Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

CER-001 Terapi som en ny tilgang til behandling af genetiske forældreløse sygdomme (TANGO)

6. februar 2019 opdateret af: Cerenis Therapeutics, SA

Fase 3, multicenter, randomiseret, 48 uger, dobbeltblind, parallel gruppe, placebokontrolleret undersøgelse til evaluering af effektivitet og sikkerhed af CER-001 på karvægsområdet hos patienter med genetisk defineret familiær hypoalphalipoproteinæmi

Formålet med denne undersøgelse er at vurdere virkningen af ​​29 intravenøse infusioner af CER-001 vs. placebo givet med ugentlige (9 infusioner) og hver anden uge (20 infusioner) intervaller på carotis karvægsareal målt ved 3TMRI, når det administreres til patienter. med familiær primær hypoalphalipoproteinæmi med dokumenteret CVD og passende baggrundslipidsænkende behandling.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Forsøgspersoner skal have acceptabel baseline 3TMRI billeddannelse af halspulsårer. Forsøgspersoner, der opfylder alle berettigelseskriterier, vil blive randomiseret til at modtage CER-001 eller placebo (2:1 randomiseringsskema). Randomiserede forsøgspersoner vender tilbage ugentligt for i alt 9 infusioner og derefter hver anden uge for yderligere 20 infusioner. 3TMRI-billeddannelse af carotis- og lårbensarterierne vil blive udført i uge 8, uge ​​24 (primært endepunkt) og uge 48. Den samlede undersøgelsesvarighed fra randomisering kan variere fra 50 til 54 uger for patienter, der gennemfører undersøgelsen som designet.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

30

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Belgien
      • La Louvière, Belgien
        • Investigative Site
  • Canada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canada
        • Investigative Site
    • Nova Scotia
      • Halifax, Nova Scotia, Canada
        • Investigative Site
    • Ontario
      • London, Ontario, Canada
        • Investigative Site
    • Quebec
      • Chicoutimi, Quebec, Canada
        • Investigative Site
      • Montreal, Quebec, Canada
        • Investigative Site
  • Forenede Stater
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forenede Stater
        • Investigative Site
  • Frankrig
      • Lille, Frankrig
        • Investigative Site
      • Montpellier, Frankrig
        • Investigative Site
      • Rouen, Frankrig
        • Investigative Site
      • Toulouse, Frankrig
        • Investigative Site
  • Holland
      • Amsterdam, Holland
        • Investigative Site
      • Utrecht, Holland
        • Investigative Site
  • Israel
      • Jerusalem, Israel
        • Investigative Site
      • Tel Aviv, Israel
        • Investigative Site
  • Italien
      • Genoa, Italien
        • Investigative Site
      • Milan, Italien
        • Investigative Site
      • Pisa, Italien
        • Investigative Site
      • Rome, Italien
        • Investigative Site

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Hovedinkluderingskriterier:

  • Mandlige og kvindelige patienter, 18 år og derover.
  • ApoA-I < 70 mg/dL
  • Symptomatisk eller asymptomatisk hjerte-kar-sygdom
  • Diagnose af genetisk bekræftet HDL-c-mangel på grund af defekter i gener, der koder for ABCA1 og/eller ApoA-1
  • Stabile doser af lipidsænkende behandlinger i mindst 6 uger før basislinjeprocedurer

Vigtigste ekskluderingskriterier:

  • Kvinder i den fødedygtige alder
  • Patienter med LCAT-mutationer
  • Patienter, der har oplevet nylige kardiovaskulære eller cerebrovaskulære hændelser
  • Hypertriglyceridæmi (>500 mg/dL)
  • Alvorlig anæmi (Hgb < 10 g/dL)
  • Ukontrolleret diabetes (HbA1c >10%)
  • Kongestiv hjertesvigt (NYHA klasse II eller højere)
  • Kontraindikation for MR-scanning (f.eks. implanterede metalgenstande, klaustrofobi)

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: CER-001
CER-001 infusion; 9 ugentlige infusioner efterfulgt af 20 infusioner hver anden uge
Medicin: CER-001
Rekombinante humane apoA-I/phospholipidkomplekser
Andre navne:
  • CAS 138-3435-67-3
Placebo komparator: Placebo
Saltopløsning infusion; 9 ugentlige infusioner efterfulgt af 20 infusioner hver anden uge
Medicin: Placebo
0,9% natriumchloridinjektion, USP
Andre navne:
  • Normalt saltvand

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring i mmean karvægsareal (MVWA) af halspulsåren
Tidsramme: Baseline til uge 24
Ændring fra baseline til uge 24 carotis MVWA; CER-001 versus placebo; målt ved 3TMRI
Baseline til uge 24

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring i middel karvægsareal (MVWA) af halspulsåren
Tidsramme: Baseline til uge 8
Ændring fra baseline til uge 8 carotis MVWA; CER-001 versus placebo; målt ved 3TMRI
Baseline til uge 8
Ændring i middel karvægsareal (MVWA) af halspulsåren
Tidsramme: Baseline til uge 48
Ændring fra baseline til uge 48 carotis MVWA; CER-001 versus placebo; målt ved 3TMRI
Baseline til uge 48
Ændring i Target to Background Ratio (TBR) af halspulsåren
Tidsramme: Baseline til uge 24
Ændring fra baseline til uge 24 i carotis TBR; CER-001 versus placebo; målt ved FDG-PET
Baseline til uge 24

Andre resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring i femoral MVWA
Tidsramme: Baseline, uge ​​8, 24 og 48
Vurderet af 3TMRI; ændring fra baseline; CER-001 versus placebo
Baseline, uge ​​8, 24 og 48

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Cerenis Therapeutics, SA

Efterforskere

  • Studiestol: Erik SG Stroes, MD PhD, Academisch Medisch Centrum - Universiteit van Amsterdam (AMC-UvA)

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

1. december 2015

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. oktober 2018

Studieafslutning (Faktiske)

21. december 2018

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

17. februar 2016

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

26. februar 2016

Først opslået (Skøn)

3. marts 2016

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

11. februar 2019

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

6. februar 2019

Sidst verificeret

1. februar 2019

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • CER-001-CLIN-009

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

Uafklaret

IPD-planbeskrivelse

Mangler at blive afklaret

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Familiær Hypoalphalipoproteinæmi

Kliniske forsøg med CER-001

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Peru

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner