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Thérapie CER-001 en tant que nouvelle approche pour traiter les maladies génétiques orphelines (TANGO)

2 juillet 2025 mis à jour par: Cerenis Therapeutics, SA

Phase 3, multicentrique, randomisée, 48 semaines, en double aveugle, en groupes parallèles, étude contrôlée par placebo pour évaluer l'efficacité et l'innocuité de CER-001 sur la zone de la paroi vasculaire chez les patients atteints d'hypoalphalipoprotéinémie primaire familiale génétiquement définie

Le but de cette étude est d'évaluer l'impact de 29 perfusions intraveineuses de CER-001 par rapport à un placebo, administrées à intervalles hebdomadaires (9 perfusions) et toutes les deux semaines (20 perfusions) sur la surface de la paroi des vaisseaux carotidiens, telle que mesurée par 3TMRI, lorsqu'elle est administrée à des patients. avec une hypoalphalipoprotéinémie primaire familiale avec une maladie cardiovasculaire prouvée et un traitement hypolipidémiant de fond approprié.

Aperçu de l'étude

Statut

Résilié

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Les sujets devront avoir une imagerie 3TMRI de base acceptable des artères carotides. Les sujets répondant à tous les critères d'éligibilité seront randomisés pour recevoir CER-001 ou un placebo (schéma de randomisation 2:1). Les sujets randomisés reviendront chaque semaine pour un total de 9 perfusions, puis toutes les deux semaines pour 20 perfusions supplémentaires. L'imagerie 3TMRI des artères carotides et fémorales sera réalisée à la semaine 8, à la semaine 24 (critère principal) et à la semaine 48. La durée totale de l'étude à partir de la randomisation peut aller de 50 à 54 semaines pour les patients qui terminent l'étude comme prévu.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

30

Phase

  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Belgique
      • La Louvière, Belgique
        • Investigative Site
  • Canada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canada
        • Investigative Site
    • Nova Scotia
      • Halifax, Nova Scotia, Canada
        • Investigative Site
    • Ontario
      • London, Ontario, Canada
        • Investigative Site
    • Quebec
      • Chicoutimi, Quebec, Canada
        • Investigative Site
      • Montreal, Quebec, Canada
        • Investigative Site
  • France
      • Lille, France
        • Investigative Site
      • Montpellier, France
        • Investigative Site
      • Rouen, France
        • Investigative Site
      • Toulouse, France
        • Investigative Site
  • Israël
      • Jerusalem, Israël
        • Investigative Site
      • Tel Aviv, Israël
        • Investigative Site
  • Italie
      • Genoa, Italie
        • Investigative Site
      • Milan, Italie
        • Investigative Site
      • Pisa, Italie
        • Investigative Site
      • Rome, Italie
        • Investigative Site
  • Pays-Bas
      • Amsterdam, Pays-Bas
        • Investigative Site
      • Utrecht, Pays-Bas
        • Investigative Site
  • États-Unis
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, États-Unis, 84108
        • Investigative Site

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

18 ans et plus (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Principaux critères d'inclusion :

  • Patients masculins et féminins, âgés de 18 ans et plus.
  • ApoA-I < 70 mg/dL
  • Maladie cardiovasculaire symptomatique ou asymptomatique
  • Diagnostic d'un déficit en HDL-c confirmé génétiquement en raison de défauts dans les gènes codant pour ABCA1 et/ou ApoA-1
  • Doses stables de thérapies hypolipidémiantes pendant au moins 6 semaines avant les procédures de base

Principaux critères d'exclusion :

  • Femmes en âge de procréer
  • Patients porteurs de mutations LCAT
  • Patients ayant récemment présenté des événements cardiovasculaires ou cérébrovasculaires
  • Hypertriglycéridémie (>500 mg/dL)
  • Anémie sévère (Hb < 10 g/dL)
  • Diabète non contrôlé (HbA1c >10%)
  • Insuffisance cardiaque congestive (NYHA classe II ou supérieure)
  • Contre-indication à l'IRM (par exemple, objets métalliques implantés, claustrophobie)

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Quadruple

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: CER-001
Perfusion CER-001 ; 9 perfusions hebdomadaires suivies de 20 perfusions bihebdomadaires
Médicament: CER-001
Complexes apoA-I/phospholipides humains recombinants
Autres noms:
  • CAS 138-3435-67-3
Comparateur placebo: Placebo
Perfusion saline; 9 perfusions hebdomadaires suivies de 20 perfusions bihebdomadaires
Médicament: Placebo
Injection de chlorure de sodium à 0,9 %, USP
Autres noms:
  • Solution saline normale

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Changement dans la zone murale moyenne des navires (MVWA) de l'artère carotide
Délai: Base de base à la semaine 24
Passer de la ligne de base à la semaine 24 MVWA carotide; CER-001 contre placebo; mesuré par 3TMRI
Base de base à la semaine 24

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Changement dans la zone murale moyenne des navires (MVWA) de l'artère carotide
Délai: Base de base à la semaine 8
Changement de la ligne de base à la semaine 8 MVWA carotide; CER-001 contre placebo; mesuré par 3TMRI
Base de base à la semaine 8
Changement dans la zone murale moyenne des navires (MVWA) de l'artère carotide
Délai: Base de base à la semaine 48
Passer de la ligne de base à la semaine 48 MVWA carotidienne; CER-001 contre placebo; mesuré par 3TMRI
Base de base à la semaine 48
Changement de rapport cible / arrière-plan (TBR) de l'artère carotide
Délai: Base de base à la semaine 24
Passer de la ligne de base à la semaine 24 dans le TBR carotidienne; CER-001 contre placebo; mesuré par FDG-PET
Base de base à la semaine 24

Autres mesures de résultats

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Changement dans le MVWA fémoral
Délai: Baseline, semaines 8, 24 et 48
Évalué par 3TMRI; changer par rapport à la ligne de base; CER-001 contre placebo
Baseline, semaines 8, 24 et 48

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Cerenis Therapeutics, SA

Les enquêteurs

  • Chaise d'étude: Erik SG Stroes, MD PhD, Academisch Medisch Centrum - Universiteit van Amsterdam (AMC-UvA)

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

1 décembre 2015

Achèvement primaire (Réel)

1 octobre 2018

Achèvement de l'étude (Réel)

21 décembre 2018

Dates d'inscription aux études

Première soumission

17 février 2016

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

26 février 2016

Première publication (Estimé)

3 mars 2016

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

22 juillet 2025

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

2 juillet 2025

Dernière vérification

1 juillet 2025

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • CER-001-CLIN-009

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Description du régime IPD

Être déterminé

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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