jednou denně po dobu 6 týdnů
Lék: Placebo
Experimentální: Dávková skupina 1
Podává se jednou denně po dobu 6 týdnů
Lék: NBI-98854
Experimentální: Dávková skupina 2
Podává se jednou denně po dobu 6 týdnů
Lék: NBI-98854

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna ze základního stavu na 6. týden v Yale Global Tic Scale Severity Scale (YGTSS) Total Tic Score (TTS)
Časové okno: Výchozí stav, týden 6
YGTSS je navržen tak, aby vyhodnotil celkovou závažnost motorických a fonických symptomů v celé řadě dimenzí: počet, frekvence, intenzita, složitost a interference. YGTSS byl administrován zkoušejícím (nebo kvalifikovaným zástupcem) pomocí počítačově založeného strukturovaného klinického rozhovoru. TTS je součet 5 motorických položek a 5 fonických (vokálních) tiků a pohybuje se od 0 do 50, přičemž vyšší skóre představuje větší závažnost.
Výchozí stav, týden 6

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Globální klinický dojem Tourettova syndromu (CGI-TS) – skóre zlepšení v 6. týdnu
Časové okno: 6. týden
Škála CGI-TS-Improvement se používá k posouzení celkového zlepšení od zahájení dávkování studovaného léku na 7bodové škále. Každé z kategorií odezvy CGI-TS-Improvement bylo přiřazeno následující číselné skóre: 1 = velmi zlepšené; 2 = mnohem lepší; 3 = minimálně lepší; 4 = nezměněno; 5 = minimálně horší; 6 = mnohem horší; 7 = mnohem horší.
6. týden
Účastníci, kteří reagují na YGTSS TTS v 6. týdnu
Časové okno: Výchozí stav, týden 6
Respondent TTS je definován na základě jedné návštěvy jako účastník, jehož hodnota TTS je snížena alespoň o 30 % od výchozí hodnoty při specifikované návštěvě po základním vyšetření.
Výchozí stav, týden 6
Změňte ze základního stavu na týden 6 ve skóre poškození YGTSS
Časové okno: Výchozí stav, týden 6
Položka Snížení hodnoty YGTSS se používá k hodnocení snížení hodnoty v důsledku tiků pomocí následující 50bodové ukotvené škály: 0 = žádné; 10 = minimální; 20 = mírné; 30 = střední; 40 = označeno; 50 = těžké.
Výchozí stav, týden 6
Změna ze základního stavu na týden 6 v globálním skóre závažnosti tiků YGTSS
Časové okno: Výchozí stav, týden 6
Skóre YGTSS Global Tic Severity je součtem YGTSS TTS a skóre YGTSS Impairment a pohybuje se od 0 do 100, přičemž vyšší skóre představuje větší závažnost.
Výchozí stav, týden 6
Změna ze základního stavu na týden 6 v celkovém skóre na stupnici Rush Video-based Tic Rating Scale (RTRS)
Časové okno: Výchozí stav, týden 6
V této studii byla použita modifikovaná RTRS, která zahrnuje krátké videozáznamy k měření 5 tikových proměnných: počet postižených oblastí těla, frekvence motorických a fonických tiků a závažnost motorických a fonických tiků. Celkové skóre RTRS se vypočítá jako součet skóre 5 domén a pohybuje se od 0 do 20, přičemž vyšší skóre představuje větší závažnost. Poslední návštěva při léčbě byla použita u účastníků, kteří ukončili léčbu před 6. týdnem.
Výchozí stav, týden 6
Změna ze základního stavu na 6. týden v celkovém skóre stupnice Premonitory Urge for Tics (PUTS)
Časové okno: Výchozí stav, týden 6
PUTS je nástroj pro kvantifikaci varovných naléhavých jevů spojených s tiky. Skládá se z 9 položek, z nichž každá je hodnocena na 4bodové škále (1=vůbec není pravda, 2=trochu pravdivá, 3=velmi pravdivá, 4=velmi pravdivá). Celkové skóre PUTS se vypočítá jako součet skóre pro 9 položek. Celkové skóre se pohybuje od 9 do 36, přičemž vyšší skóre znamená horší výsledek.
Výchozí stav, týden 6
Změna ze základního stavu na týden 6 v klinickém globálním dojmu tiků (CGI-tics) – skóre závažnosti
Časové okno: Výchozí stav, týden 6
Škála CGI-Tics-Severity se používá k posouzení celkové závažnosti na 7bodové škále. Každé z kategorií odpovědí CGI-Tics-Severity bylo přiřazeno následující číselné skóre: 1 = normální, vůbec ne nemocné; 2 = Hraničně nemocný; 3 = Lehce nemocný; 4 = Středně nemocný; 5 = těžce nemocný; 6 = těžce nemocný; 7 = Mezi nejvíce extrémně nemocné pacienty.
Výchozí stav, týden 6
Účastníci, kteří jsou CGI-TS-Improvement Responder v týdnu 6
Časové okno: 6. týden
Účastník je klasifikován jako respondent CGI-TS-Improvement při dané návštěvě, pokud je jeho skóre CGI-TS-Improvement buď "1" ("velmi se zlepšilo") nebo "2" ("hodně se zlepšilo") na návštěva.
6. týden

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Neurocrine Biosciences

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

23. března 2016

Primární dokončení (Aktuální)

14. dubna 2017

Dokončení studie (Aktuální)

14. dubna 2017

Termíny zápisu do studia

První předloženo

5. února 2016

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

5. února 2016

První zveřejněno (Odhad)

10. února 2016

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

15. ledna 2021

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

23. prosince 2020

Naposledy ověřeno

1. prosince 2020

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • NBI-98854-1501

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Tourettův syndrom

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Nigeria

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit