CER-001 疗法作为治疗遗传性孤儿病的新方法 (TANGO)
2025年7月2日 更新者：Cerenis Therapeutics, SA
3 期、多中心、随机、48 周、双盲、平行组、安慰剂对照研究，以评估 CER-001 对遗传性家族性原发性低脂蛋白血症患者血管壁区域的疗效和安全性
本研究的目的是评估 29 次 CER-001 静脉输注与安慰剂的影响，每周一次（9 次输注）和每两周一次（20 次输注）对患者给药时通过 3TMRI 测量的颈动脉血管壁面积患有家族性原发性低α脂蛋白血症，已证实患有 CVD 和适当的背景降脂治疗。
研究概览
详细说明
将要求受试者具有可接受的颈动脉基线 3TMRI 成像。
符合所有资格标准的受试者将被随机分配接受 CER-001 或安慰剂（2:1 随机化方案）。
随机受试者将每周返回一次，总共进行 9 次输注，然后每两周返回一次，进行另外 20 次输注。
颈动脉和股动脉的 3TMRI 成像将在第 8 周、第 24 周（主要终点）和第 48 周进行。
对于按照设计完成研究的患者，从随机化开始的总研究持续时间范围为 50 至 54 周。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
30
阶段
- 第三阶段
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Jerusalem、以色列
- Investigative Site
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Tel Aviv、以色列
- Investigative Site
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British Columbia
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Vancouver、British Columbia、加拿大
- Investigative Site
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Nova Scotia
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Halifax、Nova Scotia、加拿大
- Investigative Site
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Ontario
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London、Ontario、加拿大
- Investigative Site
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Quebec
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Chicoutimi、Quebec、加拿大
- Investigative Site
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Montreal、Quebec、加拿大
- Investigative Site
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Genoa、意大利
- Investigative Site
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Milan、意大利
- Investigative Site
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Pisa、意大利
- Investigative Site
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Rome、意大利
- Investigative Site
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La Louvière、比利时
- Investigative Site
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Lille、法国
- Investigative Site
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Montpellier、法国
- Investigative Site
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Rouen、法国
- Investigative Site
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Toulouse、法国
- Investigative Site
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Utah
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Salt Lake City、Utah、美国、84108
- Investigative Site
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Amsterdam、荷兰
- Investigative Site
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Utrecht、荷兰
- Investigative Site
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 及以上 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
描述
主要纳入标准：
- 男女患者，年龄在18岁及以上。
- ApoA-I < 70 毫克/分升
- 有症状或无症状的心血管疾病
- 由于编码 ABCA1 和/或 ApoA-1 的基因缺陷，经遗传学证实的 HDL-c 缺乏症的诊断
- 在基线操作前至少 6 周接受稳定剂量的降脂治疗
主要排除标准：
- 有生育能力的女性
- LCAT突变患者
- 近期发生心血管或脑血管事件的患者
- 高甘油三酯血症 (>500 mg/dL)
- 严重贫血（Hgb < 10 g/dL）
- 不受控制的糖尿病 (HbA1c >10%)
- 充血性心力衰竭（NYHA II 级或更高级别）
- MRI 扫描的禁忌症（例如，植入金属物体、幽闭恐惧症）
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：四人间
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：CER-001
CER-001输液；每周输注 9 次，随后每两周输注 20 次
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重组人 apoA-I/磷脂复合物
其他名称：
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安慰剂比较：安慰剂
盐水输注；每周输注 9 次，随后每两周输注 20 次
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0.9% 氯化钠注射液，USP
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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颈动脉的平均容器壁面积（MVWA）的变化
大体时间：基线到第24周
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从基线到第24周carotid MVWA； CER-001与安慰剂；由3TMRI测量
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基线到第24周
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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颈动脉的平均容器壁面积（MVWA）的变化
大体时间：基线到第8周
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从基线到第8周颈动脉MVWA； CER-001与安慰剂；由3TMRI测量
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基线到第8周
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颈动脉的平均容器壁面积（MVWA）的变化
大体时间：基线到第48周
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从基线变为第48周颈动脉MVWA； CER-001与安慰剂；由3TMRI测量
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基线到第48周
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颈动脉的靶标比（TBR）变化
大体时间：基线到第24周
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从基线到第24周的Carotid TBR变化； CER-001与安慰剂；通过FDG-PET测量
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基线到第24周
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其他结果措施
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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股骨MVWA的变化
大体时间：基线，第8、24和48周
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由3TMRI评估；从基线变化； CER-001与安慰剂
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基线，第8、24和48周
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 学习椅：Erik SG Stroes, MD PhD、Academisch Medisch Centrum - Universiteit van Amsterdam (AMC-UvA)
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2015年12月1日
初级完成 (实际的)
2018年10月1日
研究完成 (实际的)
2018年12月21日
研究注册日期
首次提交
2016年2月17日
首先提交符合 QC 标准的
2016年2月26日
首次发布 (估计的)
2016年3月3日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2025年7月22日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2025年7月2日
最后验证
2025年7月1日
更多信息
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