Studio sulla sicurezza e l'efficacia di NBI-98854 in bambini e adolescenti con sindrome di Tourette
23 dicembre 2020 aggiornato da: Neurocrine Biosciences
Uno studio randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo per valutare la sicurezza e l'efficacia di NBI-98854 in soggetti pediatrici con sindrome di Tourette
Studio di fase 2, in doppio cieco, controllato con placebo per valutare la sicurezza e l'efficacia di NBI-98854 somministrato una volta al giorno (qd) per un totale di 6 settimane di trattamento.
Questo studio arruolerà circa 90 soggetti pediatrici maschi e femmine con diagnosi clinica di sindrome di Tourette.
Panoramica dello studio
Stato
Completato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
98
Fase
- Fase 2
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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Arizona
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Sun City, Arizona, Stati Uniti
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Arkansas
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Springdale, Arkansas, Stati Uniti
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California
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Long Beach, California, Stati Uniti
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San Bernardino, California, Stati Uniti
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San Diego, California, Stati Uniti
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Upland, California, Stati Uniti
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Florida
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Bradenton, Florida, Stati Uniti
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Gainesville, Florida, Stati Uniti
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Hialeah, Florida, Stati Uniti
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Loxahatchee Groves, Florida, Stati Uniti
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Melbourne, Florida, Stati Uniti
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Orlando, Florida, Stati Uniti
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Saint Petersburg, Florida, Stati Uniti
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Tampa, Florida, Stati Uniti
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Georgia
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Atlanta, Georgia, Stati Uniti
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Illinois
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Chicago, Illinois, Stati Uniti
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Naperville, Illinois, Stati Uniti
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Kansas
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Wichita, Kansas, Stati Uniti
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Stati Uniti
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Natick, Massachusetts, Stati Uniti
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Michigan
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Ann Arbor, Michigan, Stati Uniti
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Bloomfield Hills, Michigan, Stati Uniti
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Nebraska
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Lincoln, Nebraska, Stati Uniti
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New Hampshire
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Nashua, New Hampshire, Stati Uniti
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New Jersey
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Marlton, New Jersey, Stati Uniti
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Summit, New Jersey, Stati Uniti
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New York
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Manhasset, New York, Stati Uniti
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New York, New York, Stati Uniti
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Rochester, New York, Stati Uniti
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, Stati Uniti
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Middleburg Heights, Ohio, Stati Uniti
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Oklahoma
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Oklahoma City, Oklahoma, Stati Uniti
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Tennessee
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Franklin, Tennessee, Stati Uniti
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Nashville, Tennessee, Stati Uniti
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Texas
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Dallas, Texas, Stati Uniti
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DeSoto, Texas, Stati Uniti
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Fort Worth, Texas, Stati Uniti
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Houston, Texas, Stati Uniti
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Irving, Texas, Stati Uniti
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Utah
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Orem, Utah, Stati Uniti
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Salt Lake City, Utah, Stati Uniti
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Washington
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Kirkland, Washington, Stati Uniti
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Seattle, Washington, Stati Uniti
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Spokane, Washington, Stati Uniti
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Da 6 anni a 17 anni (Bambino)
Accetta volontari sani
No
Sessi ammissibili allo studio
Tutto
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Avere una diagnosi clinica di Sindrome di Tourette (TS)
- Avere una gravità almeno moderata del tic
- Avere sintomi di TS che compromettono la funzione scolastica, lavorativa e/o sociale
- Se si utilizzano farmaci di mantenimento per diagnosi di TS o spettro TS (ad es. disturbo ossessivo-compulsivo [DOC], disturbo da deficit di attenzione e iperattività [ADHD]), assumere dosi stabili
- Essere in buona salute generale
- I soggetti adolescenti (dai 12 ai 17 anni di età) devono avere uno screening antidroga nelle urine negativo per anfetamine, barbiturici, benzodiazepine, fenciclidina, cocaina, oppiacei o cannabinoidi e uno screening alcolico negativo
- I soggetti in età fertile che non praticano l'astinenza totale devono accettare di utilizzare costantemente una contraccezione ormonale o due forme di contraccezione non ormonale (doppia contraccezione) durante i periodi di screening, trattamento e follow-up dello studio
Criteri di esclusione:
- Avere una condizione medica instabile attiva, clinicamente significativa entro 1 mese prima dello screening
- Avere una storia nota di sindrome del QT lungo o aritmia cardiaca
- Avere una storia nota di sindrome neurolettica maligna
- Avere una diagnosi di cancro entro 3 anni prima dello screening (sono consentite alcune eccezioni)
- Avere un'allergia, ipersensibilità o intolleranza agli inibitori VMAT2
- Avere una perdita di sangue ≥250 ml o sangue donato entro 30 giorni prima dello screening
- Avere una storia nota di dipendenza da sostanze, sostanze (droghe) o abuso di alcol
- Hanno un rischio significativo di comportamento suicida o violento
- Avere avviato l'intervento comportamentale completo per i tic (CBIT) durante il periodo di screening o al basale o pianificare l'avvio della CBIT durante lo studio
- Hanno ricevuto un farmaco sperimentale entro 30 giorni prima dello screening o pianificano di utilizzare un farmaco sperimentale (diverso da NBI-98854) durante lo studio
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione parallela
- Mascheramento: Quadruplicare
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
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Comparatore placebo: Placebo
Somministrato una volta al giorno per 6 settimane
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Sperimentale: Gruppo di dosaggio 1
Somministrato una volta al giorno per 6 settimane
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Sperimentale: Gruppo di dosaggio 2
Somministrato una volta al giorno per 6 settimane
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Modifica dal basale alla settimana 6 nel punteggio totale dei tic (TTS) della Yale Global Tic Severity Scale (YGTSS)
Lasso di tempo: Linea di base, settimana 6
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L'YGTSS è progettato per valutare la gravità complessiva dei sintomi di tic motori e fonici in una gamma di dimensioni: numero, frequenza, intensità, complessità e interferenza.
L'YGTSS è stato somministrato dallo sperimentatore (o da un designato qualificato) utilizzando un'intervista clinica strutturata basata su computer.
Il TTS è la somma dei 5 item di tic motori e dei 5 item di tic fonici (vocali) e varia da 0 a 50, con punteggi più alti che rappresentano una maggiore gravità
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Linea di base, settimana 6
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Impressione clinica globale della sindrome di Tourette (CGI-TS) - Punteggio di miglioramento alla settimana 6
Lasso di tempo: Settimana 6
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La scala CGI-TS-Improvement viene utilizzata per valutare il miglioramento complessivo dall'inizio del dosaggio del farmaco in studio su una scala a 7 punti.
A ciascuna delle categorie di risposta CGI-TS-Improvement è stato assegnato un punteggio numerico come segue: 1 = Molto migliorato; 2 = Molto migliorato; 3 = Minimamente migliorato; 4 = Non modificato; 5 = minimamente peggiore; 6 = Molto peggio; 7 = Molto molto peggio.
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Settimana 6
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Partecipanti che sono risponditori YGTSS TTS alla settimana 6
Lasso di tempo: Linea di base, settimana 6
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Un risponditore TTS è definito, su base per visita, come un partecipante il cui valore TTS è ridotto di almeno il 30% rispetto al basale alla visita postbasale specificata.
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Linea di base, settimana 6
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Modifica dal basale alla settimana 6 nel punteggio di deterioramento YGTSS
Lasso di tempo: Linea di base, settimana 6
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La voce YGTSS Impairment viene utilizzata per valutare l'impairment dovuto a tic utilizzando la seguente scala ancorata a 50 punti: 0 = Nessuna; 10 = Minimo; 20 = Lieve; 30 = Moderato; 40 = Segnato; 50 = Grave.
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Linea di base, settimana 6
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Modifica dal basale alla settimana 6 nel punteggio globale di gravità dei tic YGTSS
Lasso di tempo: Linea di base, settimana 6
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Il punteggio YGTSS Global Tic Severity è la somma del punteggio YGTSS TTS e del punteggio YGTSS Impairment e varia da 0 a 100, con punteggi più alti che rappresentano una maggiore gravità.
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Linea di base, settimana 6
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Passaggio dal basale alla settimana 6 nel punteggio totale della scala di valutazione dei tic basata su video Rush (RTRS).
Lasso di tempo: Linea di base, settimana 6
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In questo studio è stato utilizzato un RTRS modificato che include brevi registrazioni video per misurare 5 variabili tic: numero di aree del corpo interessate, frequenza dei tic motori e fonici e gravità dei tic motori e fonici.
Il punteggio totale RTRS è calcolato come somma dei 5 punteggi di dominio e varia da 0 a 20, con punteggi più alti che rappresentano una gravità maggiore.
La visita finale durante il trattamento è stata utilizzata nei partecipanti che hanno interrotto prima della settimana 6.
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Linea di base, settimana 6
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Modifica dal basale alla settimana 6 nel punteggio totale della scala PUTS (Premonitory Urge for Tics).
Lasso di tempo: Linea di base, settimana 6
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Il PUTS è uno strumento per quantificare i fenomeni di impulso premonitore associati ai tic.
Consiste di 9 item, ognuno dei quali è valutato su una scala a 4 punti (1=per niente vero, 2=poco vero, 3=abbastanza vero, 4=molto vero).
Il punteggio totale PUTS è calcolato come somma dei punteggi per i 9 item.
Il punteggio totale varia da 9 a 36, con punteggi più alti che indicano un risultato peggiore.
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Linea di base, settimana 6
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Variazione dal basale alla settimana 6 nell'impressione clinica globale di tic (CGI-tic) - Punteggio di gravità
Lasso di tempo: Linea di base, settimana 6
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La scala CGI-Tics-Severity viene utilizzata per valutare la gravità complessiva su una scala a 7 punti.
A ciascuna delle categorie di risposta CGI-Tics-Gravità è stato assegnato un punteggio numerico come segue: 1 = Normale, per niente malato; 2 = malato borderline; 3 = Lievemente malato; 4 = Moderatamente malato; 5 = Marcatamente malato; 6 = Gravemente malato; 7 = Tra i pazienti più gravemente malati.
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Linea di base, settimana 6
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Partecipanti che rispondono al miglioramento CGI-TS alla settimana 6
Lasso di tempo: Settimana 6
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Un partecipante è classificato come risponditore CGI-TS-Improvement a una data visita se il suo punteggio CGI-TS-Improvement è "1" ("molto migliorato") o "2" ("molto migliorato") alla visita.
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Settimana 6
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
23 marzo 2016
Completamento primario (Effettivo)
14 aprile 2017
Completamento dello studio (Effettivo)
14 aprile 2017
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
5 febbraio 2016
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
5 febbraio 2016
Primo Inserito (Stima)
10 febbraio 2016
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
15 gennaio 2021
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
23 dicembre 2020
Ultimo verificato
1 dicembre 2020
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Disordini mentali
- Processi patologici
- Malattie del cervello
- Malattie del sistema nervoso centrale
- Malattie del sistema nervoso
- Patologia
- Malattie genetiche, congenite
- Malattie dei gangli basali
- Disturbi del movimento
- Malattie Neurodegenerative
- Malattie Eredodegenerative, Sistema Nervoso
- Disturbi del neurosviluppo
- Disturbi da tic
- Sindrome
- Sindrome di Tourette
Altri numeri di identificazione dello studio
- NBI-98854-1501
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti
No
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