Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Terapia CER-001 jako nowe podejście do leczenia genetycznych chorób sierocych (TANGO)

6 lutego 2019 zaktualizowane przez: Cerenis Therapeutics, SA

Faza 3, wieloośrodkowe, randomizowane, 48-tygodniowe, podwójnie ślepe badanie w grupach równoległych, kontrolowane placebo, mające na celu ocenę skuteczności i bezpieczeństwa CER-001 na powierzchni ściany naczynia u pacjentów z genetycznie zdefiniowaną rodzinną pierwotną hipoalfalipoproteinemią

Celem tego badania jest ocena wpływu 29 infuzji dożylnych CER-001 w porównaniu z placebo, podawanych w odstępach tygodniowych (9 infuzji) i co dwa tygodnie (20 infuzji) na powierzchnię ściany naczynia szyjnego mierzoną za pomocą 3TMRI, po podaniu pacjentom z rodzinną pierwotną hipoalfalipoproteinemią z potwierdzoną chorobą sercowo-naczyniową i odpowiednią terapią hipolipemizującą.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Pacjenci będą musieli mieć akceptowalne wyjściowe obrazowanie 3TMRI tętnic szyjnych. Osoby spełniające wszystkie kryteria kwalifikacji zostaną losowo przydzielone do grup otrzymujących CER-001 lub placebo (schemat randomizacji 2:1). Randomizowani pacjenci będą powracać co tydzień na łącznie 9 infuzji, a następnie co dwa tygodnie na dodatkowe 20 infuzji. Obrazowanie 3TMRI tętnic szyjnych i udowych zostanie wykonane w 8. tygodniu, 24. tygodniu (pierwszorzędowy punkt końcowy) i 48. tygodniu. Całkowity czas trwania badania od randomizacji może wynosić od 50 do 54 tygodni dla pacjentów, którzy ukończyli badanie zgodnie z planem.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

30

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Belgia
      • La Louvière, Belgia
        • Investigative Site
  • Francja
      • Lille, Francja
        • Investigative Site
      • Montpellier, Francja
        • Investigative Site
      • Rouen, Francja
        • Investigative Site
      • Toulouse, Francja
        • Investigative Site
  • Holandia
      • Amsterdam, Holandia
        • Investigative Site
      • Utrecht, Holandia
        • Investigative Site
  • Izrael
      • Jerusalem, Izrael
        • Investigative Site
      • Tel Aviv, Izrael
        • Investigative Site
  • Kanada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada
        • Investigative Site
    • Nova Scotia
      • Halifax, Nova Scotia, Kanada
        • Investigative Site
    • Ontario
      • London, Ontario, Kanada
        • Investigative Site
    • Quebec
      • Chicoutimi, Quebec, Kanada
        • Investigative Site
      • Montreal, Quebec, Kanada
        • Investigative Site
  • Stany Zjednoczone
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stany Zjednoczone
        • Investigative Site
  • Włochy
      • Genoa, Włochy
        • Investigative Site
      • Milan, Włochy
        • Investigative Site
      • Pisa, Włochy
        • Investigative Site
      • Rome, Włochy
        • Investigative Site

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Główne kryteria włączenia:

  • Pacjenci płci męskiej i żeńskiej w wieku 18 lat i starsi.
  • ApoA-I < 70 mg/dl
  • Objawowa lub bezobjawowa choroba układu krążenia
  • Rozpoznanie genetycznie potwierdzonego niedoboru HDL-c spowodowanego defektami genów kodujących ABCA1 i/lub ApoA-1
  • Stałe dawki leków obniżających poziom lipidów przez co najmniej 6 tygodni przed podstawowymi zabiegami

Główne kryteria wykluczenia:

  • Kobiety w wieku rozrodczym
  • Pacjenci z mutacjami LCAT
  • Pacjenci, u których niedawno wystąpiły zdarzenia sercowo-naczyniowe lub naczyniowo-mózgowe
  • Hipertriglicerydemia (>500 mg/dl)
  • Ciężka niedokrwistość (Hgb < 10 g/dl)
  • Niekontrolowana cukrzyca (HbA1c >10%)
  • Zastoinowa niewydolność serca (klasa NYHA II lub wyższa)
  • Przeciwwskazania do badania MRI (np. wszczepione metalowe przedmioty, klaustrofobia)

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: CER-001
Infuzja CER-001; 9 wlewów co tydzień, a następnie 20 wlewów co dwa tygodnie
Lek: CER-001
Rekombinowane ludzkie kompleksy apoA-I/fosfolipid
Inne nazwy:
  • CAS 138-3435-67-3
Komparator placebo: Placebo
Napar z soli fizjologicznej; 9 wlewów co tydzień, a następnie 20 wlewów co dwa tygodnie
Lek: Placebo
Wtrysk 0,9% chlorku sodu, USP
Inne nazwy:
  • Normalna sól fizjologiczna

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana w mmean powierzchni ściany naczynia (MVWA) tętnicy szyjnej
Ramy czasowe: Linia bazowa do tygodnia 24
Zmiana od wartości początkowej do MVWA tętnicy szyjnej w tygodniu 24; CER-001 w porównaniu z placebo; mierzone za pomocą 3TMRI
Linia bazowa do tygodnia 24

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana średniej powierzchni ściany naczynia (MVWA) tętnicy szyjnej
Ramy czasowe: Linia bazowa do tygodnia 8
Zmiana od wartości początkowej do MVWA tętnicy szyjnej w tygodniu 8; CER-001 w porównaniu z placebo; mierzone za pomocą 3TMRI
Linia bazowa do tygodnia 8
Zmiana średniej powierzchni ściany naczynia (MVWA) tętnicy szyjnej
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do tygodnia 48
Zmiana od wartości początkowej do MVWA tętnicy szyjnej w 48. tygodniu; CER-001 w porównaniu z placebo; mierzone za pomocą 3TMRI
Wartość wyjściowa do tygodnia 48
Zmiana stosunku celu do tła (TBR) tętnicy szyjnej
Ramy czasowe: Linia bazowa do tygodnia 24
Zmiana od wartości początkowej do tygodnia 24 w TBR tętnicy szyjnej; CER-001 w porównaniu z placebo; zmierzono za pomocą FDG-PET
Linia bazowa do tygodnia 24

Inne miary wyników

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana w kości udowej MVWA
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, tygodnie 8, 24 i 48
Ocenione przez 3TMRI; zmiana w stosunku do wartości wyjściowej; CER-001 w porównaniu z placebo
Punkt wyjściowy, tygodnie 8, 24 i 48

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Cerenis Therapeutics, SA

Śledczy

  • Krzesło do nauki: Erik SG Stroes, MD PhD, Academisch Medisch Centrum - Universiteit van Amsterdam (AMC-UvA)

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

1 grudnia 2015

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 października 2018

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

21 grudnia 2018

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

17 lutego 2016

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

26 lutego 2016

Pierwszy wysłany (Oszacować)

3 marca 2016

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

11 lutego 2019

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

6 lutego 2019

Ostatnia weryfikacja

1 lutego 2019

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • CER-001-CLIN-009

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

Niezdecydowany

Opis planu IPD

Do ustalenia

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na CER-001

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Finland

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj