Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Sikkerheds- og effektivitetsundersøgelse af NBI-98854 hos børn og unge med Tourettes syndrom

23. december 2020 opdateret af: Neurocrine Biosciences

En randomiseret, dobbeltblind, placebokontrolleret undersøgelse for at vurdere sikkerheden og effektiviteten af ​​NBI-98854 hos pædiatriske forsøgspersoner med Tourettes syndrom

Fase 2, dobbeltblind, placebokontrolleret undersøgelse til vurdering af sikkerheden og effektiviteten af ​​NBI-98854 administreret én gang dagligt (qd) i i alt 6 ugers behandling. Denne undersøgelse vil inkludere ca. 90 mandlige og kvindelige pædiatriske forsøgspersoner, der er klinisk diagnosticeret med Tourettes syndrom.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

98

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Arizona
      • Sun City, Arizona, Forenede Stater
    • Arkansas
      • Springdale, Arkansas, Forenede Stater
    • California
      • Long Beach, California, Forenede Stater
      • San Bernardino, California, Forenede Stater
      • San Diego, California, Forenede Stater
      • Upland, California, Forenede Stater
    • Florida
      • Bradenton, Florida, Forenede Stater
      • Gainesville, Florida, Forenede Stater
      • Hialeah, Florida, Forenede Stater
      • Loxahatchee Groves, Florida, Forenede Stater
      • Melbourne, Florida, Forenede Stater
      • Orlando, Florida, Forenede Stater
      • Saint Petersburg, Florida, Forenede Stater
      • Tampa, Florida, Forenede Stater
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater
      • Naperville, Illinois, Forenede Stater
    • Kansas
      • Wichita, Kansas, Forenede Stater
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater
      • Natick, Massachusetts, Forenede Stater
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Forenede Stater
      • Bloomfield Hills, Michigan, Forenede Stater
    • Nebraska
      • Lincoln, Nebraska, Forenede Stater
    • New Hampshire
      • Nashua, New Hampshire, Forenede Stater
    • New Jersey
      • Marlton, New Jersey, Forenede Stater
      • Summit, New Jersey, Forenede Stater
    • New York
      • Manhasset, New York, Forenede Stater
      • New York, New York, Forenede Stater
      • Rochester, New York, Forenede Stater
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater
      • Middleburg Heights, Ohio, Forenede Stater
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Forenede Stater
    • Tennessee
      • Franklin, Tennessee, Forenede Stater
      • Nashville, Tennessee, Forenede Stater
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forenede Stater
      • DeSoto, Texas, Forenede Stater
      • Fort Worth, Texas, Forenede Stater
      • Houston, Texas, Forenede Stater
      • Irving, Texas, Forenede Stater
    • Utah
      • Orem, Utah, Forenede Stater
      • Salt Lake City, Utah, Forenede Stater
    • Washington
      • Kirkland, Washington, Forenede Stater
      • Seattle, Washington, Forenede Stater
      • Spokane, Washington, Forenede Stater

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

6 år til 17 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Har en klinisk diagnose af Tourettes syndrom (TS)
  2. Har mindst moderat sværhedsgrad af tic
  3. Har TS-symptomer, der svækker skole-, arbejds- og/eller socialfunktion
  4. Hvis du bruger vedligeholdelsesmedicin(er) til TS- eller TS-spektrumdiagnoser (f.eks. obsessiv-kompulsiv lidelse [OCD], Attention-Deficit Hyperactivity Disorder [ADHD]), være på stabile doser
  5. Være ved et godt generelt helbred
  6. Unge forsøgspersoner (12 til 17 år) skal have en negativ urinmedicinsk screening for amfetaminer, barbiturater, benzodiazepin, phencyclidin, kokain, opiater eller cannabinoider og en negativ alkoholscreening
  7. Forsøgspersoner i den fødedygtige alder, som ikke praktiserer total afholdenhed, skal acceptere at bruge hormonel eller to former for ikke-hormonel prævention (dobbelt prævention) konsekvent under undersøgelsens screenings-, behandlings- og opfølgningsperioder.

Ekskluderingskriterier:

  1. Har en aktiv, klinisk signifikant ustabil medicinsk tilstand inden for 1 måned før screening
  2. Har en kendt historie med lang QT-syndrom eller hjertearytmi
  3. Har en kendt historie med malignt neuroleptikasyndrom
  4. Har en kræftdiagnose inden for 3 år før screening (nogle undtagelser tilladt)
  5. Har en allergi, overfølsomhed eller intolerance over for VMAT2-hæmmere
  6. Har et blodtab ≥250 ml eller doneret blod inden for 30 dage før screening
  7. Har en kendt historie med stofafhængighed, stof (stof) eller alkoholmisbrug
  8. Har en betydelig risiko for selvmord eller voldelig adfærd
  9. Har påbegyndt omfattende adfærdsmæssig intervention for tics (CBIT) i screeningsperioden eller ved baseline eller planlægger at påbegynde CBIT under undersøgelsen
  10. Har modtaget et forsøgslægemiddel inden for 30 dage før screening eller planlægger at bruge et forsøgslægemiddel (andre end NBI-98854) under undersøgelsen

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Placebo komparator: Placebo
Administreret én gang dagligt i 6 uger
Medicin: Placebo
Eksperimentel: Dosisgruppe 1
Administreret én gang dagligt i 6 uger
Medicin: NBI-98854
Eksperimentel: Dosisgruppe 2
Administreret én gang dagligt i 6 uger
Medicin: NBI-98854

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Skift fra baseline til uge 6 i Yale Global Tic Severity Scale (YGTSS) Total Tic Score (TTS)
Tidsramme: Baseline, uge ​​6
YGTSS er designet til at vurdere den overordnede sværhedsgrad af motoriske og fonetiske symptomer på tværs af en række dimensioner: antal, frekvens, intensitet, kompleksitet og interferens. YGTSS blev administreret af investigator (eller kvalificeret udpeget) ved hjælp af et computerbaseret struktureret klinisk interview. TTS er summen af ​​de 5 motoriske tic-elementer og de 5 phonic (vokale) tic-elementer og varierer fra 0 til 50, med højere score, der repræsenterer større sværhedsgrad
Baseline, uge ​​6

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Clinical Global Impression of Tourette Syndrome (CGI-TS) - Forbedringsscore i uge 6
Tidsramme: Uge 6
CGI-TS-Improvement-skalaen bruges til at vurdere den overordnede forbedring siden påbegyndelsen af ​​studiets lægemiddeldosering på en 7-punkts skala. Hver af CGI-TS-Improvement-responskategorierne blev tildelt en numerisk score som følger: 1 = Meget forbedret; 2 = Meget forbedret; 3 = Minimalt forbedret; 4 = Ikke ændret; 5 = Minimalt værre; 6 = Meget værre; 7 = Meget værre.
Uge 6
Deltagere, der er en YGTSS TTS-responder i uge 6
Tidsramme: Baseline, uge ​​6
En TTS-responder defineres, på per-besøg-basis, som en deltager, hvis TTS-værdi er reduceret med mindst 30 % fra baseline ved det angivne postbaseline-besøg.
Baseline, uge ​​6
Ændring fra baseline til uge 6 i YGTSS-nedskrivningsscore
Tidsramme: Baseline, uge ​​6
YGTSS Impairment-elementet bruges til at vurdere værdiforringelse på grund af tics ved hjælp af følgende 50-punkts forankrede skala: 0 = Ingen; 10 = minimal; 20 = Mild; 30 = Moderat; 40 = Markeret; 50 = Alvorlig.
Baseline, uge ​​6
Skift fra baseline til uge 6 i YGTSS Global Tic Severity Score
Tidsramme: Baseline, uge ​​6
YGTSS Global Tic Severity-score er summen af ​​YGTSS TTS og YGTSS Impairment-score og varierer fra 0 til 100, hvor højere score repræsenterer større sværhedsgrad.
Baseline, uge ​​6
Skift fra baseline til uge 6 i den Rush Video-baserede Tic Rating Scale (RTRS) Total Score
Tidsramme: Baseline, uge ​​6
En modificeret RTRS blev brugt i denne undersøgelse, der inkluderer korte videooptagelser til at måle 5 tic-variabler: antal af kropsområder, der er berørt, hyppigheden af ​​motoriske og fonetiske tics, og sværhedsgraden af ​​motoriske og foniske tics. Den samlede RTRS-score beregnes som summen af ​​de 5 domænescores og varierer fra 0 til 20, hvor højere score repræsenterer større sværhedsgrad. Det sidste behandlingsbesøg blev brugt til deltagere, der stoppede før uge 6.
Baseline, uge ​​6
Ændring fra baseline til uge 6 i den præmonitoriske urge for tics-skala (PUTS) totalscore
Tidsramme: Baseline, uge ​​6
PUTS er et instrument til at kvantificere de præmonitoriske trangfænomener forbundet med tics. Den består af 9 punkter, som hver scores på en 4-trins skala (1=slet ikke sandt, 2=lidt rigtigt, 3=stort set rigtigt, 4=meget rigtigt). Den samlede PUTS-score beregnes som summen af ​​pointene for de 9 emner. Den samlede score spænder fra 9 til 36, hvor højere score indikerer et dårligere resultat.
Baseline, uge ​​6
Ændring fra baseline til uge 6 i det kliniske globale indtryk af tics (CGI-Tics) - Sværhedsgrad
Tidsramme: Baseline, uge ​​6
CGI-Tics-Sværhedsskalaen bruges til at vurdere den overordnede sværhedsgrad på en 7-trins skala. Hver af CGI-Tics-Severity-responskategorierne blev tildelt en numerisk score som følger: 1 = Normal, slet ikke syg; 2 = Borderline syg; 3 = Let syg; 4 = Moderat syg; 5 = Udtalt syg; 6 = Svært syg; 7 = Blandt de mest ekstremt syge patienter.
Baseline, uge ​​6
Deltagere, der er en CGI-TS-Improvement Responder i uge 6
Tidsramme: Uge 6
En deltager klassificeres som en CGI-TS-Improvement responder ved et givet besøg, hvis deres CGI-TS-Improvement-score enten er en "1" ("meget forbedret") eller en "2" ("meget forbedret") på besøg.
Uge 6

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Neurocrine Biosciences

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

23. marts 2016

Primær færdiggørelse (Faktiske)

14. april 2017

Studieafslutning (Faktiske)

14. april 2017

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

5. februar 2016

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

5. februar 2016

Først opslået (Skøn)

10. februar 2016

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

15. januar 2021

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

23. december 2020

Sidst verificeret

1. december 2020

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • NBI-98854-1501

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Tourettes syndrom

Kliniske forsøg med Placebo

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in South Africa

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner