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Sicherheits- und Wirksamkeitsstudie von NBI-98854 bei Kindern und Jugendlichen mit Tourette-Syndrom

23. Dezember 2020 aktualisiert von: Neurocrine Biosciences

Eine randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Studie zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit von NBI-98854 bei pädiatrischen Patienten mit Tourette-Syndrom

Doppelblinde, placebokontrollierte Phase-2-Studie zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit von NBI-98854, das einmal täglich (qd) über einen gesamten Behandlungszeitraum von 6 Wochen verabreicht wird. An dieser Studie werden etwa 90 männliche und weibliche pädiatrische Probanden teilnehmen, bei denen klinisch ein Tourette-Syndrom diagnostiziert wurde.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

98

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Arizona
      • Sun City, Arizona, Vereinigte Staaten
    • Arkansas
      • Springdale, Arkansas, Vereinigte Staaten
    • California
      • Long Beach, California, Vereinigte Staaten
      • San Bernardino, California, Vereinigte Staaten
      • San Diego, California, Vereinigte Staaten
      • Upland, California, Vereinigte Staaten
    • Florida
      • Bradenton, Florida, Vereinigte Staaten
      • Gainesville, Florida, Vereinigte Staaten
      • Hialeah, Florida, Vereinigte Staaten
      • Loxahatchee Groves, Florida, Vereinigte Staaten
      • Melbourne, Florida, Vereinigte Staaten
      • Orlando, Florida, Vereinigte Staaten
      • Saint Petersburg, Florida, Vereinigte Staaten
      • Tampa, Florida, Vereinigte Staaten
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten
      • Naperville, Illinois, Vereinigte Staaten
    • Kansas
      • Wichita, Kansas, Vereinigte Staaten
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten
      • Natick, Massachusetts, Vereinigte Staaten
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Vereinigte Staaten
      • Bloomfield Hills, Michigan, Vereinigte Staaten
    • Nebraska
      • Lincoln, Nebraska, Vereinigte Staaten
    • New Hampshire
      • Nashua, New Hampshire, Vereinigte Staaten
    • New Jersey
      • Marlton, New Jersey, Vereinigte Staaten
      • Summit, New Jersey, Vereinigte Staaten
    • New York
      • Manhasset, New York, Vereinigte Staaten
      • New York, New York, Vereinigte Staaten
      • Rochester, New York, Vereinigte Staaten
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Vereinigte Staaten
      • Middleburg Heights, Ohio, Vereinigte Staaten
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Vereinigte Staaten
    • Tennessee
      • Franklin, Tennessee, Vereinigte Staaten
      • Nashville, Tennessee, Vereinigte Staaten
    • Texas
      • Dallas, Texas, Vereinigte Staaten
      • DeSoto, Texas, Vereinigte Staaten
      • Fort Worth, Texas, Vereinigte Staaten
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten
      • Irving, Texas, Vereinigte Staaten
    • Utah
      • Orem, Utah, Vereinigte Staaten
      • Salt Lake City, Utah, Vereinigte Staaten
    • Washington
      • Kirkland, Washington, Vereinigte Staaten
      • Seattle, Washington, Vereinigte Staaten
      • Spokane, Washington, Vereinigte Staaten

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

6 Jahre bis 17 Jahre (Kind)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Eine klinische Diagnose des Tourette-Syndroms (TS) haben
  2. Sie haben mindestens einen mäßigen Tic-Schweregrad
  3. TS-Symptome haben, die die schulischen, beruflichen und/oder sozialen Funktionen beeinträchtigen
  4. Wenn Sie Erhaltungsmedikamente für TS- oder TS-Spektrum-Diagnosen verwenden (z. B. Zwangsstörung [OCD], Aufmerksamkeitsdefizit-Hyperaktivitätsstörung [ADHS]), stabile Dosen einnehmen
  5. Seien Sie in einem guten allgemeinen Gesundheitszustand
  6. Jugendliche (12 bis 17 Jahre) müssen einen negativen Drogentest im Urin auf Amphetamine, Barbiturate, Benzodiazepine, Phencyclidin, Kokain, Opiate oder Cannabinoide und einen negativen Alkoholtest haben
  7. Personen im gebärfähigen Alter, die keine vollständige Abstinenz praktizieren, müssen zustimmen, während der Screening-, Behandlungs- und Nachbeobachtungszeiträume der Studie konsequent hormonelle oder zwei Formen der nichthormonellen Empfängnisverhütung (duale Empfängnisverhütung) anzuwenden

Ausschlusskriterien:

  1. Sie haben innerhalb eines Monats vor dem Screening eine aktive, klinisch signifikante instabile Erkrankung
  2. Sie haben eine bekannte Vorgeschichte eines langen QT-Syndroms oder einer Herzrhythmusstörung
  3. Sie haben eine bekannte Vorgeschichte eines malignen neuroleptischen Syndroms
  4. Innerhalb von 3 Jahren vor dem Screening eine Krebsdiagnose haben (einige Ausnahmen zulässig)
  5. Sie haben eine Allergie, Überempfindlichkeit oder Unverträglichkeit gegenüber VMAT2-Inhibitoren
  6. Sie haben innerhalb von 30 Tagen vor dem Screening einen Blutverlust von ≥ 250 ml oder eine Blutspende
  7. Sie haben eine bekannte Vorgeschichte von Substanzabhängigkeit, Substanz- (Drogen-) oder Alkoholmissbrauch
  8. Sie haben ein erhebliches Risiko für suizidales oder gewalttätiges Verhalten
  9. Sie haben während des Screening-Zeitraums oder zu Studienbeginn eine umfassende Verhaltensintervention bei Tics (CBIT) eingeleitet oder planen, während der Studie mit einer CBIT zu beginnen
  10. Sie haben innerhalb von 30 Tagen vor dem Screening ein Prüfpräparat erhalten oder planen, während der Studie ein Prüfpräparat (außer NBI-98854) zu verwenden

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Placebo-Komparator: Placebo
6 Wochen lang einmal täglich verabreicht
Arzneimittel: Placebo
Experimental: Dosisgruppe 1
6 Wochen lang einmal täglich verabreicht
Arzneimittel: NBI-98854
Experimental: Dosisgruppe 2
6 Wochen lang einmal täglich verabreicht
Arzneimittel: NBI-98854

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Änderung vom Ausgangswert bis Woche 6 im Gesamt-Tic-Score (TTS) der Yale Global Tic Severity Scale (YGTSS)
Zeitfenster: Grundlinie, Woche 6
Das YGTSS dient dazu, die Gesamtschwere der motorischen und phonischen Tic-Symptome anhand einer Reihe von Dimensionen zu bewerten: Anzahl, Häufigkeit, Intensität, Komplexität und Interferenz. Das YGTSS wurde vom Prüfer (oder einem qualifizierten Beauftragten) mithilfe eines computergestützten strukturierten klinischen Interviews durchgeführt. Der TTS ist die Summe der 5 motorischen Tic-Items und der 5 phonischen (vokalen) Tic-Items und reicht von 0 bis 50, wobei höhere Werte eine größere Schwere bedeuten
Grundlinie, Woche 6

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Klinischer Gesamteindruck des Tourette-Syndroms (CGI-TS) – Verbesserungswert in Woche 6
Zeitfenster: Woche 6
Die CGI-TS-Improvement-Skala wird verwendet, um die Gesamtverbesserung seit Beginn der Dosierung des Studienmedikaments auf einer 7-Punkte-Skala zu bewerten. Jeder der CGI-TS-Improvement-Antwortkategorien wurde eine numerische Bewertung wie folgt zugewiesen: 1 = Sehr stark verbessert; 2 = Stark verbessert; 3 = Minimal verbessert; 4 = Nicht geändert; 5 = minimal schlechter; 6 = Viel schlimmer; 7 = Sehr viel schlimmer.
Woche 6
Teilnehmer, die in Woche 6 ein YGTSS TTS-Responder sind
Zeitfenster: Grundlinie, Woche 6
Ein TTS-Responder ist pro Besuch definiert als ein Teilnehmer, dessen TTS-Wert beim angegebenen Post-Baseline-Besuch um mindestens 30 % gegenüber dem Ausgangswert reduziert ist.
Grundlinie, Woche 6
Änderung des YGTSS-Beeinträchtigungs-Scores vom Ausgangswert zu Woche 6
Zeitfenster: Grundlinie, Woche 6
Das YGTSS-Beeinträchtigungselement wird verwendet, um die Beeinträchtigung aufgrund von Tics anhand der folgenden verankerten 50-Punkte-Skala zu bewerten: 0 = Keine; 10 = Minimal; 20 = Mild; 30 = Moderat; 40 = Markiert; 50 = Schwerwiegend.
Grundlinie, Woche 6
Änderung des YGTSS Global Tic Severity Score vom Ausgangswert zu Woche 6
Zeitfenster: Grundlinie, Woche 6
Der YGTSS Global Tic Severity Score ist die Summe aus dem YGTSS TTS und dem YGTSS Impairment Score und reicht von 0 bis 100, wobei höhere Scores einen größeren Schweregrad darstellen.
Grundlinie, Woche 6
Wechsel von der Grundlinie zu Woche 6 im Gesamtscore der Rush Video-based Tic Rating Scale (RTRS).
Zeitfenster: Grundlinie, Woche 6
In dieser Studie wurde ein modifiziertes RTRS verwendet, das kurze Videoaufzeichnungen zur Messung von fünf Tic-Variablen umfasst: Anzahl der betroffenen Körperbereiche, Häufigkeit motorischer und phonischer Tics sowie Schweregrad motorischer und phonischer Tics. Der RTRS-Gesamtscore wird als Summe der 5 Domänenscores berechnet und liegt zwischen 0 und 20, wobei höhere Scores einen größeren Schweregrad darstellen. Der letzte Besuch während der Behandlung erfolgte bei Teilnehmern, die die Behandlung vor Woche 6 abbrachen.
Grundlinie, Woche 6
Änderung der Gesamtpunktzahl der Premonitory Urge for Tics Scale (PUTS) vom Ausgangswert zu Woche 6
Zeitfenster: Grundlinie, Woche 6
Der PUTS ist ein Instrument zur Quantifizierung der mit Tics verbundenen prämonitorischen Drangphänomene. Es besteht aus 9 Items, die jeweils auf einer 4-Punkte-Skala bewertet werden (1=trifft überhaupt nicht zu, 2=trifft eher zu, 3=trifft eher zu, 4=trifft sehr gut zu). Der PUTS-Gesamtscore errechnet sich aus der Summe der Scores für die 9 Items. Die Gesamtpunktzahl liegt zwischen 9 und 36, wobei höhere Werte auf ein schlechteres Ergebnis hinweisen.
Grundlinie, Woche 6
Änderung des Clinical Global Impression of Tics (CGI-Tics) vom Ausgangswert bis Woche 6 – Schweregrad-Score
Zeitfenster: Grundlinie, Woche 6
Die CGI-Tics-Severity-Skala dient zur Beurteilung des Gesamtschweregrads auf einer 7-Punkte-Skala. Jeder der CGI-Tics-Schweregrad-Antwortkategorien wurde eine numerische Bewertung wie folgt zugewiesen: 1 = Normal, überhaupt nicht krank; 2 = grenzwertig erkrankt; 3 = Leicht krank; 4 = Mäßig krank; 5 = Deutlich krank; 6 = Schwer krank; 7 = Einer der am schwersten erkrankten Patienten.
Grundlinie, Woche 6
Teilnehmer, die in Woche 6 CGI-TS-Improvement-Responder sind
Zeitfenster: Woche 6
Ein Teilnehmer wird bei einem bestimmten Besuch als CGI-TS-Improvement-Responder eingestuft, wenn sein CGI-TS-Improvement-Score entweder „1“ („sehr stark verbessert“) oder „2“ („stark verbessert“) ist besuchen.
Woche 6

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Neurocrine Biosciences

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

23. März 2016

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

14. April 2017

Studienabschluss (Tatsächlich)

14. April 2017

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

5. Februar 2016

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

5. Februar 2016

Zuerst gepostet (Schätzen)

10. Februar 2016

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

15. Januar 2021

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

23. Dezember 2020

Zuletzt verifiziert

1. Dezember 2020

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • NBI-98854-1501

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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