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Étude d'innocuité et d'efficacité du NBI-98854 chez les enfants et les adolescents atteints du syndrome de Tourette

23 décembre 2020 mis à jour par: Neurocrine Biosciences

Une étude randomisée, en double aveugle et contrôlée par placebo pour évaluer l'innocuité et l'efficacité du NBI-98854 chez des sujets pédiatriques atteints du syndrome de Tourette

Étude de phase 2, en double aveugle, contrôlée par placebo pour évaluer l'innocuité et l'efficacité du NBI-98854 administré une fois par jour (qd) pendant un total de 6 semaines de traitement. Cette étude recrutera environ 90 sujets pédiatriques masculins et féminins diagnostiqués cliniquement avec le syndrome de Tourette.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

98

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • Arizona
      • Sun City, Arizona, États-Unis
    • Arkansas
      • Springdale, Arkansas, États-Unis
    • California
      • Long Beach, California, États-Unis
      • San Bernardino, California, États-Unis
      • San Diego, California, États-Unis
      • Upland, California, États-Unis
    • Florida
      • Bradenton, Florida, États-Unis
      • Gainesville, Florida, États-Unis
      • Hialeah, Florida, États-Unis
      • Loxahatchee Groves, Florida, États-Unis
      • Melbourne, Florida, États-Unis
      • Orlando, Florida, États-Unis
      • Saint Petersburg, Florida, États-Unis
      • Tampa, Florida, États-Unis
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, États-Unis
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, États-Unis
      • Naperville, Illinois, États-Unis
    • Kansas
      • Wichita, Kansas, États-Unis
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, États-Unis
      • Natick, Massachusetts, États-Unis
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, États-Unis
      • Bloomfield Hills, Michigan, États-Unis
    • Nebraska
      • Lincoln, Nebraska, États-Unis
    • New Hampshire
      • Nashua, New Hampshire, États-Unis
    • New Jersey
      • Marlton, New Jersey, États-Unis
      • Summit, New Jersey, États-Unis
    • New York
      • Manhasset, New York, États-Unis
      • New York, New York, États-Unis
      • Rochester, New York, États-Unis
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, États-Unis
      • Middleburg Heights, Ohio, États-Unis
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, États-Unis
    • Tennessee
      • Franklin, Tennessee, États-Unis
      • Nashville, Tennessee, États-Unis
    • Texas
      • Dallas, Texas, États-Unis
      • DeSoto, Texas, États-Unis
      • Fort Worth, Texas, États-Unis
      • Houston, Texas, États-Unis
      • Irving, Texas, États-Unis
    • Utah
      • Orem, Utah, États-Unis
      • Salt Lake City, Utah, États-Unis
    • Washington
      • Kirkland, Washington, États-Unis
      • Seattle, Washington, États-Unis
      • Spokane, Washington, États-Unis

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

6 ans à 17 ans (Enfant)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  1. Avoir un diagnostic clinique de syndrome de la Tourette (ST)
  2. Avoir au moins une sévérité modérée des tics
  3. Avoir des symptômes du SGT qui nuisent à la fonction scolaire, professionnelle et/ou sociale
  4. Si vous utilisez des médicaments d'entretien pour les diagnostics de ST ou de spectre TS (par ex. trouble obsessionnel-compulsif [TOC], trouble déficitaire de l'attention avec hyperactivité [TDAH]), être à doses stables
  5. Être en bonne santé générale
  6. Les sujets adolescents (âgés de 12 à 17 ans) doivent avoir un dépistage urinaire négatif des drogues pour les amphétamines, les barbituriques, les benzodiazépines, la phencyclidine, la cocaïne, les opiacés ou les cannabinoïdes et un dépistage négatif de l'alcool
  7. Les sujets en âge de procréer qui ne pratiquent pas l'abstinence totale doivent accepter d'utiliser systématiquement une contraception hormonale ou deux formes de contraception non hormonale (contraception double) pendant les périodes de dépistage, de traitement et de suivi de l'étude

Critère d'exclusion:

  1. Avoir une condition médicale instable active et cliniquement significative dans le mois précédant le dépistage
  2. Avoir des antécédents connus de syndrome du QT long ou d'arythmie cardiaque
  3. Avoir des antécédents connus de syndrome malin des neuroleptiques
  4. Avoir un diagnostic de cancer dans les 3 ans précédant le dépistage (certaines exceptions sont permises)
  5. Avoir une allergie, une hypersensibilité ou une intolérance aux inhibiteurs de VMAT2
  6. Avoir une perte de sang ≥ 250 mL ou avoir donné du sang dans les 30 jours précédant le dépistage
  7. Avoir des antécédents connus de dépendance à une substance, de toxicomanie ou d'abus d'alcool
  8. Avoir un risque important de comportement suicidaire ou violent
  9. Avoir initié une intervention comportementale globale pour les tics (CBIT) pendant la période de dépistage ou au départ ou prévoir de lancer la CBIT pendant l'étude
  10. Avoir reçu un médicament expérimental dans les 30 jours précédant le dépistage ou prévoir d'utiliser un médicament expérimental (autre que NBI-98854) pendant l'étude

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Quadruple

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Comparateur placebo: Placebo
Administré une fois par jour pendant 6 semaines
Médicament: Placebo
Expérimental: Groupe posologique 1
Administré une fois par jour pendant 6 semaines
Médicament: NBI-98854
Expérimental: Groupe posologique 2
Administré une fois par jour pendant 6 semaines
Médicament: NBI-98854

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Changement de la ligne de base à la semaine 6 dans le score total de tic (TTS) de l'échelle de gravité des tics de Yale (YGTSS)
Délai: Base de référence, semaine 6
Le YGTSS est conçu pour évaluer la gravité globale des symptômes de tics moteurs et phoniques dans une gamme de dimensions : nombre, fréquence, intensité, complexité et interférence. L'YGTSS a été administré par l'investigateur (ou une personne désignée qualifiée) à l'aide d'un entretien clinique structuré informatisé. Le TTS est la somme des 5 éléments de tic moteur et des 5 éléments de tic phonique (vocal) et varie de 0 à 50, les scores les plus élevés représentant une plus grande sévérité
Base de référence, semaine 6

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Impression globale clinique du syndrome de la Tourette (CGI-TS) - Score d'amélioration à la semaine 6
Délai: Semaine 6
L'échelle CGI-TS-Improvement est utilisée pour évaluer l'amélioration globale depuis le début du dosage du médicament à l'étude sur une échelle de 7 points. Chacune des catégories de réponse CGI-TS-Amélioration a reçu un score numérique comme suit : 1 = Très amélioré ; 2 = Beaucoup amélioré ; 3 = peu amélioré ; 4 = Non modifié ; 5 = minimalement pire ; 6 = bien pire ; 7 = Bien pire.
Semaine 6
Participants qui sont un répondeur YGTSS TTS à la semaine 6
Délai: Base de référence, semaine 6
Un répondeur TTS est défini, sur une base par visite, comme un participant dont la valeur TTS est réduite d'au moins 30 % par rapport à la ligne de base lors de la visite post-ligne de base spécifiée.
Base de référence, semaine 6
Changement de la ligne de base à la semaine 6 dans le score de déficience YGTSS
Délai: Base de référence, semaine 6
L'élément Déficience YGTSS est utilisé pour évaluer la déficience due aux tics à l'aide de l'échelle ancrée à 50 points suivante : 0 = Aucun ; 10 = Minime ; 20 = Doux ; 30 = Modéré ; 40 = marqué ; 50 = Sévère.
Base de référence, semaine 6
Changement de la ligne de base à la semaine 6 dans le score global de gravité des tics YGTSS
Délai: Base de référence, semaine 6
Le score YGTSS Global Tic Severity est la somme du score YGTSS TTS et du score YGTSS Impairment et varie de 0 à 100, les scores les plus élevés représentant une plus grande gravité.
Base de référence, semaine 6
Changement de la ligne de base à la semaine 6 dans le score total de l'échelle de notation Tic basée sur la vidéo Rush (RTRS)
Délai: Base de référence, semaine 6
Un RTRS modifié a été utilisé dans cette étude qui comprend de courts enregistrements vidéo pour mesurer 5 variables de tic : le nombre de zones corporelles touchées, la fréquence des tics moteurs et phoniques et la gravité des tics moteurs et phoniques. Le score total RTRS est calculé comme la somme des scores des 5 domaines et varie de 0 à 20, les scores les plus élevés représentant une plus grande gravité. La dernière visite de traitement a été utilisée chez les participants qui ont arrêté avant la semaine 6.
Base de référence, semaine 6
Changement de la ligne de base à la semaine 6 dans le score total de l'échelle PUTS (Premonitory Urge for Tics Scale)
Délai: Base de référence, semaine 6
Le PUTS est un instrument de quantification des phénomènes d'envie prémonitoire associés aux tics. Il se compose de 9 items, chacun étant noté sur une échelle de 4 points (1=pas du tout vrai, 2=un peu vrai, 3=plutôt vrai, 4=tout à fait vrai). Le score total PUTS est calculé comme la somme des scores des 9 items. Le score total varie de 9 à 36, les scores les plus élevés indiquant un moins bon résultat.
Base de référence, semaine 6
Changement de la ligne de base à la semaine 6 dans l'impression clinique globale des tics (CGI-Tics) - Score de gravité
Délai: Base de référence, semaine 6
L'échelle CGI-Tics-Severity est utilisée pour évaluer la gravité globale sur une échelle de 7 points. Chacune des catégories de réponse CGI-Tics-Severity a reçu un score numérique comme suit : 1 = Normal, pas du tout malade ; 2 = limite malade ; 3 = Légèrement malade ; 4 = Modérément malade ; 5 = manifestement malade ; 6 = Gravement malade ; 7 = Parmi les patients les plus gravement malades.
Base de référence, semaine 6
Participants qui sont un répondeur CGI-TS-Improvement à la semaine 6
Délai: Semaine 6
Un participant est classé comme répondant CGI-TS-Improvement lors d'une visite donnée si son score CGI-TS-Improvement est soit "1" ("très amélioré") ou "2" ("très amélioré") à la visite.
Semaine 6

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Neurocrine Biosciences

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

23 mars 2016

Achèvement primaire (Réel)

14 avril 2017

Achèvement de l'étude (Réel)

14 avril 2017

Dates d'inscription aux études

Première soumission

5 février 2016

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

5 février 2016

Première publication (Estimation)

10 février 2016

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

15 janvier 2021

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

23 décembre 2020

Dernière vérification

1 décembre 2020

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • NBI-98854-1501

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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