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Estudo de Segurança e Eficácia do NBI-98854 em Crianças e Adolescentes com Síndrome de Tourette

23 de dezembro de 2020 atualizado por: Neurocrine Biosciences

Um estudo randomizado, duplo-cego, controlado por placebo para avaliar a segurança e a eficácia do NBI-98854 em pacientes pediátricos com síndrome de Tourette

Estudo de fase 2, duplo-cego, controlado por placebo para avaliar a segurança e eficácia do NBI-98854 administrado uma vez ao dia (qd) por um total de 6 semanas de tratamento. Este estudo incluirá aproximadamente 90 indivíduos pediátricos masculinos e femininos diagnosticados clinicamente com a Síndrome de Tourette.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

98

Estágio

  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • Arizona
      • Sun City, Arizona, Estados Unidos
    • Arkansas
      • Springdale, Arkansas, Estados Unidos
    • California
      • Long Beach, California, Estados Unidos
      • San Bernardino, California, Estados Unidos
      • San Diego, California, Estados Unidos
      • Upland, California, Estados Unidos
    • Florida
      • Bradenton, Florida, Estados Unidos
      • Gainesville, Florida, Estados Unidos
      • Hialeah, Florida, Estados Unidos
      • Loxahatchee Groves, Florida, Estados Unidos
      • Melbourne, Florida, Estados Unidos
      • Orlando, Florida, Estados Unidos
      • Saint Petersburg, Florida, Estados Unidos
      • Tampa, Florida, Estados Unidos
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos
      • Naperville, Illinois, Estados Unidos
    • Kansas
      • Wichita, Kansas, Estados Unidos
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos
      • Natick, Massachusetts, Estados Unidos
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos
      • Bloomfield Hills, Michigan, Estados Unidos
    • Nebraska
      • Lincoln, Nebraska, Estados Unidos
    • New Hampshire
      • Nashua, New Hampshire, Estados Unidos
    • New Jersey
      • Marlton, New Jersey, Estados Unidos
      • Summit, New Jersey, Estados Unidos
    • New York
      • Manhasset, New York, Estados Unidos
      • New York, New York, Estados Unidos
      • Rochester, New York, Estados Unidos
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos
      • Middleburg Heights, Ohio, Estados Unidos
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Estados Unidos
    • Tennessee
      • Franklin, Tennessee, Estados Unidos
      • Nashville, Tennessee, Estados Unidos
    • Texas
      • Dallas, Texas, Estados Unidos
      • DeSoto, Texas, Estados Unidos
      • Fort Worth, Texas, Estados Unidos
      • Houston, Texas, Estados Unidos
      • Irving, Texas, Estados Unidos
    • Utah
      • Orem, Utah, Estados Unidos
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos
    • Washington
      • Kirkland, Washington, Estados Unidos
      • Seattle, Washington, Estados Unidos
      • Spokane, Washington, Estados Unidos

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

6 anos a 17 anos (Filho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

  1. Ter um diagnóstico clínico de Síndrome de Tourette (ST)
  2. Ter pelo menos gravidade moderada de tique
  3. Têm sintomas de ST que prejudicam a função escolar, ocupacional e/ou social
  4. Se estiver usando medicação(ões) de manutenção para diagnósticos de espectro TS ou TS (p. transtorno obsessivo-compulsivo [TOC], Transtorno de Déficit de Atenção e Hiperatividade [TDAH]), estar em doses estáveis
  5. Estar em boa saúde geral
  6. Indivíduos adolescentes (12 a 17 anos de idade) devem ter uma triagem negativa de drogas na urina para anfetaminas, barbitúricos, benzodiazepínicos, fenciclidina, cocaína, opiáceos ou canabinóides e uma triagem negativa para álcool
  7. Indivíduos com potencial para engravidar que não praticam abstinência total devem concordar em usar contracepção hormonal ou duas formas de contracepção não hormonal (contracepção dupla) consistentemente durante os períodos de triagem, tratamento e acompanhamento do estudo

Critério de exclusão:

  1. Ter uma condição médica instável ativa e clinicamente significativa dentro de 1 mês antes da triagem
  2. Tem um histórico conhecido de síndrome do QT longo ou arritmia cardíaca
  3. Tem uma história conhecida de síndrome neuroléptica maligna
  4. Ter um diagnóstico de câncer dentro de 3 anos antes da triagem (algumas exceções são permitidas)
  5. Tem alergia, hipersensibilidade ou intolerância aos inibidores de VMAT2
  6. Ter uma perda de sangue ≥250 mL ou sangue doado dentro de 30 dias antes da triagem
  7. Ter um histórico conhecido de dependência de substâncias, abuso de substâncias (drogas) ou álcool
  8. Têm um risco significativo de comportamento suicida ou violento
  9. Iniciaram Intervenção Comportamental Abrangente para Tics (CBIT) durante o período de triagem ou na linha de base ou planejam iniciar CBIT durante o estudo
  10. Recebeu um medicamento experimental dentro de 30 dias antes da triagem ou planeja usar um medicamento experimental (que não seja o NBI-98854) durante o estudo

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Quadruplicar

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Comparador de Placebo: Placebo
Administrado uma vez ao dia durante 6 semanas
Medicamento: Placebo
Experimental: Dose Grupo 1
Administrado uma vez ao dia durante 6 semanas
Medicamento: NBI-98854
Experimental: Dose Grupo 2
Administrado uma vez ao dia durante 6 semanas
Medicamento: NBI-98854

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Mudança da linha de base para a semana 6 na Escala Global de Gravidade de Tiques de Yale (YGTSS) Pontuação Total de Tiques (TTS)
Prazo: Linha de base, Semana 6
O YGTSS é projetado para avaliar a gravidade geral dos sintomas de tiques motores e fônicos em uma variedade de dimensões: número, frequência, intensidade, complexidade e interferência. O YGTSS foi administrado pelo investigador (ou designado qualificado) usando uma entrevista clínica estruturada baseada em computador. O TTS é a soma dos 5 itens de tique motor e dos 5 itens de tique fônico (vocal) e varia de 0 a 50, com pontuações mais altas representando maior gravidade
Linha de base, Semana 6

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Impressão clínica global da síndrome de Tourette (CGI-TS) - pontuação de melhora na semana 6
Prazo: Semana 6
A escala CGI-TS-Melhoria é usada para avaliar a melhora geral desde o início da dosagem do medicamento do estudo em uma escala de 7 pontos. Cada uma das categorias de resposta CGI-TS-Melhoria recebeu uma pontuação numérica como segue: 1 = Melhorou muito; 2 = Muito melhorado; 3 = Melhorou minimamente; 4 = Não alterado; 5 = Minimamente pior; 6 = Muito pior; 7 = Muito pior.
Semana 6
Participantes que respondem YGTSS TTS na semana 6
Prazo: Linha de base, Semana 6
Um respondente TTS é definido, por visita, como um participante cujo valor TTS é reduzido em pelo menos 30% da linha de base na visita pós-linha de base especificada.
Linha de base, Semana 6
Mudança da linha de base para a semana 6 na pontuação de comprometimento do YGTSS
Prazo: Linha de base, Semana 6
O item Deficiência YGTSS é usado para avaliar a deficiência devido a tiques usando a seguinte escala ancorada de 50 pontos: 0 = Nenhum; 10 = Mínimo; 20 = Leve; 30 = Moderado; 40 = Marcado; 50 = Grave.
Linha de base, Semana 6
Mudança da linha de base para a semana 6 no YGTSS Global Tic Severity Score
Prazo: Linha de base, Semana 6
A pontuação YGTSS Global Tic Severity é a soma da pontuação YGTSS TTS e da pontuação YGTSS Impairment e varia de 0 a 100, com pontuações mais altas representando maior gravidade.
Linha de base, Semana 6
Mudança da linha de base para a semana 6 na pontuação total da escala de classificação de tic baseada em vídeo (RTRS) do Rush
Prazo: Linha de base, Semana 6
Um RTRS modificado foi usado neste estudo que inclui gravações de vídeo curtas para medir 5 variáveis ​​de tiques: número de áreas do corpo afetadas, frequência de tiques motores e fonéticos e gravidade dos tiques motores e fonéticos. A pontuação total RTRS é calculada como a soma das pontuações dos 5 domínios e varia de 0 a 20, com pontuações mais altas representando maior gravidade. A visita final durante o tratamento foi usada em participantes que descontinuaram antes da semana 6.
Linha de base, Semana 6
Mudança da linha de base para a semana 6 na pontuação total da Escala Premonitória de Urgência de Tiques (PUTS)
Prazo: Linha de base, Semana 6
O PUTS é um instrumento para quantificar os fenômenos de urgência premonitória associados aos tiques. É composto por 9 itens, cada um dos quais é pontuado em uma escala de 4 pontos (1=nada verdadeiro, 2=um pouco verdadeiro, 3=quase verdadeiro, 4=muito verdadeiro). A pontuação total do PUTS é calculada como a soma das pontuações dos 9 itens. A pontuação total varia de 9 a 36, ​​com pontuações mais altas indicando um pior resultado.
Linha de base, Semana 6
Mudança da linha de base para a semana 6 na impressão clínica global de tiques (CGI-Tics) - Pontuação de gravidade
Prazo: Linha de base, Semana 6
A escala CGI-Tics-Severity é usada para avaliar a gravidade geral em uma escala de 7 pontos. Cada uma das categorias de resposta CGI-Tics-Gravidade recebeu uma pontuação numérica como segue: 1 = Normal, nada doente; 2 = Borderline doente; 3 = Levemente doente; 4 = Moderadamente doente; 5 = Muito doente; 6 = Gravemente doente; 7 = Entre os pacientes mais graves.
Linha de base, Semana 6
Participantes que são respondedores de melhoria CGI-TS na semana 6
Prazo: Semana 6
Um participante é classificado como um respondente CGI-TS-Improvement em uma determinada visita se sua pontuação CGI-TS-Improvement for "1" ("muito melhor") ou "2" ("muito melhor") no Visita.
Semana 6

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Neurocrine Biosciences

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

23 de março de 2016

Conclusão Primária (Real)

14 de abril de 2017

Conclusão do estudo (Real)

14 de abril de 2017

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

5 de fevereiro de 2016

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

5 de fevereiro de 2016

Primeira postagem (Estimativa)

10 de fevereiro de 2016

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

15 de janeiro de 2021

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

23 de dezembro de 2020

Última verificação

1 de dezembro de 2020

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • NBI-98854-1501

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

produto fabricado e exportado dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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