Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

NBI-98854:n turvallisuus- ja tehokkuustutkimus lapsilla ja nuorilla, joilla on Touretten oireyhtymä

keskiviikko 23. joulukuuta 2020 päivittänyt: Neurocrine Biosciences

Satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu tutkimus NBI-98854:n turvallisuuden ja tehon arvioimiseksi lapsipotilailla, joilla on Touretten oireyhtymä

Vaihe 2, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu tutkimus, jossa arvioitiin kerran päivässä (qd) annetun NBI-98854:n turvallisuutta ja tehoa yhteensä 6 viikon hoidon ajan. Tähän tutkimukseen otetaan mukaan noin 90 mies- ja naispuolista lapsipotilasta, joilla on kliinisesti diagnosoitu Touretten oireyhtymä.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

98

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Arizona
      • Sun City, Arizona, Yhdysvallat
    • Arkansas
      • Springdale, Arkansas, Yhdysvallat
    • California
      • Long Beach, California, Yhdysvallat
      • San Bernardino, California, Yhdysvallat
      • San Diego, California, Yhdysvallat
      • Upland, California, Yhdysvallat
    • Florida
      • Bradenton, Florida, Yhdysvallat
      • Gainesville, Florida, Yhdysvallat
      • Hialeah, Florida, Yhdysvallat
      • Loxahatchee Groves, Florida, Yhdysvallat
      • Melbourne, Florida, Yhdysvallat
      • Orlando, Florida, Yhdysvallat
      • Saint Petersburg, Florida, Yhdysvallat
      • Tampa, Florida, Yhdysvallat
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Yhdysvallat
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Yhdysvallat
      • Naperville, Illinois, Yhdysvallat
    • Kansas
      • Wichita, Kansas, Yhdysvallat
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat
      • Natick, Massachusetts, Yhdysvallat
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Yhdysvallat
      • Bloomfield Hills, Michigan, Yhdysvallat
    • Nebraska
      • Lincoln, Nebraska, Yhdysvallat
    • New Hampshire
      • Nashua, New Hampshire, Yhdysvallat
    • New Jersey
      • Marlton, New Jersey, Yhdysvallat
      • Summit, New Jersey, Yhdysvallat
    • New York
      • Manhasset, New York, Yhdysvallat
      • New York, New York, Yhdysvallat
      • Rochester, New York, Yhdysvallat
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat
      • Middleburg Heights, Ohio, Yhdysvallat
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Yhdysvallat
    • Tennessee
      • Franklin, Tennessee, Yhdysvallat
      • Nashville, Tennessee, Yhdysvallat
    • Texas
      • Dallas, Texas, Yhdysvallat
      • DeSoto, Texas, Yhdysvallat
      • Fort Worth, Texas, Yhdysvallat
      • Houston, Texas, Yhdysvallat
      • Irving, Texas, Yhdysvallat
    • Utah
      • Orem, Utah, Yhdysvallat
      • Salt Lake City, Utah, Yhdysvallat
    • Washington
      • Kirkland, Washington, Yhdysvallat
      • Seattle, Washington, Yhdysvallat
      • Spokane, Washington, Yhdysvallat

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

6 vuotta - 17 vuotta (Lapsi)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Sinulla on kliininen diagnoosi Touretten oireyhtymästä (TS)
  2. Vähintään kohtalainen tic-vakavuus
  3. Sinulla on TS-oireita, jotka heikentävät koulunkäyntiä, ammatillista ja/tai sosiaalista toimintaa
  4. Jos käytät ylläpitolääkkeitä TS- tai TS-spektridiagnooseihin (esim. pakko-oireinen häiriö [OCD], tarkkaavaisuus-hyperaktiivisuushäiriö [ADHD]), käytä vakaita annoksia
  5. Ole hyvässä yleiskunnossa
  6. Nuorilla (12–17-vuotiailla) on oltava negatiivinen virtsan huumeseulonta amfetamiinien, barbituraattien, bentsodiatsepiinin, fensyklidiinin, kokaiinin, opiaattien tai kannabinoidien varalta ja negatiivinen alkoholiseulonta
  7. Hedelmällisessä iässä olevien koehenkilöiden, jotka eivät harjoita täydellistä raittiutta, on suostuttava käyttämään hormonaalista tai kahta ei-hormonaalista ehkäisyä (kaksoisehkäisy) johdonmukaisesti tutkimuksen seulonta-, hoito- ja seurantajaksojen aikana.

Poissulkemiskriteerit:

  1. Sinulla on aktiivinen, kliinisesti merkittävä epästabiili sairaus kuukauden sisällä ennen seulontaa
  2. Sinulla on tunnettu pitkä QT-oireyhtymä tai sydämen rytmihäiriö
  3. Sinulla on tiedossa pahanlaatuinen neuroleptioireyhtymä
  4. Sinulla on syöpädiagnoosi 3 vuoden sisällä ennen seulontaa (jotkut poikkeukset sallitaan)
  5. Sinulla on allergia, yliherkkyys tai intoleranssi VMAT2-estäjille
  6. Sinulla on verenhukka ≥ 250 ml tai luovutettu verta 30 päivän sisällä ennen seulontaa
  7. Sinulla on tunnettu päihderiippuvuus, päihteiden (huumeiden) tai alkoholin väärinkäyttö
  8. Sinulla on merkittävä itsemurha- tai väkivaltaisen käytöksen riski
  9. olet aloittanut CBIT:n (Comprehensive Behavioral Intervention for Tics) seulontajakson aikana tai lähtötilanteessa tai aiot aloittaa CBIT:n tutkimuksen aikana
  10. olet saanut tutkimuslääkettä 30 päivän sisällä ennen seulontaa tai aiot käyttää tutkimuslääkettä (muuta kuin NBI-98854) tutkimuksen aikana

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Nelinkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Placebo Comparator: Plasebo
Annostetaan kerran päivässä 6 viikon ajan
Lääke: Plasebo
Kokeellinen: Annosryhmä 1
Annostetaan kerran päivässä 6 viikon ajan
Lääke: NBI-98854
Kokeellinen: Annosryhmä 2
Annostetaan kerran päivässä 6 viikon ajan
Lääke: NBI-98854

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutos lähtötilanteesta viikolle 6 Yalen maailmanlaajuisessa tic-vakavuusasteikossa (YGTSS) kokonaistic-pisteessä (TTS)
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 6
YGTSS on suunniteltu arvioimaan motoristen ja fonisten tic-oireiden yleistä vakavuutta useilla eri ulottuvuuksilla: lukumäärä, taajuus, intensiteetti, monimutkaisuus ja häiriöt. YGTSS:n antoi tutkija (tai pätevä edustaja) tietokonepohjaisen strukturoidun kliinisen haastattelun avulla. TTS on 5 motorisen tic-kohteen ja 5 äänen (äänisen) tic-kohteen summa ja vaihtelee välillä 0–50, ja korkeammat pisteet edustavat suurempaa vakavuutta
Perustaso, viikko 6

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Touretten oireyhtymän kliininen globaali vaikutelma (CGI-TS) – parannuspisteet viikolla 6
Aikaikkuna: Viikko 6
CGI-TS-Improvement-asteikolla arvioidaan yleistä paranemista tutkimuslääkkeen annostelun aloittamisen jälkeen 7-pisteen asteikolla. Jokaiselle CGI-TS-Improvement-vastauskategorialle annettiin numeerinen pistemäärä seuraavasti: 1 = Erittäin paljon parantunut; 2 = Paljon parannettu; 3 = Minimaalinen parannettu; 4 = Ei muutettu; 5 = Vähän huonompi; 6 = paljon huonompi; 7 = Paljon huonompi.
Viikko 6
Osallistujat, jotka ovat YGTSS TTS -vastaajia viikolla 6
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 6
TTS-vastaaja määritellään käyntikohtaisesti osallistujaksi, jonka TTS-arvo on laskenut vähintään 30 % lähtötilanteesta määritetyllä perustilanteen jälkeisellä käynnillä.
Perustaso, viikko 6
Muutos lähtötasosta viikolle 6 YGTSS:n arvonalentumispisteessä
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 6
YGTSS:n arvonalentumiskohtaa käytetään ticistä johtuvan heikkenemisen arvioimiseen käyttämällä seuraavaa 50 pisteen ankkuroitua asteikkoa: 0 = Ei mitään; 10 = Minimi; 20 = lievä; 30 = kohtalainen; 40 = merkitty; 50 = vakava.
Perustaso, viikko 6
Muutos lähtötasosta viikolle 6 YGTSS:n maailmanlaajuisessa tic-vakavuuspisteessä
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 6
YGTSS Global Tic Severity -pistemäärä on YGTSS TTS:n ja YGTSS Impairment -pisteiden summa, ja se vaihtelee välillä 0–100, ja korkeammat pisteet edustavat suurempaa vakavuutta.
Perustaso, viikko 6
Muutos lähtötilanteesta viikolle 6 Rush Video-pohjaisen Tic Rating Scalen (RTRS) kokonaispistemäärässä
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 6
Tässä tutkimuksessa käytettiin modifioitua RTRS:ää, joka sisältää lyhyitä videotallenteita viiden tic-muuttujan mittaamiseksi: vaikutuksen alaisten kehon alueiden lukumäärä, motoristen ja äänillisten tikkien taajuus sekä motoristen ja äänimerkkien vakavuus. RTRS-kokonaispistemäärä lasketaan viiden verkkoalueen pistemäärän summana, ja se vaihtelee välillä 0–20, ja korkeammat pisteet edustavat suurempaa vakavuutta. Viimeistä hoitokäyntiä käytettiin osallistujille, jotka keskeyttivät ennen viikkoa 6.
Perustaso, viikko 6
Muutos lähtötilanteesta viikkoon 6 ennakoivan Tics-asteikon (PUTS) kokonaispistemäärässä
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 6
PUTS on väline ticsiin liittyvien ennakoivien pakko-ilmiöiden kvantifiointiin. Se koostuu 9 kohdasta, joista jokainen pisteytetään 4-pisteen asteikolla (1 = ei ollenkaan totta, 2 = vähän totta, 3 = melko paljon totta, 4 = erittäin totta). PUTS-kokonaispistemäärä lasketaan 9 kohteen pisteiden summana. Kokonaispistemäärä vaihtelee välillä 9–36, ja korkeammat pisteet osoittavat huonompaa lopputulosta.
Perustaso, viikko 6
Muutos perustilanteesta viikkoon 6 kliinisen maailmanlaajuisen tic-vaikutelman (CGI-Tics) -vakavuuspisteissä
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 6
CGI-Tics-Severity-asteikkoa käytetään yleisen vakavuuden arvioimiseen 7-pisteen asteikolla. Jokaiselle CGI-Tics-Severity-vastekategorialle annettiin numeerinen pistemäärä seuraavasti: 1 = normaali, ei ollenkaan sairas; 2 = rajasairas; 3 = lievästi sairas; 4 = kohtalaisen sairas; 5 = selvästi sairas; 6 = vakavasti sairas; 7 = Yksi erittäin sairaimmista potilaista.
Perustaso, viikko 6
Osallistujat, jotka ovat CGI-TS-parannusvastaajia viikolla 6
Aikaikkuna: Viikko 6
Osallistuja luokitellaan CGI-TS-parannusvastaajaksi tietyllä käynnillä, jos hänen CGI-TS-parannuspisteensä on joko "1" ("erittäin parantunut") tai "2" ("paljon parantunut"). vierailla.
Viikko 6

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Neurocrine Biosciences

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Keskiviikko 23. maaliskuuta 2016

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Perjantai 14. huhtikuuta 2017

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Perjantai 14. huhtikuuta 2017

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Perjantai 5. helmikuuta 2016

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 5. helmikuuta 2016

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Keskiviikko 10. helmikuuta 2016

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Perjantai 15. tammikuuta 2021

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 23. joulukuuta 2020

Viimeksi vahvistettu

Tiistai 1. joulukuuta 2020

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • NBI-98854-1501

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Plasebo

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Norway

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa