Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Терапия CER-001 как новый подход к лечению генетических орфанных заболеваний (TANGO)

2 июля 2025 г. обновлено: Cerenis Therapeutics, SA

Фаза 3, многоцентровое, рандомизированное, 48-недельное, двойное слепое, параллельная группа, плацебо-контролируемое исследование для оценки эффективности и безопасности CER-001 в отношении площади стенки сосуда у пациентов с генетически детерминированной семейной первичной гипоальфалипопротеинемией

Целью данного исследования является оценка влияния 29 внутривенных инфузий CER-001 по сравнению с плацебо, проводимых с интервалом в неделю (9 инфузий) и раз в две недели (20 инфузий) на площадь стенки сонных сосудов, измеренную с помощью 3TMRI, при введении пациентам. с семейной первичной гипоальфалипопротеинемией с доказанным сердечно-сосудистым заболеванием и соответствующей фоновой гиполипидемической терапией.

Обзор исследования

Статус

Прекращено

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Субъекты должны будут иметь приемлемое исходное изображение 3TMRI сонных артерий. Субъекты, отвечающие всем критериям приемлемости, будут рандомизированы для получения CER-001 или плацебо (схема рандомизации 2:1). Рандомизированные субъекты будут возвращаться еженедельно для в общей сложности 9 вливаний, а затем раз в две недели для дополнительных 20 вливаний. 3TMRI-визуализация сонных и бедренных артерий будет выполняться на 8-й неделе, 24-й неделе (первичная конечная точка) и 48-й неделе. Общая продолжительность исследования с момента рандомизации может составлять от 50 до 54 недель для пациентов, завершивших исследование в соответствии с планом.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

30

Фаза

  • Фаза 3

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Бельгия
      • La Louvière, Бельгия
        • Investigative Site
  • Израиль
      • Jerusalem, Израиль
        • Investigative Site
      • Tel Aviv, Израиль
        • Investigative Site
  • Италия
      • Genoa, Италия
        • Investigative Site
      • Milan, Италия
        • Investigative Site
      • Pisa, Италия
        • Investigative Site
      • Rome, Италия
        • Investigative Site
  • Канада
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Канада
        • Investigative Site
    • Nova Scotia
      • Halifax, Nova Scotia, Канада
        • Investigative Site
    • Ontario
      • London, Ontario, Канада
        • Investigative Site
    • Quebec
      • Chicoutimi, Quebec, Канада
        • Investigative Site
      • Montreal, Quebec, Канада
        • Investigative Site
  • Нидерланды
      • Amsterdam, Нидерланды
        • Investigative Site
      • Utrecht, Нидерланды
        • Investigative Site
  • Соединенные Штаты
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Соединенные Штаты, 84108
        • Investigative Site
  • Франция
      • Lille, Франция
        • Investigative Site
      • Montpellier, Франция
        • Investigative Site
      • Rouen, Франция
        • Investigative Site
      • Toulouse, Франция
        • Investigative Site

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

18 лет и старше (Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Основные критерии включения:

  • Пациенты мужского и женского пола в возрасте 18 лет и старше.
  • АпоА-I < 70 мг/дл
  • Симптоматическое или бессимптомное сердечно-сосудистое заболевание
  • Диагностика генетически подтвержденного дефицита HDL-c из-за дефектов в генах, кодирующих ABCA1 и/или ApoA-1
  • Стабильные дозы гиполипидемической терапии в течение не менее 6 недель до основных процедур

Основные критерии исключения:

  • Женщины детородного возраста
  • Пациенты с мутациями LCAT
  • Пациенты, недавно перенесшие сердечно-сосудистые или цереброваскулярные события
  • Гипертриглицеридемия (> 500 мг/дл)
  • Тяжелая анемия (Hgb < 10 г/дл)
  • Неконтролируемый диабет (HbA1c>10%)
  • Застойная сердечная недостаточность (класс II по NYHA или выше)
  • Противопоказания к МРТ (например, имплантированные металлические предметы, клаустрофобия)

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Четырехместный

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: CER-001
Настой CER-001; 9 еженедельных инфузий с последующими 20 двухнедельными инфузиями
Лекарство: CER-001
Рекомбинантные комплексы апоА-I человека/фосфолипиды
Другие имена:
  • КАС 138-3435-67-3
Плацебо Компаратор: Плацебо
Солевой настой; 9 еженедельных инфузий с последующими 20 двухнедельными инфузиями
Лекарство: Плацебо
0,9% раствор хлорида натрия для инъекций, USP
Другие имена:
  • Физиологический раствор

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Изменение средней области стены сосуда (MVWA) сонной артерии
Временное ограничение: Базовая линия до 24 недели
Переход с базовой линии на сонную MVWA 24 недели; CER-001 против плацебо; измеряется 3TMRI
Базовая линия до 24 недели

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Изменение средней области стены сосуда (MVWA) сонной артерии
Временное ограничение: Базовая линия до 8 недели
Переход с базовой линии на сонную MVWA 8 недели; CER-001 против плацебо; измеряется 3TMRI
Базовая линия до 8 недели
Изменение средней области стены сосуда (MVWA) сонной артерии
Временное ограничение: Базовая линия до 48 недели
Переход с базовой линии на неделю 48 Carotid MVWA; CER-001 против плацебо; измеряется 3TMRI
Базовая линия до 48 недели
Изменение соотношения цели к фоному (TBR) сонной артерии
Временное ограничение: Базовая линия до 24 недели
Переход с базовой линии на 24 недели в сонной артерии TBR; CER-001 против плацебо; измеряется FDG-PET
Базовая линия до 24 недели

Другие показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Изменения в бедренной кости MVWA
Временное ограничение: Базовая линия, недели 8, 24 и 48
Оценивается 3tmri; изменение от базовой линии; CER-001 против плацебо
Базовая линия, недели 8, 24 и 48

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Cerenis Therapeutics, SA

Следователи

  • Учебный стул: Erik SG Stroes, MD PhD, Academisch Medisch Centrum - Universiteit van Amsterdam (AMC-UvA)

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

1 декабря 2015 г.

Первичное завершение (Действительный)

1 октября 2018 г.

Завершение исследования (Действительный)

21 декабря 2018 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

17 февраля 2016 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

26 февраля 2016 г.

Первый опубликованный (Оцененный)

3 марта 2016 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

22 июля 2025 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

2 июля 2025 г.

Последняя проверка

1 июля 2025 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • CER-001-CLIN-009

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Описание плана IPD

Быть определенным

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования CER-001

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Argentina

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться