Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie bezpieczeństwa i skuteczności NBI-98854 u dzieci i młodzieży z zespołem Tourette'a

23 grudnia 2020 zaktualizowane przez: Neurocrine Biosciences

Randomizowane, podwójnie zaślepione, kontrolowane placebo badanie oceniające bezpieczeństwo i skuteczność NBI-98854 u dzieci i młodzieży z zespołem Tourette'a

Faza 2, podwójnie ślepe, kontrolowane placebo badanie oceniające bezpieczeństwo i skuteczność NBI-98854 podawanego raz dziennie (qd) przez łącznie 6 tygodni leczenia. Do tego badania zostanie włączonych około 90 dzieci płci męskiej i żeńskiej, u których zdiagnozowano klinicznie zespół Tourette'a.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

98

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Arizona
      • Sun City, Arizona, Stany Zjednoczone
    • Arkansas
      • Springdale, Arkansas, Stany Zjednoczone
    • California
      • Long Beach, California, Stany Zjednoczone
      • San Bernardino, California, Stany Zjednoczone
      • San Diego, California, Stany Zjednoczone
      • Upland, California, Stany Zjednoczone
    • Florida
      • Bradenton, Florida, Stany Zjednoczone
      • Gainesville, Florida, Stany Zjednoczone
      • Hialeah, Florida, Stany Zjednoczone
      • Loxahatchee Groves, Florida, Stany Zjednoczone
      • Melbourne, Florida, Stany Zjednoczone
      • Orlando, Florida, Stany Zjednoczone
      • Saint Petersburg, Florida, Stany Zjednoczone
      • Tampa, Florida, Stany Zjednoczone
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone
      • Naperville, Illinois, Stany Zjednoczone
    • Kansas
      • Wichita, Kansas, Stany Zjednoczone
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone
      • Natick, Massachusetts, Stany Zjednoczone
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stany Zjednoczone
      • Bloomfield Hills, Michigan, Stany Zjednoczone
    • Nebraska
      • Lincoln, Nebraska, Stany Zjednoczone
    • New Hampshire
      • Nashua, New Hampshire, Stany Zjednoczone
    • New Jersey
      • Marlton, New Jersey, Stany Zjednoczone
      • Summit, New Jersey, Stany Zjednoczone
    • New York
      • Manhasset, New York, Stany Zjednoczone
      • New York, New York, Stany Zjednoczone
      • Rochester, New York, Stany Zjednoczone
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone
      • Middleburg Heights, Ohio, Stany Zjednoczone
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Stany Zjednoczone
    • Tennessee
      • Franklin, Tennessee, Stany Zjednoczone
      • Nashville, Tennessee, Stany Zjednoczone
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stany Zjednoczone
      • DeSoto, Texas, Stany Zjednoczone
      • Fort Worth, Texas, Stany Zjednoczone
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone
      • Irving, Texas, Stany Zjednoczone
    • Utah
      • Orem, Utah, Stany Zjednoczone
      • Salt Lake City, Utah, Stany Zjednoczone
    • Washington
      • Kirkland, Washington, Stany Zjednoczone
      • Seattle, Washington, Stany Zjednoczone
      • Spokane, Washington, Stany Zjednoczone

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

6 lat do 17 lat (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Mieć kliniczną diagnozę zespołu Tourette'a (TS)
  2. Mieć co najmniej umiarkowane nasilenie tików
  3. Mają objawy ZT, które upośledzają funkcje szkolne, zawodowe i/lub społeczne
  4. W przypadku stosowania leków podtrzymujących do diagnozy TS lub spektrum TS (np. zaburzenia obsesyjno-kompulsyjne [ZOK], zespół nadpobudliwości psychoruchowej z deficytem uwagi [ADHD]), przyjmować stałe dawki
  5. Być w dobrym ogólnym stanie zdrowia
  6. Młodzież (w wieku od 12 do 17 lat) musi mieć ujemny wynik testu na obecność narkotyków w moczu na obecność amfetaminy, barbituranów, benzodiazepiny, fencyklidyny, kokainy, opiatów lub kannabinoidów oraz ujemny wynik na obecność alkoholu
  7. Osoby w wieku rozrodczym, które nie praktykują całkowitej abstynencji, muszą wyrazić zgodę na konsekwentne stosowanie hormonalnej lub dwóch form antykoncepcji niehormonalnej (antykoncepcja podwójna) podczas badania przesiewowego, leczenia i okresu obserwacji

Kryteria wyłączenia:

  1. Mieć aktywny, klinicznie istotny niestabilny stan zdrowia w ciągu 1 miesiąca przed badaniem przesiewowym
  2. Mają znaną historię zespołu długiego odstępu QT lub arytmii serca
  3. Mają znaną historię złośliwego zespołu neuroleptycznego
  4. Mieć diagnozę raka w ciągu 3 lat przed badaniem przesiewowym (dozwolone są pewne wyjątki)
  5. Mają alergię, nadwrażliwość lub nietolerancję na inhibitory VMAT2
  6. Utrata krwi ≥250 ml lub oddanie krwi w ciągu 30 dni przed badaniem przesiewowym
  7. Mają znaną historię uzależnienia od substancji, substancji (narkotyków) lub nadużywania alkoholu
  8. Mają znaczne ryzyko zachowań samobójczych lub agresywnych
  9. Rozpoczęli kompleksową interwencję behawioralną w przypadku tików (CBIT) podczas okresu przesiewowego lub na początku badania lub planują rozpocząć CBIT podczas badania
  10. Otrzymali badany lek w ciągu 30 dni przed badaniem przesiewowym lub planują stosować badany lek (inny niż NBI-98854) podczas badania

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Komparator placebo: Placebo
Podawany raz dziennie przez 6 tygodni
Lek: Placebo
Eksperymentalny: Grupa dawki 1
Podawany raz dziennie przez 6 tygodni
Lek: NBI-98854
Eksperymentalny: Grupa dawki 2
Podawany raz dziennie przez 6 tygodni
Lek: NBI-98854

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana od punktu początkowego do tygodnia 6 w globalnej skali ciężkości tików Yale (YGTSS) Total Tic Score (TTS)
Ramy czasowe: Wartość bazowa, tydzień 6
YGTSS ma na celu ocenę ogólnego nasilenia objawów tików ruchowych i fonicznych w różnych wymiarach: liczby, częstotliwości, intensywności, złożoności i interferencji. YGTSS był podawany przez badacza (lub wykwalifikowaną osobę wyznaczoną) za pomocą ustrukturyzowanego wywiadu klinicznego opartego na komputerze. TTS jest sumą 5 pozycji tików motorycznych i 5 pozycji tików fonicznych (wokalnych) i mieści się w zakresie od 0 do 50, przy czym wyższe wyniki oznaczają większą dotkliwość
Wartość bazowa, tydzień 6

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Ogólne wrażenie kliniczne zespołu Tourette'a (CGI-TS) - Wynik poprawy w 6. tygodniu
Ramy czasowe: Tydzień 6
Skala CGI-TS-Improvement służy do oceny ogólnej poprawy od rozpoczęcia dawkowania badanego leku w 7-punktowej skali. Każdej z kategorii odpowiedzi CGI-TS-Poprawa przypisano następujący wynik liczbowy: 1 = Bardzo duża poprawa; 2 = znacznie ulepszony; 3 = minimalnie ulepszony; 4 = Bez zmian; 5 = Minimalnie gorzej; 6 = Znacznie gorzej; 7 = Bardzo dużo gorzej.
Tydzień 6
Uczestnicy, którzy odpowiadają na YGTSS TTS w tygodniu 6
Ramy czasowe: Wartość bazowa, tydzień 6
Osoba reagująca na TTS jest zdefiniowana, na podstawie wizyty, jako uczestnik, którego wartość TTS jest zmniejszona o co najmniej 30% w stosunku do wartości wyjściowej podczas określonej wizyty po wizycie początkowej.
Wartość bazowa, tydzień 6
Zmiana od punktu początkowego do tygodnia 6 w punktacji utraty wartości YGTSS
Ramy czasowe: Wartość bazowa, tydzień 6
Pozycja Utrata wartości YGTSS służy do oceny utraty wartości z powodu tików przy użyciu następującej 50-punktowej zakotwiczonej skali: 0 = Brak; 10 = Minimalny; 20 = Łagodny; 30 = Umiarkowane; 40 = Oznaczony; 50 = Ciężkie.
Wartość bazowa, tydzień 6
Zmiana od punktu początkowego do tygodnia 6 w globalnej punktacji nasilenia tików YGTSS
Ramy czasowe: Wartość bazowa, tydzień 6
Skala YGTSS Global Tic Severity jest sumą YGTSS TTS i YGTSS Impairment i mieści się w zakresie od 0 do 100, przy czym wyższe wyniki oznaczają większe nasilenie.
Wartość bazowa, tydzień 6
Zmiana od punktu początkowego do tygodnia 6 w Całkowitym wyniku skali oceny tików (RTRS) opartej na wideo Rush
Ramy czasowe: Wartość bazowa, tydzień 6
W tym badaniu wykorzystano zmodyfikowany RTRS, który zawiera krótkie nagrania wideo do pomiaru 5 zmiennych tików: liczbę dotkniętych obszarów ciała, częstotliwość tików ruchowych i fonicznych oraz nasilenie tików ruchowych i fonicznych. Całkowity wynik RTRS jest obliczany jako suma wyników z 5 domen i mieści się w zakresie od 0 do 20, przy czym wyższe wyniki oznaczają większą dotkliwość. Ostatnią wizytę w trakcie leczenia przeprowadzono u uczestników, którzy przerwali leczenie przed 6. tygodniem.
Wartość bazowa, tydzień 6
Zmiana od punktu początkowego do tygodnia 6 w Całkowitym wyniku Skali Premonitory parcia na tiki (PUTS).
Ramy czasowe: Wartość bazowa, tydzień 6
PUTS jest narzędziem do ilościowego określania zjawisk związanych z tikami. Składa się z 9 pozycji, z których każda jest oceniana na 4-stopniowej skali (1=zupełnie nieprawda, 2=trochę prawda, 3=raczej prawda, 4=bardzo prawda). Całkowity wynik PUTS jest obliczany jako suma punktów za 9 pozycji. Całkowity wynik mieści się w zakresie od 9 do 36, przy czym wyższe wyniki wskazują na gorszy wynik.
Wartość bazowa, tydzień 6
Zmiana od punktu początkowego do tygodnia 6 w ogólnym wrażeniu klinicznym dotyczącym tików (CGI-Tics) — wskaźnik ciężkości
Ramy czasowe: Wartość bazowa, tydzień 6
Skala CGI-Tics-Severity służy do oceny ogólnej ciężkości w 7-stopniowej skali. Każdej z kategorii odpowiedzi CGI-Tics-Severity przypisano następujący wynik liczbowy: 1 = Normalny, wcale nie chory; 2 = chory z pogranicza; 3 = Lekko chory; 4 = Umiarkowanie chory; 5 = Znacznie chory; 6 = ciężko chory; 7 = Wśród najbardziej skrajnie chorych pacjentów.
Wartość bazowa, tydzień 6
Uczestnicy, którzy odpowiedzieli na poprawę CGI-TS w tygodniu 6
Ramy czasowe: Tydzień 6
Uczestnik zostaje sklasyfikowany jako osoba odpowiadająca na CGI-TS-Improvement podczas danej wizyty, jeśli jego wynik CGI-TS-Improvement wynosi „1” („bardzo duża poprawa”) lub „2” („znaczna poprawa”) na odwiedzać.
Tydzień 6

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Neurocrine Biosciences

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

23 marca 2016

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

14 kwietnia 2017

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

14 kwietnia 2017

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

5 lutego 2016

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

5 lutego 2016

Pierwszy wysłany (Oszacować)

10 lutego 2016

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

15 stycznia 2021

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

23 grudnia 2020

Ostatnia weryfikacja

1 grudnia 2020

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • NBI-98854-1501

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Zespół Tourette'a

Badania kliniczne na Placebo

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Russia

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj